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El FDA valida el IND de las ciencia biológicas de Sangamo para el genoma del SB-BCLmR-HSPC que corrige la aproximación

Sangamo BioSciences, Inc. (NASDAQ: SGMO) anunciado hoy que un nuevo uso de investigación (IND) de la droga para el genoma del SB-BCLmR-HSPC de la compañía que corregía la aproximación, que se diseña para ofrecer una terapia duradera de una sola vez para la beta-talasemia, ha sido validado por los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) y es activo ahora. Esto permite a Sangamo iniciar una juicio clínica de la fase el 1/2 del ZFP terapéutico en pacientes transfusión-relacionados con el comandante de la beta-talasemia. La juicio, que se prevee que comience en 2015, se diseña para fijar el seguro y la tolerabilidad, y las dimensiones de eficacia de este nuevo enfoque. Sangamo está desarrollando la terapia en colaboración con Biogen Idec.

“Creemos que un único tratamiento con SB-BCLmR-HSPC tiene el potencial de proveer de una solución terapéutica duradera para la beta-talasemia transfusión-relacionada ventajas importantes del seguro sobre las terapias existentes del trasplante que implican las células hematopoyéticas del progenitor del vástago (HSPCs) de un donante relacionado igualado,” dijo a Geoff Nichol, M.B., Ch.B., el vicepresidente ejecutivo de Sangamo de la investigación y desarrollo. “Estamos utilizando nuestro genoma que corrigen tecnología para apuntar un interruptor genético dominante en propio HSPCs de un paciente para habilitar la producción continuada de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos de adultos. Sabemos que la producción elevada de globina fetal puede mejorar síntomas de la enfermedad de hemoglobinopathies tales como beta-talasemia. También estamos desarrollando esta estrategia para la anemia de células falciformes.”

En mayo de 2013, Sangamo fue concedido una recompensa estratégica de CIRM, dependencia de la sociedad $6,4 millones de la célula madre de California, desarrollar un ZFP terapéutico para la beta-talasemia. La concesión de cuatro años ofreció los fondos de igualación para que el trabajo preclínico soporte el uso del IND y para una juicio clínica de la fase el 1/2, que será realizada en los centros múltiples, incluyendo el hospital de niños de UCSF Benioff Oakland.

“Nuestras personas de la investigación y desarrollo han trabajado difícilmente para avance rápidamente el SB-BCLmR-HSPC con el revelado preclínico y el proceso de uso del IND,” dijo a Edward Lanphier, el Presidente y Director General de Sangamo. “Estamos muy contentos estar en una posición para trasladarse esta terapia a la clínica con el objetivo de proveer de pacientes transfusión-relacionados de la beta-talasemia un tratamiento de una sola vez para esta enfermedad devastadora.”

Source:

Sangamo BioSciences, Inc.