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Les pharmaceutiques d'ISIS commence l'étude clinique d'ISIS-DMPK Rx dans les patients DM1

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ISIS) annoncé aujourd'hui qu'il a commencé une étude pour ISIS-DMPKRx dans les patients avec le type 1 de dystrophie myotonique (DM1). DM1 est une maladie neuromusculaire génétique rare provoquée par la production de l'ARN toxique de kinase de myotonica-protéine (DMPK) de dystrophia en cellules. ISIS-DMPKRx est particulièrement conçu pour réduire l'ARN de DMPK toxique.

« La fondation de dystrophie myotonique est heureuse qu'ISIS avance à la phase suivante des tests cliniques pour ISIS-DMPKRx, » a dit l'aquarium populaire blanc, directeur exécutif de la fondation de dystrophie myotonique. La « dystrophie myotonique, le type de dystrophie musculaire le plus courant, est une maladie dévastatrice sans l'option thérapeutique. La recherche de dystrophie myotonique a accéléré sensiblement pendant les 10 dernières années, aidant provoquent la science novatrice derrière ISIS-DMPKRx, un médicament qui vise particulièrement l'anomalie génétique qui entraîne le type 1 de dystrophie myotonique. Nous applaudissons ISIS pour investir dedans et de principaux efforts de développement de médicament pour le type 1 de dystrophie myotonique, et nous apprécions les pharmaceutiques d'ISIS d'engagement a effectué pour améliorer les durées des patients dans notre communauté. »

« Nous avons un partenariat novateur et productif avec Biogen Idec en médicaments se développants pour traiter sévère et des maladies rares, comme DM1. Pendant juste dessous 2 et demi années, nous avons pu découvrir et compléter le développement précoce sur ISIS-DMPKRx, qui comprend achever une étude unique de croissant-dose de la phase 1 dans les volontaires en bonne santé. Aujourd'hui nous avançons ce programme dans des patients, » a dit B. Lynne Parshall, Directeur des Opérations à ISIS. « La vitesse à laquelle nous avons avancé ISIS-DMPKRx met en valeur la nature productive et de collaboration de notre partenariat. »

DM1 est une maladie neuromusculaire génétique rare principalement caractérisée par atrophie musculaire, faiblesse et myotonie graduelles. DM1 est le type de dystrophie musculaire le plus courant dans les adultes et affecte approximativement 150.000 patients aux Etats-Unis, en l'Europe et au Japon. Les patients avec DM1 ont une anomalie génétique en leur gène de DMPK en lequel une séquence de trois nucléotides répète considérable, produire ARN anormalement long, qui devient toxique pendant qu'il s'accumule au noyau des cellules et évite la production des protéines requises pour la fonction cellulaire normale. Le numéro du triplet répète des augmentations d'un rétablissement au prochain, ayant pour résultat la possibilité de plus de maladie sévère de chaque rétablissement suivant. Il n'y a actuel aucun traitement de maladie-modification qui adressent la maladie.

La « dystrophie myotonique représente une opportunité idéale pour antisens car le gène de pathogène produit l'ARN toxique, qui s'accumule dans des cellules, y compris le muscle, et n'est pas accessible par des approches thérapeutiques traditionnelles. ISIS-DMPKRx a le potentiel d'adresser l'anomalie génétique fondamentale qui entraîne DM1. Cette étude est tout important que c'est la première étude dans laquelle nous observerons les effets de notre médicament dans les patients présentant la dystrophie myotonique, et c'est la première étude dans laquelle nous sommes désignation d'objectifs ARN toxique, » a dit C. Frank Bennett, Ph.D, vice-président principal de recherche à ISIS. « ISIS-DMPKRx est notre médicament du troisième génération 2,5 pour écrire le développement clinique. Dans cette étude nous planification pour évaluer et déterminer la dose thérapeutique environ d'un médicament antisens requis pour affecter la concentration d'un objectif en tissu musculaire. »

L'étude de la phase 1/2 est une étude randomisée, controlée par le placebo, de dose-escalade évaluant la sécurité et la tolérabilité d'ISIS-DMPKRx. L'étude de six semaines évaluera des doses croissantes multiples d'ISIS-DMPKRx dans approximativement 36 patients avec DM1.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.