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El profesor del UCSD gana el premio 2015 de Japón

Nombraron a Theodore Friedmann, Doctor en Medicina, profesor en el departamento de la pediatría en la Universidad de California, Facultad de Medicina de San Diego hoy uno de tres beneficiarios 2015 del premio de Japón, una recompensa internacional prestigiosa que honraba a los laureados cuyo “los logros originales y excepcionales en ciencia y tecnología han avance las fronteras del conocimiento y han servido la causa de la paz y la prosperidad para la humanidad.”

Friedmann se está reconociendo para su investigación y contribuciones pioneras al revelado de la terapia génica, un nuevo campo del remedio que en maneras importantes originó en Uc San Diego. El asiento premiado de Japón que patrocina describe Friedmann como “el padre de la terapia génica.”

La distribución del premio 2015 de Japón “en el campo de la ciencia médica y de la ciencia medicinal” con Friedman es Alain Fischer, Doctor en Medicina, doctorado, director de la inmunología en el hospital de Necker en París, Francia. Tratando ingriesa en cuenta Fischer con la demostración de la eficacia clínica de la terapia génica con éxito a los niños que sufren de un desorden genético severo que los haga extremadamente vulnerables a las infecciones.

Los tercer 2015 laureados premiados de Japón son Yutaka Takahasi, doctorado, profesor emérito en la universidad de Tokio, que se está honrando en el “campo de recursos, de la energía y de la infraestructura social” para sus contribuciones a la administración y a reducir de la cuenca de río desastres agua-relacionados.

Cada laureado recibirá un certificado de reconocimiento y de medalla de oro conmemorativa. Una prima en efectivo de aproximadamente $416.600 también será dada a cada campo premiado. Desde su inicio en 1985, 83 laureados a partir de 13 países han recibido el premio de Japón en una variedad de campos y de disciplinas. Varios tienen laureados posteriormente también convertidos del Premio Nobel.

En 1972, Friedmann, entonces un científico que visitaba en el instituto de Salk para las ciencias biológicas en La Jolla, y Richard Roblin, también en el instituto de Salk, publicaron un artículo fundacional en el campo, un papel en la ciencia del gorrón bajo rumbo “terapia génica para la enfermedad genética humana?”

La idea de la terapia génica, que capturaron rápidamente la imaginación pública, fue aprovisionada de combustible por su aproximación atractivo directa y qué Friedmann ha descrito como su “corrección obvia”: Desarme un virus potencialmente patógeno para hacerlo benigno. Rellene estas partículas virales con la DNA normal. Entonces inyéctelas en los pacientes que llevan los genes anormales donde entregarán sus cargamentos terapéuticos dentro de las células de objetivo defectuosas. En teoría, la buena DNA reemplaza o corrige la función anormal de los genes defectuosos, haciendo las células previamente empeoradas enteras, normales y sanas. Final de la enfermedad.

No es muy que simple, por supuesto, algo Friedmann y Roblin advertidos en su papel 1972. A pesar de progreso en la comprensión de funciones celulares, el papeles de la DNA y una serie de avances experimentales y clínicos, la historia de la terapia génica ha sido marcada por cielos y tierra distintos.

En 1968, Friedmann, trabajando en los institutos de la salud nacionales en Bethesda, Maryland con último Jay Seegmiller (miembro del profesorado de fundación de la Facultad de Medicina de Uc San Diego) y otros, mostrado eso agregando la DNA no nativa a las células cultivadas de pacientes con el síndrome de Lesch-Nyhan podrían corregir los defectos genéticos que causaron el desorden neurológico raro pero devastador. La condición primero fue descrita por Guillermo Nyhan, Doctor en Medicina, profesor de Uc San Diego de la pediatría, y estudiante de medicina Michael Lesch en 1964.

La hazaña era un prueba-de-concepto potente, pero los esfuerzos subsiguientes de avance el trabajo a las juicios clínicas humanas se atascaron. “Comenzamos a realizar que sería muy complicado tomar esta idea y hacer que trabaja en gente,” a Friedmann dijimos, que ensambló la facultad de la Facultad de Medicina de Uc San Diego en 1969.

Estos últimos años, la promesa de la terapia génica finalmente ha traducido a algunos casos de éxito clínicos, incluyendo el trabajo de Fischer con los niños que sufrían de inmunodeficiencia combinada severa o de SCID. Friedmann y los colegas han continuado su propio trabajo, incluyendo cómo utilizar modelos genéticos actuales del conocimiento y de la célula madre para entender la base para Lesch-Nyhan y para determinar objetivos más accesibles del tratamiento para las formas gen-basadas y otras de la terapia.

La “tecnología ha conseguido mejor,” dijo a Friedmann. Las “nuevas clases de virus, tales como los lentiviruses (un vector más eficiente y más seguro del lanzamiento del gen) fueron creadas. Modelos de la enfermedad desplegados. La ciencia consiguió más rigurosa. Pienso que la decisión del asiento premiado de Japón para honrar al Dr. Fischer y yo es incluso el mayor reconocimiento del campo sí mismo, hasta dónde ha venido y cuánta promesa mantiene.”

Friedmann dijo él esperaba que el premio estimulara más lejos el campo de la terapia génica, acelerando la investigación y desarrollo en Uc San Diego y otros centros en todo el mundo.

“Estamos bien más allá del escenario de tener que probar el concepto de terapia génica y finalmente haber vencido nuestra historia quizás de prometer demasiado demasiado pronto. Somos en el punto donde podemos comenzar verdad a entregar tratamientos reales a la gente real.”

Una ceremonia de recompensas formal se programa para el 23 de abril de 2015 en Tokio.

Source:

University of California, San Diego School of Medicine