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Arcturus para exibir o encanamento novo da terapêutica do mRNA em duas conferências dos cuidados médicos

Arcturus Terapêutica Inc., desenvolver “a onda seguinte” de medicinas do RNA, anunciou hoje esse Joseph Payne, presidente e director-geral, é programado para apresentar uma vista geral corporativa, incluindo o encanamento novo da terapêutica do RNA de mensageiro da empresa (mRNA), em duas próximos conferências dos cuidados médicos:

Evento: Mostrath de Biotech de 7 anuários
Quando: 13 de janeiro de 2015 no 8:15 AM PST
Onde: A-Hearst (4th assoalho), quadrado da união de Parc 55 Wyndham, San Francisco, CA

Evento: Conferênciard de J.P. Morgan Cuidados médicos de 33 anuários
Quando: 14 de janeiro de 2015 no 5:00 PM PST
Onde: D Isabelino (trilha), hotel da empresa privada de Westin St Francis, San Francisco, CA

“Desde que o início do Arcturus nós tem construído nossas capacidades do mRNA. Nós provamos LUNAR™ ser um poderoso e sistema de entrega bem tolerado para mRNAs e para ter demonstrado a prova de conceito biológica para o acima-regulamento do erythropoietin e do antitrypsin alpha-1, usando o RNA de mensageiro alterado em primatas não-humanos,” disse Joseph Payne, presidente e director-geral. “Mais, nós construímos capacidades da síntese do mRNA da em-casa em nossa facilidade nova e mostramos que a incorporação de UNA em mRNA (UmRNA) pode aumentar a estabilidade e conseqüentemente a longevidade às medicinas do mRNA. As tecnologias de LUNAR™ e de UNA inteiro-são possuídas pelo Arcturus que fornece a empresa uma posição original de que para capitalizar em suas tecnologias principais da entrega e da química do RNA para o campo de germinação da terapêutica do RNA de mensageiro.”

O RNA de mensageiro fornece uma maneira nova para que o corpo expresse naturalmente moléculas terapêuticas às doenças do deleite que eram previamente inacessíveis. O encanamento recentemente anunciado do Arcturus de programas do mRNA inclui:

LUNAR-TPO: thrombopoietin Lunar-formulado (TPO) mRNA para o tratamento do thrombocytopenia, que ocorre frequentemente em conseqüência de uma desordem separada, tal como HCV, leucemia, um problema de sistema imunitário, ou como um efeito secundário da medicamentação na gestão dos pacientes com cancro. TPO é uma hormona produzida pelo fígado e pelo rim, e é o cytokine o mais poderoso que regula a produção da plaqueta. A recuperação das plaqueta depois que a transplantação ou a quimioterapia da medula ocorrem frequentemente mais tarde do que a recuperação de outras linhagens hematopoietic e assim pacientes pode exigir a transfusão da plaqueta impedir a hemorragia. Mesmo que a transfusão da plaqueta reduza o risco de hemorragia, aproximadamente 30% das transfusões conduzem às complicações que incluem a transmissão da doença viral, de reacções febris, de aloimunização e de sepsia. LUNAR-TPO é um exemplo da aproximação do Arcturus a desenvolver a terapêutica do mRNA para proteínas segregadas.

LUNAR-OTC: o transcarbamylase Lunar-formulado mRNA (OTC) do ornithine para o tratamento da deficiência do transcarbamylase do ornithine, mais a terra comum herdou a desordem do ciclo da uréia nos seres humanos. O OTC é uma enzima do fígado responsável para a desintoxicação da amônia e, se uma pessoa é deficiente no OTC, os níveis da amônia acumular-se-ão no sangue tendo por resultado problemas neurológicos e outras toxicidades. Um em 70.000 adultos tem uma deficiência do transcarbamylase do ornithine embora os relatórios sugiram que casos do tarde-início possa ir indetectado tais que a incidência total pode estar na escala do 1:20,000. O início clínico é frequentemente rápido e devastando em um paciente que seja genetically afetado; contudo, em uns indivíduos mais velhos, o início inicial pode ocorrer na idade 40-50 anos ou mais velhos. O diagnóstico inclui a medida de níveis da amônia no soro, que fornece um biomarker conveniente para a avaliação pré-clínica e clínica de LUNAR-OTC. A única aproximação curativa é transplantação do fígado. LUNAR-OTC é um exemplo da aproximação do Arcturus a desenvolver a terapêutica do mRNA para proteínas intracelulares.

LUNAR-HPN: hepcidin Lunar-formulado mRNA para o tratamento de desordens do ferro. Hepcidin é uma hormona sintetizada e segregada pelo fígado que serve como um regulador chave de níveis do ferro na circulação. O balanço do ferro deve com cuidado ser regulado para fornecer o ferro como necessário ao evitar a toxicidade associada com o excesso. A absorção do ferro e a sobrecarga excessivas do ferro do tecido são uma das características principais do Beta-thalassemia. Porque a causa principal da absorção aumentada do ferro no Beta-thalassemia é a baixa expressão de níveis do hepcidin, um hepcidin overexpressing da estratégia nova do tratamento para limitar a sobrecarga do ferro tem o potencial comercial significativo. LUNAR-HPN é um exemplo da aproximação do Arcturus a desenvolver a terapêutica do mRNA para o fígado.

LUNAR-CF: regulador Lunar-formulado mRNA da condutibilidade da transmembrana da fibrose (CFTR) cística para o tratamento da fibrose cística (CF), a doença genética letal a mais freqüente na população caucasiano. Um em 2.500 neonatos na população caucasiano é afectado por CF. CFTR é o canal principal do cloreto no epithelia secretory e igualmente actua como um regulador do transporte do sódio. Este desequilíbrio do transporte de íon activo favorece a remoção líquida do sal e da água das superfícies da via aérea que causam a desidratação do líquido da superfície da via aérea, desse modo impedindo o afastamento mucociliary e criando um microambiente favorável para infecções bacterianas. LUNAR-CF é um exemplo da aproximação do Arcturus a desenvolver a terapêutica do mRNA para o pulmão.

Source:

Arcturus Therapeutics, Inc.