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Arcturus per esibire la nuova conduttura di terapeutica del mRNA a due conferenze di sanità

Arcturus Therapeutics Inc., sviluppare “l'onda seguente„ delle medicine del RNA, oggi ha annunciato quel Joseph Payne, presidente e direttore generale, è preveduto per presentare una generalità corporativa, compreso la nuova conduttura di terapeutica del RNA messaggero della società (mRNA), a due conferenze imminenti di sanità:

Evento: Vetrinath di Biotech di 7 annuali
Quando: 13 gennaio 2015 all'8:15 PST
Dove: A-Hearst (4th pavimento), quadrato del sindacato di Parc 55 Wyndham, San Francisco, CA

Evento: Conferenzard di J.P. Morgan Healthcare di 33 annuali
Quando: 14 gennaio 2015 al 5:00 PM PST
Dove: D elisabettiana (cingolo) dell'azienda privata, hotel di Westin St Francis, San Francisco, CA

“Poiché l'inizio del Arcturus noi sta sviluppando le nostre capacità del mRNA. Ci siamo rivelati LUNAR™ essere un potente e delivery system bene tollerato per i mRNAs e dimostrare proof of concept biologico per il su-regolamento dell'eritropoietina e dell'alfa-1-antitripsina, facendo uso del RNA messaggero modificato in primati non umani,„ ha detto Joseph Payne, presidente e direttore generale. “Più ulteriormente, abbiamo sviluppato le capacità interne della sintesi del mRNA alla nostra nuova funzione ed abbiamo indicato che l'incorporazione dell'UNA nel mRNA (UmRNA) può aumentare la stabilità e quindi la longevità alle medicine del mRNA. Sia le tecnologie di UNA che di LUNAR™ sono di esclusiva proprietà dal Arcturus che fornisce alla società una posizione unica da cui sfruttare le sue tecnologie principali di consegna e di chimica del RNA per il campo germogliante di terapeutica del RNA messaggero.„

Il RNA messaggero fornisce un modo novello affinchè l'organismo esprima naturalmente le molecole terapeutiche alle malattie dell'ossequio che erano precedentemente inaccessibili. La conduttura recentemente annunciata di Arcturus dei programmi del mRNA include:

LUNAR-TPO: thrombopoietin Lunare-formulato (TPO) mRNA per il trattamento di trompocitopenia, che si presenta spesso come conseguenza di un disordine separato, quali HCV, la leucemia, un problema di sistema immunitario, o come effetto secondario del farmaco nella gestione dei pazienti con cancro. TPO è un ormone prodotto dal fegato e dal rene ed è la citochina più potente che regolamenta la produzione della piastrina. Il ripristino delle piastrine dopo che il trapianto o la chemioterapia del midollo osseo accade spesso più successivamente del ripristino di altri stirpi ematopoietici e pazienti può richiedere così la trasfusione della piastrina di impedire l'emorragia. Anche se la trasfusione della piastrina diminuisce il rischio di emorragia, circa 30% delle trasfusioni provocano le complicazioni compreso la trasmissione della malattia virale, delle reazioni febbrili, dell'alloimmunizzazione e della sepsi. LUNAR-TPO è un esempio dell'approccio di Arcturus a sviluppare la terapeutica del mRNA per le proteine secernute.

LUNAR-OTC: le transcarbamilasi Lunare-formulate mRNA (OTC) dell'ornitina per il trattamento della carenza di transcarbamilasi dell'ornitina, più il terreno comunale hanno ereditato il disordine del ciclo dell'urea in esseri umani. OTC è un enzima del fegato responsabile di disintossicazione di ammoniaca e, se una persona è carente in OTC, i livelli dell'ammoniaca si accumuleranno nel sangue con conseguente problemi neurologici ed altre tossicità. Uno in 70.000 adulti ha una carenza di transcarbamilasi dell'ornitina sebbene i rapporti suggeriscano che casi di manifestazione tardiva possa andare inosservata tali che l'incidenza globale può essere nell'ordine del 1:20,000. L'inizio clinico è spesso rapido e devastante in un paziente che è geneticamente commovente; tuttavia, in persone più anziane, l'inizio iniziale può accadere all'età 40-50 anni o più vecchi. La diagnosi comprende la misura dei livelli dell'ammoniaca nel siero, che fornisce un biomarcatore conveniente per la valutazione preclinica e clinica di LUNAR-OTC. Il solo approccio curativo è trapianto del fegato. LUNAR-OTC è un esempio dell'approccio di Arcturus a sviluppare la terapeutica del mRNA per le proteine intracellulari.

LUNAR-HPN: hepcidin Lunare-formulato mRNA per il trattamento dei disordini del ferro. Hepcidin è un ormone sintetizzato e secernuto dal fegato che servisce da regolatore chiave dei livelli del ferro nella circolazione. Il bilanciamento del ferro deve essere regolamentato con attenzione per fornire il ferro come stato necessario mentre evita la tossicità connessa con l'eccesso. L'eccessivi assorbimento del ferro e sovraccarico del ferro del tessuto è una delle funzionalità principali della Beta-talassemia. Poiché la causa principale di assorbimento aumentato del ferro nella Beta-talassemia è l'espressione bassa dei livelli del hepcidin, un hepcidin overexpressing di strategia novella del trattamento per limitare il sovraccarico del ferro ha potenziale commerciale significativo. LUNAR-HPN è un esempio dell'approccio di Arcturus a sviluppare la terapeutica del mRNA per il fegato.

LUNAR-CF: regolatore Lunare-formulato mRNA di conduttanza del transmembrane di fibrosi (CFTR) cistica per il trattamento di fibrosi cistica (CF), la malattia genetica letale più frequente nella popolazione caucasica. Uno in 2.500 neonati nella popolazione caucasica è influenzato dal cfr. CFTR è il canale principale del cloruro in epithelia secretivo ed egualmente funge da regolatore del trasporto del sodio. Questo squilibrio del trasporto di ione attivo favorisce la rimozione netta di sale e dell'acqua dalle superfici della galleria di ventilazione che causano la disidratazione del liquido della superficie della galleria di ventilazione, quindi impedendo lo spazio mucociliary e creando un microenvironment favorevole per le infezioni batteriche. LUNAR-CF è un esempio dell'approccio di Arcturus a sviluppare la terapeutica del mRNA per il polmone.

Source:

Arcturus Therapeutics, Inc.