El investigador de RowanSOM concedió la concesión de NINDS para desarrollar la terapia célula-basada vástago para la enfermedad de Canavan

Han concedido el leone de Paola, el doctorado, el director del centro de la célula y de la terapia génica y un profesor de la biología celular en la escuela de la universidad del serbal del remedio osteopático (RowanSOM), un de tres años, la concesión $477.000 del instituto nacional de desordenes neurológicos y el recorrido (NINDS) para desarrollar una terapia célula-basada vástago para la enfermedad de Canavan, un desorden neurológico raro pero devastador en niños que tarda típicamente la vida de un niño por la edad 10.

La “enfermedad de Canavan es una enfermedad fatal, heredada causada por una mutación en el gen del aspartaocylase,” el Dr. Leone explicó. “La enfermedad es caracterizada por la atrofia progresiva y severa del cerebro que manifiesta en el revelado demorado, la expectativa de desarrollo de la regresión, de la microcefalia, de la espasticidad, de las capturas, de la discapacidad visual y de la corta vida. , No hay actualmente tratamiento o vulcanización para la enfermedad de Canavan.”

Bajo dirección del Dr. Leone's, las personas de los investigadores de RowanSOM y los estudiantes examinarán el potencial de las células madres para el tratamiento de la enfermedad de Canavan en un modelo animal. Este nuevo estudio empleará los datos preliminares del equipo de investigación que demostraron el engraftment acertado de células madres en los modelos animales.

“Nuestro proyecto generará datos preclínicos para soportar el revelado de una terapia basada célula madre para la enfermedad de Canavan,” el Dr. Leone dijo. “También ofrecerá una oportunidad importante para una nueva generación de investigadores clínicos. El estudiante y los estudiantes de tercer ciclo participarán en este proyecto, proveyendo de ellos experiencia valiosa al trabajo con una intervención terapéutica extremadamente prometedora.”

Los síntomas de la enfermedad de Canavan aparecen generalmente en el plazo de los primeros seis meses de la vida de un niño. La enfermedad es causada por una mutación genética que pare las células, llamada los oligodendrocytes, del myelin que se convierte, la sustancia grasa que recubre los nervios en el cerebro. Sin la cubierta protectora del myelin, los nervios no forman correctamente, haciendo el cerebro atrofiar. La investigación preliminar que el Dr. Leone conducto mostró a que el engraftment de células madres ascendió la recuperación importante de la vaina de myelin que rodeaba los nervios.

“Nuestra investigación representa una partida importante de otros estudios que se han centrado solamente en estrategias para aumentar la baja de la función del aspartaocylase que se reduce altamente en los cerebros de estos pacientes,” el Dr. Leone dijeron. “Creemos que cualquier estrategia que intenta tratar Canavan debe incluir una manera de restablecer el revelado del myelin que se rompe en niños con esta enfermedad.”

Source:

Rowan University