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La EC concede la designación huérfana de la droga a Resolaris de Pharma del aTyr para el tratamiento de FSHD

aTyr Pharma, Inc. (“aTyr”), una compañía del biotherapeutics empeñó al descubrimiento y el revelado de la terapéutica Physiocrine-basada para dirigir enfermedades raras, anunciado hoy la Comisión Europea (EC) ha concedido la designación huérfana de la droga a Resolaris™ para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Resolaris™, una nueva droga de investigación que representa al candidato primero Physiocrine-basado del producto de los aTyr en la clínica, se está desarrollando como proteína intravenosa de la primero-en-clase terapéutica para el tratamiento de myopathies raros con un componente inmune.

“Nuestra misión es desarrollar el remedio que diferenciará significativo a los pacientes afectados debilitando enfermedades raras. Estamos muy contentos que el AME ha reconocido el potencial de Resolaris™ para los pacientes que sufrían de FSHD,” dijimos al presidente de Juan Mendlein, del Ph.D., del CEO y del segundo comandante del aTyr Pharma. “La decisión de la dependencia es un adelanto importante para nuestro remedio Physiocrine-basado prometedor, y marca una piedra miliaria dominante en nuestra estrategia para entregar Resolaris™ para dirigir las necesidades incumplidas de pacientes con esta enfermedad rara.”

el aTyr anunció previamente el primer estudio paciente de Resolaris™ en adultos con FSHD, un myopathy genético raro y severo para cuál allí no es actualmente ningún tratamiento aprobado. El estudio de la fase 1b/2 es una juicio ascendente de doble anonimato, placebo-controlada, múltiple de la dosis en hasta 44 pacientes de FSHD que alistan actualmente en los sitios múltiples en la unión europea (EU).

Source:

aTyr Pharma