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Los investigadores de la Universidad de Murdoch reciben la concesión de NHMRC para desarrollar las drogas genéticas para las enfermedades raras

Los investigadores de la Universidad de Murdoch del Centro para la Genómica Comparativa (CCG) han recibido casi $800.000 en el financiamiento de la Salud Nacional y del Consejo de Investigación Médico (NHMRC) para desarrollar las drogas genéticas para tratar enfermedades raras.

Principal Profesor Steve Wilton del Investigador y Profesor Sue Fletcher del Investigador han tenido previamente éxito en desarrollar una terapia para la gente con la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y el nuevo financiamiento permitirá que ella amplíe su investigación a otras condiciones raras.

Durante la última década Profesor Wilton y Profesor Fletcher desarrollaron una nueva droga para las víctimas de DMD que trabaja “saltando sobre” la parte defectuosa del mensaje del gen, de modo que sea pueda producir una versión funcional del dystrophin de la proteína que estabiliza la fibra de músculo.

“Juicios Clínicas de la droga que desarrollamos para Duchenne la Distrofia Muscular ha rendido algunos resultados notables,” Profesor Wilton dijo.

“Creemos que podemos utilizar la misma tecnología que nos aplicamos en el revelado de la droga para que DMD trate otras enfermedades raras tales como fibrosis quística, atrofia muscular espinal y enfermedad de Pompe.”

La concesión (NHMRC) vale $792.656 durante cuatro años que comienzan en 2015. También en el equipo de investigación están el Director del CCG, Profesor Matthew Bellgard y Director Genetic Services y Programa Familiar del Cáncer de WA, Profesor Jack Goldblatt.

Profesor Fletcher dijo que era crucial que las universidades investigaron el revelado de la droga para las enfermedades raras porque el pequeño número de pacientes que requieren tratamientos específicos es un desaliento a la inversión en el revelado de la terapia.

“Cuando usted agrega hacia arriba a toda la gente en Australia que sufre de una enfermedad rara hay por lo menos 400.000 que sea real más que el número de gente que vive con el cáncer,” Profesor Fletcher dijo.

“Con Todo a pesar del gran número de gente afligida, ha habido relativamente poca investigación sobre los tratamientos para las enfermedades raras. Dentro de Australia, la Salud de WA ha estado llevando el mecanismo impulsor para ayudar a ésos que vivían con una enfermedad rara y también está aumentando la percatación y el defensa de comunidad, impulsados en los grupos comunitarios.”

El tratamiento del descubrimiento de Profesor Wilton y de Profesor Fletcher para DMD fue reconocido cuando les concedieron una de las recompensas más prestigiosas de la nación el año pasado, los Premios Australianos de Eureka del Museo, el Premio de James Callachor Eureka de la Salud de NSW para la Traslación de la Investigación Médica.

Fuente: http://www.murdoch.edu.au/