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O professor do UCSD ganha o prêmio 2015 de Japão

Theodore Friedmann, DM, professor no departamento da pediatria na Faculdade de Medicina do University of California, San Diego foi nomeado hoje um de três receptores 2015 do prêmio de Japão, uma concessão internacional prestigiosa que honra os laureados cujas “as realizações originais e proeminentes na ciência e na tecnologia avançaram as fronteiras do conhecimento e serviram a causa de paz e a prosperidade para a humanidade.”

Friedmann está sendo reconhecido para suas pesquisa e contribuições de abertura de caminhos para a revelação da terapia genética, um campo novo da medicina que em maneiras significativas origine em Uc San Diego. A fundação premiada de patrocínio de Japão descreve Friedmann como “o pai da terapia genética.”

Compartilhar do prêmio 2015 de Japão “no campo da ciência médica e da ciência medicinal” com o Friedman é Alain Fischer, DM, PhD, director da imunologia no hospital de Necker em Paris, França. Fischer é creditado com a demonstração da eficácia clínica da terapia genética com sucesso tratando as crianças que sofrem de uma desordem genética severa que as torne extremamente vulneráveis às infecções.

Os terceiro 2015 laureados premiados de Japão são Yutaka Takahasi, PhD, professor emérito na universidade do Tóquio, que está sendo honrado no “campo dos recursos, da energia e da infra-estrutura social” para suas contribuições para a gestão e a diminuição da bacia hidrográfica de desastres água-relacionados.

Cada laureado receberá um certificado do reconhecimento e da medalha de ouro comemorativa. Uma concessão de dinheiro de aproximadamente $416.600 será dada igualmente a cada campo premiado. Desde seu início em 1985, 83 laureados de 13 países receberam o prêmio de Japão em uma variedade de campos e disciplinas. Diversos têm laureados também subseqüentemente tornados do prémio nobel.

Em 1972, Friedmann, então um cientista de visita no instituto de Salk para ciências biológicas em La Jolla, e em Richard Roblin, também no instituto de Salk, publicaram um artigo fundacional no campo, um papel na ciência do jornal sob o título “terapia genética para a doença genética humana?”

A ideia da terapia genética, que capturaram rapidamente a imaginação pública, foi abastecida por sua aproximação atraente directa e o que Friedmann descreveu como sua “exactidão óbvia”: Desarme um vírus potencial patogénico para fazê-lo benigno. Encha estas partículas virais com ADN normal. Injecte-os então nos pacientes que levam os genes anormais onde entregarão suas cargas terapêuticas dentro das pilhas de alvo defeituosas. Na teoria, o bom ADN substitui ou corrige a função anormal dos genes defeituosos, tornando pilhas previamente danificadas inteiras, normais e saudáveis. Fim da doença.

Não é bastante que simples, naturalmente, algo Friedmann e Roblin advertidos em seu papel 1972. Apesar do progresso na compreensão de funções celulares, os papéis do ADN e uma série de avanços experimentais e clínicos, a história da terapia genética foram marcados por altos e baixo distintos.

Em 1968, Friedmann, trabalhando nos institutos de saúde nacionais em Bethesda, em Maryland com o gaio atrasado Seegmiller (um membro da faculdade fundando da Faculdade de Medicina de Uc San Diego) e em outro, mostrado aquela adicionando o ADN estrangeiro às pilhas cultivadas dos pacientes com síndrome de Lesch-Nyhan poderiam corrigir os defeitos genéticos que causaram a desordem neurológica rara mas devastador. A circunstância foi descrita primeiramente por William Nyhan, DM, um professor de Uc San Diego da pediatria, e estudante de Medicina Michael Lesch em 1964.

O repto era um prova--conceito poderoso, mas os esforços subseqüentes para avançar o trabalho aos ensaios clínicos humanos pararam. “Nós começamos a realizar que seria muito complicado tomar esta ideia e a fazer trabalhar nos povos,” Friedmann dissemos, que se juntou à faculdade da Faculdade de Medicina de Uc San Diego em 1969.

Nos últimos anos, a promessa da terapia genética traduziu finalmente em algumas histórias de sucesso clínicas, incluindo o trabalho de Fischer com as crianças que sofrem da imunodeficiência combinada severa ou do SCID. Friedmann e os colegas continuaram seu próprio trabalho, incluindo como usar modelos genéticos actuais do conhecimento e da célula estaminal para compreender a base para Lesch-Nyhan e para identificar uns alvos mais acessíveis do tratamento para formulários gene-baseados e outros da terapia.

A “tecnologia obteve melhor,” disse Friedmann. “Os tipos novos dos vírus, tais como os lentiviruses (um vector mais eficiente e mais seguro da entrega do gene) foram criados. Modelos da doença expandidos. A ciência obteve mais rigorosa. Eu penso que a decisão da fundação premiada de Japão para honrar o Dr. Fischer e mim é mesmo o maior reconhecimento do campo próprio, como distante veio e quanto promessa mantem.”

Friedmann disse esperou que o prêmio spur mais o campo da terapia genética, acelerando a investigação e desenvolvimento em Uc San Diego e em outros centros em todo o mundo.

“Nós somos bem após a fase de ter que provar o conceito da terapia genética e ter superado finalmente nossa história talvez de prometer demasiado demasiado logo. Nós somos no ponto onde nós podemos verdadeiramente começar a entregar tratamentos reais aos povos reais.”

Uma cerimónia de concessões formal é programada para o 23 de abril de 2015 no Tóquio.

Source:

University of California, San Diego School of Medicine