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La CE accorda la designazione del medicinale orfano al Resolaris di Pharma del aTyr per il trattamento di FSHD

il aTyr Pharma, Inc. (“aTyr„), una società di biotherapeutics si è impegnato nella scoperta e lo sviluppo adi terapeutica basata Physiocrine per indirizzare le malattie rare, annunciato oggi la Commissione Europea (EC) ha accordato la designazione del medicinale orfano a Resolaris™ per il trattamento della distrofia muscolare facioscapulohumeral (FSHD). Resolaris™, una nuova droga d'investigazione che rappresenta il primo al candidato basato Physiocrine del prodotto dei aTyr nella clinica, sta sviluppando come proteina endovenosa classa prima terapeutica per il trattamento dei myopathies rari con una componente immune.

“La nostra missione è di sviluppare le medicine che faranno una differenza significativa ai pazienti incastrati debilitando le malattie rare. Siamo molto piacevoli che l'AME ha riconosciuto il potenziale di Resolaris™ per i pazienti che soffrono da FSHD,„ abbiamo detto John Mendlein, Ph.D., CEO e presidente esecutivo del Pharma del aTyr. “La decisione dell'agenzia è un avanzamento importante per le nostre medicine basate Physiocrine di promessa e traccia una pietra miliare chiave nella nostra strategia per consegnare Resolaris™ per rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti con questa malattia rara.„

il aTyr precedentemente ha annunciato il primo studio paziente di Resolaris™ in adulti con FSHD, un myopathy genetico raro e severo per quale là non sono corrente i trattamenti approvati. Lo studio di fase 1b/2 è una prova alla cieca, prova ascendente controllata a placebo e multipla della dose in fino a 44 pazienti di FSHD corrente che si iscrivono ai siti multipli all'Unione Europea (EU).

Source:

aTyr Pharma