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Os fármacos do Isis começam o estudo clínico de ISIS-DMPK Rx nos pacientes DM1

Isis Fármacos, Inc. (NASDAQ: ISIS) anunciado hoje que iniciou um estudo para ISIS-DMPKRx nos pacientes com tipo da distrofia de Myotonic - 1 (DM1). DM1 é uma doença neuromuscular genética rara causada pela produção de RNA tóxico da quinase da myotonica-proteína (DMPK) do dystrophia nas pilhas. ISIS-DMPKRx é projectado especificamente reduzir o RNA tóxico de DMPK.

“A fundação da distrofia de Myotonic é satisfeito que o Isis está avançando à próxima fase de ensaios clínicos para ISIS-DMPKRx,” disse Molly branco, director executivo da fundação da distrofia de Myotonic. De “a distrofia Myotonic, o formulário o mais comum da distrofia muscular, é uma doença devastador sem a opção terapêutica. A pesquisa da distrofia de Myotonic acelerou significativamente nos últimos 10 anos, ajudando causa a ciência inovativa atrás de ISIS-DMPKRx, uma droga que visasse especificamente o defeito genético que causa o tipo da distrofia myotonic - 1. Nós aplaudimos o Isis para investir dentro e esforços de revelação principais da droga para o tipo da distrofia myotonic - 1, e nós aprecia os fármacos do Isis do comprometimento fez para melhorar as vidas dos pacientes em nossa comunidade.”

“Nós temos uma parceria inovativa e produtiva com Biogen Idec em drogas tornando-se para tratar doenças severas e raras, como DM1. Em apenas sob dois e uma metade dos anos, nós pudemos descobrir e terminar a revelação adiantada em ISIS-DMPKRx, que inclui a terminação estudo da ascensão-dose da fase 1 de um único em voluntários saudáveis. Hoje nós avançamos este programa em pacientes,” disse B. Lynne Parshall, Director de Operações no Isis. “A velocidade em que nós avançamos ISIS-DMPKRx destaca a natureza produtiva e colaboradora de nossa parceria.”

DM1 é uma doença neuromuscular genética rara caracterizada primeiramente pela atrofia, pela fraqueza e pelo myotonia progressivos do músculo. DM1 é o formulário o mais comum da distrofia muscular nos adultos e afecta aproximadamente 150.000 pacientes nos Estados Unidos, na Europa e no Japão. Os pacientes com DM1 têm um defeito genético em seu gene de DMPK em que uma seqüência de três nucleotides repete extensivamente, criando um RNA anormalmente longo, que se torne tóxico enquanto acumula no núcleo das pilhas e impede a produção de proteínas necessários para a função celular normal. O número de objectiva tripla repete aumentos de uma geração ao seguinte, tendo por resultado a possibilidade de uma doença mais severa em cada geração subseqüente. Não há actualmente nenhuma terapia dealteração que endereça a doença.

De “a distrofia Myotonic representa uma oportunidade ideal para antisentido como o gene decausa produz um RNA tóxico, que acumule dentro das pilhas, incluindo o músculo, e não é acessível por aproximações terapêuticas tradicionais. ISIS-DMPKRx tem o potencial endereçar o defeito genético subjacente que causa DM1. Este estudo é por mais importante que seja o primeiro estudo em que nós estaremos observando os efeitos de nossa droga nos pacientes com distrofia myotonic, e é o primeiro estudo em que nós estamos visando um RNA tóxico,” disse C. Frank Bennett, Ph.D, vice-presidente superior da pesquisa no Isis. “ISIS-DMPKRx é nossa droga da terceira geração 2,5 para incorporar a revelação clínica. Neste estudo nós planeamos avaliar e determinar a dose terapêutica aproximada de uma droga antisentido necessário afectar a concentração de um alvo no tecido do músculo.”

O estudo da fase 1/2 é um estudo randomized, placebo-controlado, do dose-agravamento que avalia a segurança e a tolerabilidade de ISIS-DMPKRx. O estudo de seis semanas avaliará doses de ascensão múltiplas de ISIS-DMPKRx em aproximadamente 36 pacientes com DM1.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.