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La FDA reçoit l'Ind des biosciences de Sangamo pour l'approche de retouche de génome de Sb-BCLmR-HSPC

Sangamo BioSciences, Inc. (NASDAQ : SGMO) annoncé aujourd'hui qu'une demande neuve d'investigation (IND) de médicament pour l'approche de retouche de génome du Sb-BCLmR-HSPC de la compagnie, qui est conçue pour fournir un traitement durable à application unique pour la bêta thalassémie, a été reçue par les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) et est maintenant en activité. Ceci permet à Sangamo de commencer un test clinique de la phase 1/2 du ZFP thérapeutique dans les patients transfusion-dépendants avec le commandant de bêta thalassémie. L'essai, qui est attendu pour commencer en 2015, est conçu pour évaluer la sécurité et la tolérabilité, et des mesures d'efficacité de cette approche nouvelle. Sangamo développe le traitement en collaboration avec Biogen Idec.

« Nous croyons qu'une demande de règlement unique avec du Sb-BCLmR-HSPC a le potentiel de fournir à une solution thérapeutique durable pour la bêta thalassémie transfusion-dépendante des avantages significatifs de sécurité par rapport aux traitements existants de greffe qui font participer les cellules hématopoïétiques d'ancêtre de cheminée (HSPCs) d'un donneur relatif apparié, » a dit Geoff Nichol, M.B., Ch.B., le vice président exécutif de Sangamo de recherche et développement. « Nous employons notre technologie de retouche de génome pour viser un contact génétique principal dans le propre HSPCs d'un patient pour activer la production prolongée de l'hémoglobine foetale dans les hématies des adultes. Nous savons que la production élevée de la globine foetale peut améliorer des sympt40mes de la maladie des hemoglobinopathies tels que la bêta thalassémie. Nous développons également cette stratégie pour l'anémie falciforme. »

En mai 2013, Sangamo a été attribué une récompense du partenariat stratégique $6,4 millions de CIRM, agence de la cellule souche de la Californie, pour développer un ZFP thérapeutique pour la bêta thalassémie. La concession de quatre ans a fourni les fonds assortis pour que le travail préclinique supporte l'application d'Ind et pour un test clinique de la phase 1/2, qui sera effectué aux centres multiples, y compris l'hôpital pour enfants Oakland d'UCSF Benioff.

« Notre équipe de recherche et développement a travaillé dur pour avancer rapidement le Sb-BCLmR-HSPC par le développement préclinique et les processus applicatifs d'Ind, » a dit Edouard Lanphier, le Président et Directeur Général de Sangamo. « Nous sommes très heureux d'être en mesure pour entrer ce traitement dans la clinique dans le but de fournir aux patients transfusion-dépendants de bêta thalassémie une demande de règlement à application unique pour cette maladie dévastatrice. »

Source:

Sangamo BioSciences, Inc.