O pesquisador de RowanSOM concedeu a concessão de NINDS para desenvolver a terapia baseado em celulas da haste para a doença de Canavan

O leone de Paola, o PhD, o director do centro da pilha e da terapia genética e um professor da biologia celular na escola da universidade de Rowan da medicina Osteopathic (RowanSOM), foram concedidos um de três anos, a concessão $477.000 do instituto nacional de desordens neurológicas e o curso (NINDS) para desenvolver uma terapia baseado em celulas para a doença de Canavan, uma desordem neurológica rara mas devastador da haste nas crianças que tomasse tipicamente a vida de uma criança pela idade 10.

De “a doença Canavan é uma doença fatal, herdada causada por uma mutação no gene do aspartaocylase,” Dr. Leone explicou. “A doença é caracterizada pela atrofia progressiva e severa do cérebro que manifesta na revelação atrasada, na regressão desenvolvente, na microcefalia, no spasticity, nas apreensões, no prejuízo visual e na esperança de vida curto. , Actualmente, não há nenhuma tratamento ou cura para a doença de Canavan.”

Sob o sentido do Dr. Leone, uma equipe de pesquisadores de RowanSOM e os estudantes examinarão o potencial das células estaminais para o tratamento da doença de Canavan em um modelo animal. Este estudo novo construirá nos dados preliminares da equipa de investigação que demonstraram o engraftment bem sucedido das células estaminais nos modelos animais.

“Nosso projecto gerará dados pré-clínicos para apoiar a revelação de uma terapia baseada célula estaminal para a doença de Canavan,” o Dr. Leone disse. “Igualmente fornecerá uma oportunidade importante para uma nova geração de pesquisadores clínicos. O universitário e os alunos diplomados participarão neste projecto, fornecendo os a experiência valiosa ao trabalho com uma intervenção terapêutica extremamente prometedora.”

Os sintomas da doença de Canavan aparecem geralmente dentro dos primeiros seis meses da vida de uma criança. A doença é causada por uma mutação genética que pare pilhas, chamada oligodendrocytes, do myelin tornando-se, a substância gorda que reveste os nervos no cérebro. Sem a coberta protectora do myelin, os nervos não formam correctamente, fazendo com que o cérebro atrofie. A pesquisa preliminar que o Dr. Leone conduzido mostrou que o engraftment das células estaminais promoveu a recuperação significativa da bainha de myelin que cerca os nervos.

“Nossa pesquisa representa uma partida significativa de outros estudos que se centraram unicamente sobre estratégias para aumentar a perda da função do aspartaocylase que é reduzida altamente nos cérebros destes pacientes,” Dr. Leone disseram. “Nós acreditamos que toda a estratégia que procura tratar Canavan deve incluir uma maneira de restaurar a revelação do myelin que é interrompida nas crianças com esta doença.”

Source:

Rowan University