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La droga di Eliglustat migliora il fegato, la dimensione della milza ed il livello dell'emoglobina in adulti con il tipo 1 di malattia di Gaucher

Fra gli adulti precedentemente non trattati con il tipo 1 di malattia di Gaucher, una malattia genetica in cui là è metabolismo improprio dovuto un difetto in un enzima, il trattamento con il eliglustat della droga ha provocato i miglioramenti significativi nel livello dell'emoglobina di dimensione della milza e del fegato ed il conteggio delle piastrine, secondo uno studio nell'emissione del 17 febbraio del JAMA.

Il tipo 1 di malattia di Gaucher è caratterizzato dall'ingrandimento della milza ed il fegato, l'anemia, piastrine basse, osteoalgia cronica e l'omissione svilupparsi correttamente. Il tipo 1 non trattato di malattia di Gaucher è un disordine cronico e progressivo connesso con l'inabilità, la speranza di vita diminuita e, in alcuni pazienti, le complicazioni pericolose. Il livello di cura corrente è terapia della sostituzione degli enzimi, che richiede le infusioni endovenose per tutta la vita ogni altra settimana. Una terapia orale sicura e efficace è necessaria, secondo informazioni di base nell'articolo.

Pramod K. Mistry, M.D., Ph.D., F.R.C.P., della scuola di medicina di Yale University, New Haven, connett. e colleghi ha definito a caso 40 adulti non trattati con il tipo 1 di malattia di Gaucher per ricevere il eliglustat (due volte al giorno; N = 20) o placebo (N = 20) per 9 mesi. Eliglustat è un farmaco orale novello, che ha mostrato i risultati favorevoli per i pazienti con questa malattia in una prova di fase 2. Questa prova di fase 3 è stata condotta a 18 siti in 12 paesi.

I ricercatori hanno trovato che l'amministrazione di eliglustat ha provocato una riduzione del volume della milza di circa 30 per cento rispetto a placebo come pure miglioramenti in emoglobina livellata, nel volume in diminuzione del fegato (- 6,6 per cento) e nel conteggio delle piastrine aumentato (41 per cento). Gli eventi avversi non seri hanno accaduto. Nessun paziente ha interrotto il trattamento nel corso dello studio di nove mesi a causa di un evento avverso trattamento-emergente.

Gli autori aggiungono che le conclusioni più definitive circa efficacia ed utilità cliniche richiederanno il confronto con il trattamento standard della terapia della sostituzione degli enzimi come pure di seguito più a lungo termine.

Source:

The JAMA Network Journals