Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

A droga de Eliglustat melhora o fígado, o tamanho do baço e o nível da hemoglobina nos adultos com tipo da doença de Gaucher - 1

Entre adultos previamente não tratados com tipo da doença de Gaucher - 1, uma doença genética em que lá é metabolismo impróprio devido a um defeito em uma enzima, tratamento com o eliglustat da droga conduziu às melhorias significativas no nível da hemoglobina do tamanho do fígado e do baço, e à contagem de plaqueta, de acordo com um estudo na introdução do 17 de fevereiro do JAMA.

Tipo da doença de Gaucher - 1 é caracterizado pela ampliação do baço e o fígado, anemia, baixas plaqueta de sangue, dor de osso crônica, e a falha crescer correctamente. Tipo não tratado da doença de Gaucher - 1 é uma desordem crônica e progressiva associada com a inabilidade, a esperança de vida reduzida, e, em alguns pacientes, as complicações risco de vida. O padrão de cuidado actual é a terapia da substituição da enzima, que exige infusões intravenosas por toda a vida cada outra semana. Uma terapia oral segura, eficaz é necessário, de acordo com a informações gerais no artigo.

Pramod K. Mistry, M.D., Ph.D., F.R.C.P., da Faculdade de Medicina da Universidade de Yale, New Haven, conexão., e colegas atribuiu aleatòria 40 adultos não tratados com tipo da doença de Gaucher - 1 para receber o eliglustat (duas vezes por dia; n = 20) ou placebo (n = 20) por 9 meses. Eliglustat é uma medicamentação oral nova, que mostre resultados favoráveis para pacientes com esta doença em uma experimentação da fase 2. Esta experimentação da fase 3 foi conduzida em 18 locais em 12 países.

Os pesquisadores encontraram que a administração do eliglustat conduziu a uma redução no volume do baço de aproximadamente 30 por cento comparados com o placebo, assim como melhorias na hemoglobina em nível, no volume diminuído do fígado (- 6,6 por cento), e na contagem de plaqueta aumentada (41 por cento). Os eventos adversos não sérios ocorreram. Nenhum paciente interrompeu o tratamento no curso do estudo de 9 meses devido a um evento adverso tratamento-emergente.

Os autores adicionam que umas conclusões mais definitivas sobre a eficácia e o serviço público clínicos exigirão a comparação com o tratamento padrão da terapia da substituição da enzima assim como de uma continuação mais a longo prazo.

Source:

The JAMA Network Journals