Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Professore del UCSD estrae il premio 2015 del Giappone

Teodoro II Friedmann, MD, professore nel dipartimento della pediatria all'università di California, scuola di medicina di San Diego è stato nominato oggi uno di tre destinatari 2015 del premio del Giappone, un premio internazionale prestigioso onorare i laureati di cui “i risultati originali ed eccezionali in scienza e tecnologia hanno avanzato le frontiere di conoscenza ed hanno servito la causa di pace e la prosperità per l'umanità.„

Friedmann sta riconoscendo per la suoi ricerca e contributi aprenti la strada allo sviluppo di terapia genica, un nuovo campo di medicina che nei modi significativi è nato a Uc San Diego. Le fondamenta premiate di patrocinio del Giappone descrivono Friedmann come “il padre di terapia genica.„

Dividendo il premio 2015 del Giappone “nel campo di scienza medica e di scienza medicinale„ con Friedman è Alain Fischer, MD, PhD, Direttore dell'immunologia all'ospedale di Necker a Parigi, Francia. Fischer è accreditato la dimostrazione dell'efficacia clinica di terapia genica con successo curando i bambini che soffrono da una malattia genetica severa che li rende estremamente vulnerabili alle infezioni.

I terzo 2015 laureati premiati del Giappone sono Yutaka Takahasi, il PhD, professore emerito all'università di Tokyo, che sta onorare “nel campo delle risorse, dell'energia e dell'infrastruttura del sociale„ per i suoi contributi alla gestione ed a diminuire del bacino idrografico i disastri in relazione con acqua.

Ogni laureato riceverà un certificato del riconoscimento e della medaglia d'oro commemorativa. Un premio in contanti di circa $416.600 egualmente sarà dato ad ogni campo premiato. Dal suo inizio nel 1985, 83 laureati da 13 paesi hanno ricevuto il premio del Giappone in vari campi e discipline. Vari hanno laureati pure successivamente diventati del premio Nobel.

Nel 1972, Friedmann, poi i ricercatori ospiti all'istituto di Salk per le scienze biologiche a La Jolla e Richard Roblin, anche all'istituto di Salk, hanno pubblicato un articolo fondamentale nel campo, un documento nella scienza del giornale alla voce “terapia genica per la malattia genetica umana?„

L'idea di terapia genica, che ha catturato rapidamente l'immaginazione pubblica, è stata rifornita tramite il suo approccio supplichevolmente diretto ed il che Friedmann ha descritto come sua “precisione ovvia„: Disarmi un virus potenzialmente patogeno per renderlo benigno. Farcisca queste particelle virali con DNA normale. Poi iniettile nei pazienti che portano i geni anormali in cui consegneranno i loro carichi terapeutici dentro le cellule bersaglio difettose. Nella teoria, il buon DNA sostituisce o corregge la funzione anormale dei geni difettosi, rendente le celle precedentemente alterate intere, normali ed in buona salute. Conclusione della malattia.

Non è abbastanza che semplice, naturalmente, qualcosa Friedmann e Roblin avvertiti in loro documento 1972. Malgrado progresso nella comprensione delle funzioni cellulari, i ruoli di DNA e una serie di avanzamenti sperimentali e clinici, la cronologia di terapia genica è stato tracciato dai livelli e dai minimi distinti.

Nel 1968, Friedmann, lavorante agli istituti della sanità nazionali a Bethesda, Maryland con Jay recente Seegmiller (un docente fondante della scuola di medicina di Uc San Diego) ed altri, indicato quella aggiungendo il DNA estraneo alle celle coltivate dai pazienti con la sindrome di Lesch-Nyhan potrebbero correggere i difetti genetici che hanno causato il disordine neurologico raro ma devastante. La circostanza in primo luogo è stata descritta da William Nyhan, MD, un professore di Uc San Diego della pediatria e lo studente di medicina Michael Lesch nel 1964.

L'abilità era un proof of concept potente, ma gli sforzi successivi per avanzare il lavoro ai test clinici umani si sono bloccati. “Abbiamo cominciato a realizzare che sarebbe stato molto complicato catturare questa idea e farlo funzionare nella gente,„ Friedmann abbiamo detto, che ha unito la facoltà della scuola di medicina di Uc San Diego nel 1969.

Negli ultimi anni, la promessa di terapia genica definitivo ha tradotto in alcuni esempi di successo clinici, compreso il lavoro di Fischer con i bambini che soffrono dall'immunodeficienza combinata severa o da SCID. Friedmann ed i colleghi hanno continuato il loro proprio lavoro, includente come usare i modelli genetici correnti della cellula staminale e di conoscenza per capire la base per Lesch-Nyhan e per identificare gli obiettivi più accessibili del trattamento per moduli basati a gene ed altri della terapia.

“La tecnologia ha migliorato,„ ha detto Friedmann. “I nuovi generi di virus, quali i lentiviruses (un vettore più efficiente e più sicuro di consegna del gene) sono stati creati. Modelli di malattia ampliati. La scienza ha ottenuto più rigorosa. Penso che la decisione delle fondamenta premiate del Giappone per onorare il Dott. Fischer e me sia ancora il maggior riconoscimento del campo stesso, fin dove è venuto e quanta promessa tiene.„

Friedmann ha detto ha sperato che il premio più ulteriormente stimolasse il campo di terapia genica, accelerando ricerca e sviluppo a Uc San Diego ed altri centri intorno al mondo.

“Siamo bene dopo la fase di dovere provare il concetto di terapia genica e definitivo sormontare la nostra cronologia forse di promessa del troppo troppo presto. Siamo al punto in cui possiamo vero cominciare a consegnare i trattamenti reali alla gente reale.„

Una cerimonia di premi convenzionale è preveduta per il 23 aprile 2015 a Tokyo.

Source:

University of California, San Diego School of Medicine