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Le médicament d'Eliglustat améliore le foie, la taille de rate et le taux de hémoglobine dans les adultes avec le type 1 de maladie de Gaucher

Parmi les adultes précédemment non traités avec le type 1 de maladie de Gaucher, une maladie génétique dans lequel là est métabolisme incorrect dû à une défectuosité dans une enzyme, la demande de règlement avec l'eliglustat de médicament a eu comme conséquence les importantes améliorations dans le taux de hémoglobine de taille de foie et de rate, et le compte de plaquette, selon une étude dans l'édition du 17 février du JAMA.

Le type 1 de maladie de Gaucher est caractérisé par l'hypertrophie de la rate et le foie, anémie, plaquettes inférieures, douleur osseuse continuelle, et la défaillance de se développer correctement. Le type 1 non traité de maladie de Gaucher est un trouble continuel et graduel lié à l'invalidité, à l'espérance de vie réduite, et, dans quelques patients, aux complications potentiellement mortelles. Le niveau de soins actuel est un traitement de remontage d'enzymes, qui exige les infusions intraveineuses perpétuelles toutes les deux semaines. Un traitement oral sûr et efficace est nécessaire, selon l'information générale dans l'article.

Pramod K. Mistry, M.D., Ph.D., F.R.C.P., de l'École de Médecine d'Université de Yale, New Haven, conn., et collègues a fait au hasard affecté 40 adultes non traités avec le type 1 de maladie de Gaucher pour recevoir l'eliglustat (deux fois par jour ; n = 20) ou placebo (n = 20) pendant 9 mois. Eliglustat est un médicament oral nouveau, qui a donné des effets favorables pour des patients présentant cette maladie dans un essai de la phase 2. Cet essai de la phase 3 a été conduit à 18 sites dans 12 pays.

Les chercheurs ont constaté que la gestion de l'eliglustat a eu comme conséquence une réduction de volume de rate d'approximativement 30 pour cent de comparé avec le placebo, ainsi que des améliorations de taux de hémoglobine, de volume diminué de foie (- 6,6 pour cent), et de compte de plaquette accru (41 pour cent). Les événements défavorables pas sérieux se sont produits. Aucun patient n'a discontinué la demande de règlement au cours de l'étude de neuf mois à cause d'un événement défavorable demande de règlement-émergent.

Les auteurs ajoutent que des conclusions plus définitives au sujet d'efficacité clinique et d'installation exigeront la comparaison avec la demande de règlement normale du traitement de remontage d'enzymes ainsi que de la revue plus à long terme.

Source:

The JAMA Network Journals