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La droga de Eliglustat perfecciona el hígado, la talla del bazo y el nivel de la hemoglobina en adultos con tipo 1 de la enfermedad de Gaucher

Entre adultos previamente no tratados con el tipo 1 de la enfermedad de Gaucher, una enfermedad genética en el cual allí es metabolismo incorrecto debido a un defecto en una enzima, el tratamiento con el eliglustat de la droga dio lugar a mejorías importantes en nivel del hígado y de la hemoglobina de la talla del bazo, y a cuenta de plaqueta, según un estudio en la aplicación del 17 de febrero el JAMA.

El tipo 1 de la enfermedad de Gaucher es caracterizado por la ampliación del bazo y el hígado, anemia, las plaquetas de sangre inferiores, dolor óseo crónico, y la falla de crecer correctamente. El tipo 1 no tratado de la enfermedad de Gaucher es un desorden crónico y progresivo asociado a incapacidad, a esperanza de vida reducida, y, en algunos pacientes, a complicaciones peligrosas para la vida. La asistencia estándar actual es la terapia del repuesto de la enzima, que requiere infusiones intravenosas de por vida cada otra semana. Una terapia oral segura, de manera efectiva es necesaria, según la información de fondo en el artículo.

Pramod K. Mistry, M.D., Ph.D., F.R.C.P., de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale, New Haven, las conec., y los colegas destinó aleatoriamente a 40 adultos no tratados con tipo 1 de la enfermedad de Gaucher para recibir el eliglustat (dos veces al día; n = 20) o placebo (n = 20) por 9 meses. Eliglustat es una medicación oral nueva, que mostró los resultados favorables para los pacientes con esta enfermedad en una juicio de la fase 2. Esta juicio de la fase 3 conducto en 18 sitios en 12 países.

Los investigadores encontraron que la administración del eliglustat dio lugar a una reducción en el volumen del bazo del aproximadamente 30 por ciento comparado con placebo, así como las mejorías en la hemoglobina nivelada, el volumen disminuido del hígado (- el 6,6 por ciento), y la cuenta de plaqueta creciente (el 41 por ciento). Las acciones adversas no serias ocurrieron. Ningún paciente interrumpió el tratamiento a lo largo del estudio de ocho meses debido a una acción adversa tratamiento-emeregente.

Los autores agregan que conclusiones más definitivas sobre eficacia y utilidad clínicas requerirán la comparación con el tratamiento estándar de la terapia del repuesto de la enzima así como de una continuación más a largo plazo.

Source:

The JAMA Network Journals