Le chercheur de RowanSOM a attribué la concession de NINDS pour développer le traitement cellulaire de cheminée pour la maladie de Canavan

Le leone de Paola, le PhD, le directeur du centre de cellules et de thérapie génique et un professeur de biologie cellulaire à l'école d'université de sorbe du médicament Osteopathic (RowanSOM), a été attribué un de trois ans, la concession $477.000 de l'institut national des troubles neurologiques et la rappe (NINDS) pour développer un traitement cellulaire de cheminée pour la maladie de Canavan, un trouble neurologique rare mais dévastateur chez les enfants qui prend type la durée d'un enfant par l'âge 10.

La « maladie de Canavan est une maladie fatale et héritée provoquée par une mutation dans le gène d'aspartaocylase, » M. Leone a expliqué. « La maladie est caractérisée par l'atrophie graduelle et sévère de cerveau qui se manifeste dans le développement retardé, l'espérance de développement de régression, de microcéphalie, de spasticité, de grippages, de handicap visuel et de vie courte. Il, actuel, n'y a aucune demande de règlement ou remède pour la maladie de Canavan. »

Sous le sens de M. Leone's, une équipe des chercheurs de RowanSOM et les stagiaires examineront le potentiel des cellules souche pour la demande de règlement de la maladie de Canavan dans un modèle animal. Cette étude neuve établira sur les caractéristiques préliminaires de l'équipe de recherche qui ont expliqué la greffe couronnée de succès des cellules souche dans des modèles animaux.

« Notre projet produira des caractéristiques précliniques pour supporter le développement d'un traitement basé par cellule souche pour la maladie de Canavan, » M. Leone a dit. « Elle présentera également un moyen important d'un rétablissement neuf des chercheurs cliniques. L'étudiant préparant une licence et les étudiants de troisième cycle participeront à ce projet, leur fournissant une expérience précieuse au travail avec une intervention thérapeutique extrêmement prometteuse. »

Les sympt40mes de la maladie de Canavan apparaissent habituellement dans les six premiers mois de la durée d'un enfant. La maladie est provoquée par une mutation génétique qui arrête des cellules, oligodendrocytes appelés, de myéline se développante, la matière grasse qui vêtx les nerfs dans le cerveau. Sans revêtement protecteur de myéline, les nerfs ne forment pas correctement, entraînant le cerveau s'atrophier. La recherche préliminaire que M. Leone conduit a montrée que la greffe des cellules souche a introduit la guérison significative de la gaine myélinique entourant les nerfs.

« Notre recherche représente une déviation significative à d'autres études qui se sont concentrées seulement sur des stratégies pour augmenter la perte du fonctionnement d'aspartaocylase qui est hautement réduit dans les cerveaux de ces patients, » M. Leone ont dit. « Nous croyons que n'importe quelle stratégie recherchant à traiter Canavan doit comprendre une voie de remettre le développement de myéline qui est perturbé chez les enfants avec cette maladie. »

Source:

Rowan University