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Arcturus pour montrer le pipeline neuf de thérapeutique d'ARNm à deux conférences de santé

Arcturus Therapeutics Inc., développant la « prochaine onde » des médicaments d'ARN, a aujourd'hui annoncé ce Joseph Payne, président directeur général, est programmé pour présenter une synthèse d'entreprise, y compris le pipeline neuf de thérapeutique de l'ARN messager de la compagnie (ARNm), à deux conférences prochaines de santé :

Événement : Étalageth de biotechnologie de 7 annuaires
Quand : Le 13 janvier 2015 à 8h15 du matin PST
Là où : A-Hearst (4th étage), grand dos des syndicats de Parc 55 Wyndham, San Francisco, CA

Événement : Conférencerd de J.P. Morgan Healthcare de 33 annuaires
Quand : Le 14 janvier 2015 à 17h00 PST
Là où : D élisabéthain (piste d'entreprise privée anonyme), hôtel de Westin St Francis, San Francisco, CA

« Puisque le commencement de l'Arcturus nous avaient établi nos capacités d'ARNm. Nous avons LUNAR™ prouvé à être des efficaces et système de distribution bien toléré pour des ARNm et avoir expliqué la validation de principe biologique pour le -règlement de l'érythropoïétine et de la álpha-1-antitrypsine, utilisant l'ARN messager modifié dans les primates, » a dit Joseph Payne, président directeur général. « De plus, nous avons établi des capacités internes de synthèse d'ARNm à notre dextérité neuve et avons prouvé que la constitution de l'UNA dans ARNm (UmRNA) peut augmenter la stabilité et pour cette raison la longévité aux médicaments d'ARNm. Les technologies de LUNAR™ et d'UNA sont à part entière par l'Arcturus fournissant à la compagnie une seule position de laquelle pour capitaliser de ses principales technologies de la distribution et de chimie d'ARN pour l'inducteur en pleine expansion de la thérapeutique d'ARN messager. »

L'ARN messager fournit une voie nouvelle pour que le fuselage exprime naturellement les molécules thérapeutiques aux maladies de festin qui étaient précédemment inaccessibles. Le pipeline neuf annoncé d'Arcturus des programmes d'ARNm comprennent :

LUNAR-TPO : thrombopoietin Lunaire-préparé (TPO) ARNm pour la demande de règlement de la thrombopénie, qui se produit souvent en raison d'un trouble indépendant, tel que VHC, leucémie, un problème du système immunitaire, ou comme effet secondaire de médicament dans le management des patients présentant le cancer. TPO est une hormone produite par le foie et le rein, et est la cytokine la plus efficace qui règle la production de plaquette. La guérison des plaquettes après que la greffe de moelle osseuse ou la chimiothérapie se produise souvent plus tard que la guérison d'autres lignées hématopoïétiques et des patients peut exiger ainsi de la transfusion de plaquette d'éviter l'hémorragie. Quoique la transfusion de plaquette réduise le risque d'hémorragie, environ 30% de transfusions ont comme conséquence les complications comprenant la boîte de vitesses de la maladie virale, des réactions fébriles, de l'alloimmunisation et de la sepsie. LUNAR-TPO est un exemple de l'approche d'Arcturus à développer la thérapeutique d'ARNm pour des protéines sécrétées.

LUNAR-OTC : transcarbamylase Lunaire-préparé ARNm (OTC) d'ornithine pour la demande de règlement du déficit de transcarbamylase d'ornithine, le trouble de cycle d'urée hérité le plus courant chez l'homme. L'OTC est une enzyme de foie responsable de la désintoxication de l'ammoniaque et, si une personne est déficiente en OTC, les niveaux d'ammoniaque s'accumuleront dans le sang ayant pour résultat des problèmes neurologiques et d'autres toxicités. Un dans 70.000 adultes a un déficit de transcarbamylase d'ornithine bien que les états proposent que des cas de tard-début puisse aller non détecté tels que l'incidence générale peut être de l'ordre de 1:20,000. Le début clinique est souvent rapide et dévastant dans un patient qui est génétiquement affecté ; cependant, dans des personnes plus âgées, le début initial peut se produire à l'âge 40-50 ans ou plus vieux. Le diagnostic comprend la mesure des niveaux d'ammoniaque dans le sérum, qui fournit un biomarqueur pratique pour préclinique et l'évaluation clinique de LUNAR-OTC. La seule approche curative est greffe de foie. LUNAR-OTC est un exemple de l'approche d'Arcturus à développer la thérapeutique d'ARNm pour les protéines intracellulaires.

LUNAR-HPN : hepcidin Lunaire-préparé ARNm pour la demande de règlement des troubles de fer. Hepcidin est une hormone synthétisée et sécrétée par le foie qui sert de régulateur principal des niveaux de fer dans la circulation. Le reste de fer doit être soigneusement réglé pour fournir le fer comme nécessaire tout en évitant la toxicité liée à l'excès. L'absorption du fer excessive et la surcharge de fer de tissu est l'une des principales caractéristiques de la bêta thalassémie. Puisque la cause principale de l'absorption du fer accrue dans la bêta thalassémie est l'expression inférieure des niveaux de hepcidin, un hepcidin overexpressing de stratégie nouvelle de demande de règlement pour limiter la surcharge de fer a le potentiel commercial significatif. LUNAR-HPN est un exemple de l'approche d'Arcturus à développer la thérapeutique d'ARNm pour le foie.

LUNAR-CF : régulateur Lunaire-préparé ARNm de conductibilité de transmembrane (CFTR) de mucoviscidose pour la demande de règlement de la mucoviscidose (CF), la maladie génétique mortelle la plus fréquente dans la population caucasienne. Un dans 2.500 nouveaux-nés dans la population caucasienne sont affectés par cf. CFTR est la glissière principale de chlorure dans des épithéliums sécrétoires et agit également en tant que régulateur de transport de sodium. Ce déséquilibre de transport d'ion actif favorise le démontage net du sel et de l'eau des surfaces de voie aérienne entraînant la déshydratation du liquide de surface de voie aérienne, entravant le jeu mucociliary et produisant de ce fait un micro-environnement favorable pour des infections bactériennes. LUNAR-CF est un exemple de l'approche d'Arcturus à développer la thérapeutique d'ARNm pour le poumon.

Source:

Arcturus Therapeutics, Inc.