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O FDA aceita o IND das ciências biológicas de Sangamo para o genoma do SB-BCLmR-HSPC que edita a aproximação

Sangamo Ciências biológicas, Inc. (NASDAQ: SGMO) anunciado hoje que um pedido novo de investigação (IND) da droga para o genoma do SB-BCLmR-HSPC da empresa que edita a aproximação, que é projectada fornecer uma único terapia durável para o beta-thalassemia, estêve aceitado pelos E.U. Food and Drug Administration (FDA) e é agora activo. Isto permite Sangamo de iniciar um ensaio clínico da fase 1/2 do ZFP terapêutico em pacientes transfusão-dependentes com major do beta-thalassemia. A experimentação, que é esperada começar em 2015, é projectada avaliar a segurança e a tolerabilidade, e medidas da eficácia desta aproximação nova. Sangamo está desenvolvendo a terapia em colaboração com Biogen Idec.

“Nós acreditamos que um único tratamento com SB-BCLmR-HSPC tem o potencial fornecer uma solução terapêutica durável para o beta-thalassemia transfusão-dependente as vantagens significativas da segurança sobre as terapias existentes da transplantação que envolvem pilhas hematopoietic do ancestral da haste (HSPCs) de um doador relacionado combinado,” disse Geoff Nichol, M.B., Ch.B., o vice-presidente executivo de Sangamo da investigação e desenvolvimento. “Nós estamos usando nosso genoma que editamos a tecnologia para visar um interruptor genético chave em próprio HSPCs de um paciente para permitir a produção continuada de hemoglobina fetal nos glóbulos vermelhos dos adultos. Nós sabemos que a produção elevado de globina fetal pode melhorar sintomas da doença dos hemoglobinopathies tais como o beta-thalassemia. Nós igualmente estamos desenvolvendo esta estratégia para a doença da célula falciforme.”

Em maio de 2013, Sangamo foi concedido uma concessão estratégica de CIRM, agência da parceria $6,4 milhões da célula estaminal de Califórnia, para desenvolver um ZFP terapêutico para o beta-thalassemia. A concessão de quatro anos forneceu fundos de harmonização para que o trabalho pré-clínico apoie a aplicação do IND e para um ensaio clínico da fase 1/2, que fosse realizado em centros múltiplos, incluindo o hospital de crianças Oakland de UCSF Benioff.

“Nossa equipe da investigação e desenvolvimento trabalhou duramente para avançar ràpida o SB-BCLmR-HSPC com a revelação pré-clínica e o processo de aplicação do IND,” disse Edward Lanphier, a presidente e director geral de Sangamo. “Nós somos muito satisfeitos estar em uma posição para mover esta terapia na clínica com o objectivo de fornecer pacientes transfusão-dependentes do beta-thalassemia um único tratamento para esta doença devastador.”

Source:

Sangamo BioSciences, Inc.