Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

O EC concede a designação órfão da droga ao Resolaris de Pharma do aTyr para o tratamento de FSHD

o aTyr Pharma, Inc. (“aTyr”), uma empresa do biotherapeutics contratou na descoberta e a revelação da terapêutica Physiocrine-baseada para endereçar doenças raras, anunciada hoje a Comissão Européia (EC) concedeu a designação órfão da droga a Resolaris™ para o tratamento da distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). Resolaris™, uma droga nova de investigação que representa o candidato primeiramente Physiocrine-baseado do produto dos aTyr na clínica, está sendo desenvolvido como uma proteína intravenosa da primeiro-em-classe terapêutica para o tratamento de myopathies raros com um componente imune.

“Nossa missão é desenvolver as medicinas que farão uma diferença significativa aos pacientes impactados debilitando doenças raras. Nós somos muito satisfeitos que o EMA reconheceu o potencial de Resolaris™ para os pacientes que sofrem de FSHD,” dissemos o presidente de John Mendlein, de Ph.D., de CEO e de executivo do aTyr Pharma. “A decisão da agência é um avanço importante para nossas medicinas Physiocrine-baseadas de promessa, e marca um marco miliário chave em nossa estratégia para entregar Resolaris™ para endereçar as necessidades não satisfeitas de pacientes com esta doença rara.”

o aTyr anunciou previamente o primeiro estudo paciente de Resolaris™ nos adultos com FSHD, um myopathy genético raro e severo para quais lá não são actualmente nenhum tratamento aprovado. O estudo da fase 1b/2 é uma experimentação de ascensão dobro-cega, placebo-controlada, múltipla da dose em até 44 pacientes de FSHD que registram-se actualmente em locais múltiplos na União Europeia (EU).

Source:

aTyr Pharma