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Los productos farmacéuticos de ISIS comienzan estudio clínico de ISIS-DMPK Rx en los pacientes DM1

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) anunciado hoy que ha iniciado un estudio para ISIS-DMPKRx en pacientes con el tipo 1 de la distrofia de Myotonic (DM1). DM1 es una enfermedad neuromuscular genética rara causada por la producción de ARN tóxico de la cinasa de la myotonica-proteína (DMPK) del dystrophia en células. ISIS-DMPKRx se diseña específicamente para reducir el ARN tóxico de DMPK.

“El asiento de la distrofia de Myotonic está contento que ISIS está avance a la fase próxima de las juicios clínicas para ISIS-DMPKRx,” dijo Molly blanco, director ejecutivo del asiento de la distrofia de Myotonic. La “distrofia de Myotonic, la forma más común de la distrofia muscular, es una enfermedad devastadora sin la opción terapéutica. La investigación de la distrofia de Myotonic ha acelerado importante en los 10 años pasados, ayudando causa la ciencia innovadora detrás de ISIS-DMPKRx, una droga que apunta específicamente el defecto genético que causa tipo 1 de la distrofia myotonic. Aplaudimos ISIS para invertir hacia adentro y los esfuerzos de revelado de cabeza de la droga para el tipo 1 de la distrofia myotonic, y apreciamos los productos farmacéuticos de ISIS de la consolidación hemos hecho para perfeccionar las vidas de pacientes en nuestra comunidad.”

“Tenemos una sociedad innovadora y productiva con Biogen Idec en drogas que se convierten para tratar enfermedades severas y raras, como DM1. En apenas debajo dos y la mitad de años, hemos podido descubrir y terminar el revelado temprano en ISIS-DMPKRx, que incluye la realización de un único estudio de la ascendente-dosis de la fase 1 en voluntarios sanos. Avance hoy este programa en pacientes,” dijo a B. Lynne Parshall, Director de Operaciones en ISIS. “La velocidad a la cual hemos avance ISIS-DMPKRx destaca la naturaleza productiva y colaborativa de nuestra sociedad.”

DM1 es una enfermedad neuromuscular genética rara caracterizada sobre todo por atrofia, la debilidad y el myotonia progresivos del músculo. DM1 es la forma más común de la distrofia muscular en adultos y afecta a aproximadamente 150.000 pacientes en los Estados Unidos, la Europa y el Japón. Los pacientes con DM1 tienen un defecto genético en su gen de DMPK en el cual una serie de tres nucleótidos relance extensivamente, creando un ARN anormalmente largo, que llega a ser tóxico mientras que acumula en el núcleo de células y previene la producción de proteínas necesarias para la función celular normal. El número de trío relanza aumentos a partir de una generación al siguiente, dando por resultado la posibilidad de una enfermedad más severa en cada generación subsiguiente. No hay actualmente terapias de enfermedad-modificación que dirigen la enfermedad.

La “distrofia de Myotonic representa una oportunidad ideal para antisentido como el gen enfermedad-que causa produce un ARN tóxico, que acumula dentro de las células, incluyendo el músculo, y no es accesible por aproximaciones terapéuticas tradicionales. ISIS-DMPKRx tiene el potencial de dirigir el defecto genético subyacente que causa DM1. Este estudio es tan importante que es el primer estudio en el cual observaremos los efectos de nuestra droga en pacientes con distrofia myotonic, y es el primer estudio en el cual estamos apuntando un ARN tóxico,” dijo a C. Frank Bennett, Ph.D, vicepresidente de la investigación en ISIS. “ISIS-DMPKRx es nuestra droga de la tercera generación 2,5 para incorporar el revelado clínico. En este estudio proyectamos evaluar y determinar la dosis terapéutica aproximada de una droga antisentido necesaria para afectar a la concentración de un objetivo en tejido del músculo.”

El estudio de la fase el 1/2 es un estudio seleccionada al azar, placebo-controlada, de la dosis-escalada que evalúa el seguro y la tolerabilidad de ISIS-DMPKRx. El estudio de seis semanas evaluará dosis ascendentes múltiples de ISIS-DMPKRx en aproximadamente 36 pacientes con DM1.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.