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I prodotti farmaceutici di ISIS comincia lo studio clinico di ISIS-DMPK Rx in pazienti DM1

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) annunciato oggi che ha iniziato uno studio per ISIS-DMPKRx in pazienti con il tipo 1 di malattia di Steinert (DM1). DM1 è una malattia neuromuscolare genetica rara causata dalla produzione del RNA tossico della chinasi della myotonica-proteina (DMPK) di dystrophia in celle. ISIS-DMPKRx specificamente è destinato per diminuire il RNA di DMPK tossico.

“Le fondamenta di malattia di Steinert sono piacevoli che l'ISIS sta avanzando alla fase prossima di test clinici per ISIS-DMPKRx,„ hanno detto il bianco di Molly, direttore esecutivo delle fondamenta di malattia di Steinert. “La malattia di Steinert, il modulo più comune della distrofia muscolare, è una malattia devastante senza opzione terapeutica. La ricerca di malattia di Steinert è accelerato significativamente durante i 10 anni ultimi, aiutanti determina la scienza innovatrice dietro ISIS-DMPKRx, una droga che specificamente mira al difetto genetico che causa il tipo 1 di malattia di Steinert. Applaudiamo l'ISIS per l'investimento dentro e gli sforzi di sviluppo principali della droga per il tipo 1 di malattia di Steinert ed apprezziamo i prodotti farmaceutici di ISIS di impegno abbiamo fatto per migliorare le vite dei pazienti nella nostra comunità.„

“Abbiamo un'associazione innovatrice e produttiva con Biogen Idec in droghe di sviluppo per trattare le malattie severe e rare, come DM1. Durante appena sotto 2 e 1/2 anni, abbiamo potuti scoprire e completare lo sviluppo iniziale su ISIS-DMPKRx, che comprende terminare un singolo studio della ascendente-dose di fase 1 in volontari sani. Oggi avanziamo questo programma nei pazienti,„ ha detto B. Lynne Parshall, direttore operativo ad ISIS. “La velocità a cui abbiamo avanzato ISIS-DMPKRx evidenzia la natura produttiva e di collaborazione della nostra associazione.„

DM1 è una malattia neuromuscolare genetica rara soprattutto caratterizzata da atrofia, dalla debolezza e dal myotonia progressivi del muscolo. DM1 è il modulo più comune della distrofia muscolare in adulti e pregiudica circa 150.000 pazienti negli Stati Uniti, l'Europa e nel Giappone. I pazienti con DM1 hanno un difetto genetico nel loro gene di DMPK in cui una sequenza di tre nucleotidi si ripete estesamente, creante un RNA anormalmente lungo, che diventa tossico mentre si accumula nel nucleo delle celle ed impedisce la produzione delle proteine state necessarie per la funzione cellulare normale. Il numero del tripletto ripete gli aumenti da una generazione al seguente, con conseguente possibilità della malattia più severa in ogni generazione successiva. Non ci sono corrente terapie dimodificazione che indirizzano la malattia.

“La malattia di Steinert rappresenta un'opportunità ideale per antisenso poichè il gene malattia-causante produce un RNA tossico, che si accumula all'interno delle celle, compreso il muscolo e non è accessibile tramite gli approcci terapeutici tradizionali. ISIS-DMPKRx ha il potenziale di indirizzare il difetto genetico di fondo che causa DM1. Questo studio è per quanto sia importante il primo studio in cui osserveremo gli effetti della nostra droga in pazienti con la malattia di Steinert ed è il primo studio in cui stiamo mirando ad un RNA tossico,„ ha detto C. Frank Bennett, il Ph.D, vice presidente senior della ricerca ad ISIS. “ISIS-DMPKRx è la nostra droga della terza generazione 2,5 per entrare nello sviluppo clinico. In questo studio pianificazione valutare e determinare la dose terapeutica approssimativa di una droga antisenso stata necessaria per pregiudicare la concentrazione di obiettivo nel tessuto del muscolo.„

Lo studio di fase 1/2 è uno studio ripartita le probabilità su, controllata a placebo, di dose-escalation che valuta la sicurezza e la tollerabilità di ISIS-DMPKRx. Lo studio di sei settimane valuterà le dosi ascendenti multiple di ISIS-DMPKRx in circa 36 pazienti con DM1.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.