Il ricercatore di RowanSOM ha assegnato la concessione di NINDS per sviluppare alla la terapia basata a cella del gambo per la malattia di Canavan

Il leone di Paola, il PhD, il Direttore del centro di terapia genica e delle cellule e un professore di biologia cellulare al banco dell'università della sorba di medicina osteopatica (RowanSOM), ha ricevuto un triennale, la concessione $477.000 dall'istituto nazionale dei disordini neurologici ed il colpo (NINDS) per sviluppare ad una terapia basata a cella per la malattia di Canavan, un disordine neurologico raro ma devastante del gambo in bambini che richiede tipicamente la vita di un bambino dall'età 10.

“La malattia di Canavan è una malattia interna e ereditata causata da una mutazione nel gene di aspartaocylase,„ il Dott. Leone ha spiegato. “La malattia è caratterizzata da atrofia progressiva e severa del cervello che si manifesta nello sviluppo in ritardo, nella regressione inerente allo sviluppo, nella microcefalia, nella spasticità, negli attacchi, nel danno visivo e nella speranza di vita di scarsità. Non, corrente, c'è il trattamento o maturazione per la malattia di Canavan.„

Nell'ambito della direttiva del Dott. Leone, un gruppo dei ricercatori di RowanSOM e gli studenti esamineranno il potenziale delle cellule staminali per il trattamento della malattia di Canavan in un modello animale. Questo nuovo studio costruirà sui dati preliminari del gruppo di ricerca che hanno dimostrato il riuscito innesto delle cellule staminali nei modelli animali.

“Il nostro progetto genererà i dati preclinici per supportare lo sviluppo di una terapia basata cellula staminale per la malattia di Canavan,„ il Dott. Leone ha detto. “Egualmente offrirà un'occasione importante di una nuova generazione di ricercatori clinici. Sia lo studente non laureato che i dottorandi parteciperanno a questo progetto, fornente loro l'esperienza apprezzata al lavoro con un intervento terapeutico estremamente di promessa.„

I sintomi della malattia di Canavan compaiono solitamente entro i primi sei mesi della vita di un bambino. La malattia è causata da una mutazione genetica che ferma le celle, chiamata oligodendrocytes, da mielina di sviluppo, la sostanza grassa che ricopre i nervi nel cervello. Senza la copertura protettiva della mielina, i nervi non si formano correttamente, inducendo il cervello ad atrofizzare. La ricerca preliminare che il Dott. Leone condotto ha mostrato che l'innesto delle cellule staminali ha promosso il ripristino significativo della guaina di mielina che circonda i nervi.

“La nostra ricerca rappresenta una partenza significativa da altri studi che hanno messo a fuoco solamente sulle strategie per aumentare la perdita della funzione di aspartaocylase che altamente è diminuita nei cervelli di questi pazienti,„ il Dott. Leone hanno detto. “Crediamo che tutta la strategia che cerca di trattare Canavan debba comprendere un modo riparare lo sviluppo della mielina che è interrotto in bambini con questa malattia.„

Source:

Rowan University