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Arcturus para exhibir la nueva tubería de la terapéutica del mRNA en dos conferencias de la atención sanitaria

Arcturus Therapeutics Inc., desarrollar la “onda siguiente” del remedio del ARN, anunció hoy a ese José Payne, presidente y director general, se programa para presentar una reseña de la corporación, incluyendo la nueva tubería de la terapéutica del ARN del mensajero de la compañía (mRNA), en dos conferencias próximas de la atención sanitaria:

Acción: Escaparateth de Biotech de 7 publicaciones anuales
Cuando: 13 de enero de 2015 en el 8:15 PST
Donde: A-Hearst (4th suelo), cuadrado de la unión de Parc 55 Wyndham, San Francisco, CA

Acción: Conferenciard de J.P. Morgan Healthcare de 33 publicaciones anuales
Cuando: 14 de enero de 2015 en el 5:00 P.M. PST
Donde: D isabelina (carril) de la empresa privada, hotel de Westin St Francis, San Francisco, CA

“Puesto que el inicio del Arcturus nosotros ha estado construyendo nuestras capacidades del mRNA. Hemos demostrado LUNAR™ ser un potente y sistema de envío bien tolerado para los mRNAs y haber demostrado la prueba del concepto biológica para la hacia arriba-regla de la eritropoyetina y de la alfa-1-antitripsina, usando el ARN de mensajero modificado en primates no humanos,” dijo a José Payne, presidente y director general. “Además, hemos construido capacidades internas de la síntesis del mRNA en nuestra nueva instalación y hemos mostrado que la incorporación de UNA en mRNA (UmRNA) puede aumentar estabilidad y por lo tanto longevidad al remedio del mRNA. Las tecnologías de LUNAR™ y de UNA son en propiedad absoluta por el Arcturus que provee de la compañía una posición única de la cual capitalizar en sus tecnologías de cabeza del lanzamiento y de la química del ARN para el campo que brota de la terapéutica del ARN de mensajero.”

El ARN de mensajero ofrece una manera nueva para que la carrocería exprese naturalmente las moléculas terapéuticas a las enfermedades de la invitación que eran previamente inaccesibles. La tubería nuevamente anunciada del Arcturus de los programas del mRNA incluye:

LUNAR-TPO: thrombopoietin Lunar-formulado (TPO) mRNA para el tratamiento de la trombocitopenia, que ocurre a menudo como resultado de un desorden separado, tal como HCV, leucemia, un problema del sistema inmune, o como efecto secundario de la medicación en la administración de pacientes con el cáncer. TPO es una hormona producida por el hígado y el riñón, y es el cytokine más potente que regula la producción de la plaqueta. La recuperación de plaquetas después de que ocurra el trasplante o la quimioterapia de la médula a menudo más adelante que la recuperación de otros linajes hematopoyéticos y los pacientes puede requerir así la transfusión de la plaqueta prevenir hemorragia. Aunque la transfusión de la plaqueta reduce el riesgo de hemorragia, los cerca de 30% de transfusiones dan lugar a complicaciones incluyendo la transmisión de la enfermedad viral, de reacciones febriles, de la aloinmunización y de la sepsia. LUNAR-TPO es un ejemplo de la aproximación del Arcturus a desarrollar la terapéutica del mRNA para las proteínas secretadas.

LUNAR-OTC: el transcarbamylase Lunar-formulado mRNA (OTC) de la ornitina para el tratamiento de la deficiencia del transcarbamylase de la ornitina, el campo común heredó más desorden del ciclo de la urea en seres humanos. OTC es una enzima del hígado responsable de la desintoxicación del amoníaco y, si una persona es deficiente en OTC, los niveles del amoníaco se acumularán en la sangre dando por resultado problemas neurológicos y otras toxicidades. Uno en 70.000 adultos tiene una deficiencia del transcarbamylase de la ornitina aunque los partes sugieran que los casos del tarde-inicio pueda ir desapercibido tales que la incidencia total puede estar en el rango de 1:20,000. El inicio clínico es a menudo rápido y de devastación en un paciente que sea genético afectado; sin embargo, en más viejos individuos, el inicio inicial puede ocurrir en la edad 40-50 años o más viejos. La diagnosis incluye la medición de los niveles del amoníaco en el suero, que ofrece un biomarker conveniente para la evaluación preclínica y clínica de LUNAR-OTC. La única aproximación curativa es trasplante del hígado. LUNAR-OTC es un ejemplo de la aproximación del Arcturus a desarrollar la terapéutica del mRNA para las proteínas intracelulares.

LUNAR-HPN: hepcidin Lunar-formulado mRNA para el tratamiento de los desordenes del hierro. Hepcidin es una hormona sintetizada y secretada por el hígado que sirve como regulador dominante de los niveles del hierro en la circulación. El balance del hierro se debe regular cuidadosamente para ofrecer el hierro según las necesidades mientras que evita la toxicidad asociada a exceso. La amortiguación del hierro y la sobrecarga excesivas del hierro del tejido es una de las características principales de la Beta-talasemia. Porque la causa principal de la amortiguación creciente del hierro en Beta-talasemia es la expresión inferior de los niveles del hepcidin, un hepcidin overexpressing de la estrategia nueva del tratamiento para limitar sobrecarga del hierro tiene potencial comercial importante. LUNAR-HPN es un ejemplo de la aproximación del Arcturus a desarrollar la terapéutica del mRNA para el hígado.

LUNAR-CF: regulador Lunar-formulado mRNA de la conductancia de la transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística para el tratamiento de la fibrosis quística (CF), la enfermedad genética mortífera más frecuente de la población caucásica. Uno en 2.500 recién nacidos en la población caucásica es afectado por cf. CFTR es el canal principal del cloruro en epithelia secretor y también actúa como regulador del transporte del sodio. Este desequilibrio del transporte de ión activo favorece el retiro neto de la sal y del agua de las superficies de la aerovía que causan la deshidratación del líquido de la superficie de la aerovía, de tal modo impidiendo tolerancia mucociliary y creando un microambiente favorable para las infecciones bacterianas. LUNAR-CF es un ejemplo de la aproximación del Arcturus a desarrollar la terapéutica del mRNA para el pulmón.

Source:

Arcturus Therapeutics, Inc.