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La CEE accorde à la nomination orpheline de médicament à Resolaris de Pharma d'aTyr pour la demande de règlement de FSHD

aTyr Pharma, Inc. (« aTyr »), une compagnie de biotherapeutics s'est engagé dans la découverte et le développement de la thérapeutique basée sur Physiocrine pour adresser des maladies rares, annoncé aujourd'hui la Commission européenne (EC) a accordé à la nomination orpheline de médicament à Resolaris™ pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire facioscapulohumeral (FSHD). Resolaris™, un médicament neuf d'investigation représentant le premier candidat basé sur Physiocrine du produit des aTyr dans la clinique, est développé comme protéine intraveineuse classe première thérapeutique pour la demande de règlement des myopathies rares avec une composante immunisée.

« Notre mission est de développer les médicaments qui effectueront une différence signicative aux patients influencés en débilitant des maladies rares. Nous sommes très heureux que l'AME a identifié le potentiel de Resolaris™ pour des patients souffrant de FSHD, » avons dit le Président de John Mendlein, de Ph.D., de Président et d'exécutif de l'aTyr Pharma. « La décision de l'agence est un avancement important pour nos médicaments basés sur Physiocrine de promesse, et marque une étape principale dans notre stratégie pour livrer Resolaris™ pour satisfaire les besoins imprévisibles des patients présentant cette maladie rare. »

l'aTyr ont précédemment annoncé la première étude patiente de Resolaris™ dans les adultes avec FSHD, une myopathie génétique rare et sévère pour lesquels il n'y a actuel aucune demande de règlement approuvée. L'étude de la phase 1b/2 est un essai croissant en double aveugle, controlé par le placebo, multiple de dose dans jusqu'à 44 patients de FSHD s'inscrivant actuel aux sites multiples dans l'Union européenne (EU).

Source:

aTyr Pharma