Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

FDA accetta il IND delle scienze biologiche di Sangamo per il genoma dello Sb-BCLmR-HSPC che modifica l'approccio

Sangamo BioSciences, Inc. (NASDAQ: SGMO) annunciato oggi che una nuova domanda d'investigazione (IND) della droga di genoma dello Sb-BCLmR-HSPC della società che modifica l'approccio, che è destinato per fornire una terapia durevole di una volta per la beta-talassemia, è stata accettata dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) ed è ora attiva. Ciò permette a Sangamo di iniziare un test clinico di fase 1/2 dello ZFP terapeutico in pazienti trasfusione-dipendenti con maggiore della beta-talassemia. La prova, che si pensa che cominci nel 2015, è destinata per valutare la sicurezza e la tollerabilità e le misure di efficacia di questo approccio novello. Sangamo sta sviluppando la terapia in collaborazione con Biogen Idec.

“Crediamo che un singolo trattamento con Sb-BCLmR-HSPC abbia il potenziale di fornire ad una soluzione terapeutica durevole per la beta-talassemia trasfusione-dipendente i vantaggi significativi della sicurezza sopra le terapie attuali del trapianto che fanno partecipare le celle ematopoietiche del progenitore del gambo (HSPCs) da un donatore relativo abbinato,„ abbia detto Geoff Nichol, M.B., Ch.B., il vice presidente esecutivo di Sangamo di ricerca e sviluppo. “Stiamo usando il nostro genoma che modifichiamo la tecnologia per mirare ad un'opzione genetica chiave nel proprio HSPCs di un paziente per permettere alla produzione continuata dei globuli fetali dell'emoglobina in rosso degli adulti. Sappiamo che la produzione elevata della globina fetale può migliorare i sintomi di malattia dei hemoglobinopathies quale la beta-talassemia. Egualmente stiamo sviluppando questa strategia per l'anemia drepanocitica.„

Nel maggio 2013, Sangamo ha ricevuto un premio strategico da CIRM, agenzia di associazione $6,4 milioni della cellula staminale della California, sviluppare uno ZFP terapeutico per la beta-talassemia. La concessione quadriennale ha fornito i fondi della corrispondenza affinchè il lavoro preclinico supporti l'applicazione di IND e per un test clinico di fase 1/2, che sarà effettuato ai centri multipli, compreso l'ospedale pediatrico Oakland di UCSF Benioff.

“Il nostro gruppo di ricerca e sviluppo ha lavorato duro per avanzare rapido lo Sb-BCLmR-HSPC con lo sviluppo preclinico ed il trattamento di applicazione di IND,„ ha detto Edward Lanphier, il presidente e direttore generale di Sangamo. “Siamo molto piacevoli essere in una posizione per entrare questa terapia nella clinica allo scopo di fornire ai pazienti trasfusione-dipendenti della beta-talassemia un trattamento di una volta per questa malattia devastante.„

Source:

Sangamo BioSciences, Inc.