Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Le professeur d'UCSD gagne le prix 2015 du Japon

Theodore Friedmann, DM, professeur au service de pédiatrie à l'Université de Californie, École de Médecine de San Diego a été nommé aujourd'hui un de trois bénéficiaires 2015 du prix du Japon, une récompense internationale prestigieuse honorant les lauréats dont « les accomplissements originels et en suspens en science et technologie ont avancé les frontières de la connaissance et ont servi la cause de la paix et la prospérité pour l'humanité. »

Friedmann est identifié pour sa recherche et cotisations pilotes au développement de la thérapie génique, un domaine de la médecine neuf qui des voies significatives est provenu chez Uc San Diego. La fondation professionnelle de prise en charge du Japon décrit Friedmann en tant que « père de thérapie génique. »

Le partage du prix 2015 du Japon « dans le domaine des sciences médicales et de la science médicinale » avec Friedman est Alain Fischer, DM, PhD, directeur de l'immunologie à l'hôpital de Necker à Paris, France. Fischer est crédité d'expliquer l'efficacité clinique de la thérapie génique en traitant avec succès des enfants souffrant d'une affection génétique sévère qui les rend extrêmement vulnérables aux infections.

Les 2015 troisième lauréats professionnels du Japon sont Yutaka Takahasi, PhD, professeur émérite à l'université de Tokyo, qui est honorée dans le « domaine des moyens, de l'énergie et de l'infrastructure sociale » pour ses cotisations au management et à réduire du bassin fluvial des catastrophes liées à l'eau.

Chaque lauréat recevra un certificat de la reconnaissance et de la médaille d'or commémorative. Une prime en espèces approximativement de $416.600 sera également donnée à chaque inducteur professionnel. Depuis son commencement en 1985, 83 lauréats de 13 pays ont reçu le prix du Japon dans un grand choix de domaines et de disciplines. Plusieurs ont les lauréats aussi bien par la suite étés de prix Nobel.

En 1972, Friedmann, puis un scientifique de visite à l'institut de Salk pour les sciences biologiques à La Jolla, et Richard Roblin, aussi à l'institut de Salk, publié un article fondamental dans le domaine, un papier en la Science de tourillon sous le cap « thérapie génique pour la maladie génétique humaine ? »

L'idée de la thérapie génique, qui a rapidement capté l'imagination publique, a été alimentée par son approche attractivement droite et le quel Friedmann a décrit en tant que son « exactitude évident » : Désarmez un virus potentiellement pathogène pour le rendre bénin. Farcissez ces particules virales avec l'ADN normal. Injectez-alors les dans des patients transportant des gènes anormaux où ils livreront leurs cargaisons thérapeutiques à l'intérieur des cellules cibles défectueuses. Dans la théorie, le bon ADN remonte ou rectifie le fonctionnement anormal des gènes défectueux, rendant les cellules précédemment nuies entières, normales et en bonne santé. Fin de la maladie.

Ce n'est pas bien que simple, naturellement, quelque chose Friedmann et Roblin avertis en leur papier 1972. En dépit du progrès dans la compréhension des fonctions cellulaires, les rôles de l'ADN et des séries d'avances expérimentales et cliniques, l'histoire de la thérapie génique a été marqué par des cieux et terre distincts.

En 1968, Friedmann, fonctionnant aux instituts de la santé nationaux dans Bethesda, au Maryland avec le défunt geai Seegmiller (un membre de la faculté de fondation de l'École de Médecine d'Uc San Diego) et à d'autres, montré cela en ajoutant l'ADN étranger aux cellules cultivées des patients présentant le syndrome de Lesch-Nyhan ils pourraient rectifier les anomalies génétiques qui ont entraîné le trouble neurologique rare mais dévastateur. La condition a été décrite la première fois par William Nyhan, DM, un professeur d'Uc San Diego de la pédiatrie, et étudiant en médecine Michael Lesch en 1964.

L'exploit était un épreuve-de-concept puissant, mais les efforts suivants pour avancer le travail aux tests cliniques humains ont calé. « Nous avons commencé à réaliser qu'il serait très compliqué pour prendre cette idée et pour la faire fonctionner dans les gens, » Friedmann avons dit, qui a joint la faculté d'École de Médecine d'Uc San Diego en 1969.

Ces dernières années, la promesse de la thérapie génique a finalement traduit en quelques exemples de succès cliniques, y compris le travail de Fischer avec des enfants souffrant du déficit immunitaire combiné sévère ou du SCID. Friedmann et collègues ont prolongé leur propre travail, comprenant comment employer les modèles génétiques actuels de la connaissance et de cellule souche pour comprendre la base pour Lesch-Nyhan et pour recenser des objectifs plus accessibles de demande de règlement pour formes basées sur gène et autres du traitement.

La « technologie est allée mieux, » a dit Friedmann. « Des genres neufs de virus, tels que les lentiviruses (un vecteur plus efficace et plus sûr de la distribution de gène) ont été produits. Modèles de la maladie augmentés. La science est devenue plus rigoureuse. Je pense que la décision de la fondation professionnelle du Japon pour honorer le M. Fischer et moi est encore une reconnaissance plus grande de l'inducteur elle-même, à quelle distance elle est venue et combien de promesse elle retient. »

Friedmann a dit il a espéré que le prix stimulerait davantage l'inducteur de la thérapie génique, accélérant la recherche et développement chez Uc San Diego et d'autres centres autour du monde.

« Nous allons bien à travers l'étape de devoir prouver le concept de la thérapie génique et avoir finalement surmonté notre histoire peut-être de promettre trop trop tôt. Nous sommes à la remarque où nous pouvons vraiment commencer à fournir des demandes de règlement réelles aux gens réels. »

Une cérémonie de récompenses formelle est programmée pour le 23 avril 2015 à Tokyo.

Source:

University of California, San Diego School of Medicine