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La technique nouvelle de financement peut débloquer le financement pour que les médicaments « orphelins » se développants traitent des maladies rares

Aujourd'hui publié de papier, « traduction de financement : L'analyse du portefeuille de maladies rares de NCATS » en médicament de translation de la Science, explique le potentiel d'une technique neuve de financement de réduire le risque lié à l'investissement dans la demande de règlement des maladies neuves et de débloquer potentiellement les niveaux neufs du financement pour de soi-disant médicaments « orphelins » se développants.

Le produit d'une seule collaboration entre les scientifiques au centre national pour avancer les sciences de translation (NCATS), une partie des instituts de la santé nationaux, (NIH), et les économistes financiers au laboratoire de MIT pour l'ingénierie financière, l'étude documente le potentiel de megafunds-grands portefeuilles diversifiés de biomédical projet-à fournissent des renvois attrayants aux investisseurs tout en atténuant certains des risques impliqués dans l'investissement dans l'exploration de stade précoce des médicaments neufs pour des maladies rares.

Des maladies rares sont définies par la Loi orpheline de médicament de 1983 comme maladies qui affectent moins de 200.000 personnes aux États-Unis historiquement ces maladies n'ont pas attiré le financement significatif des sociétés pharmaceutiques à cause de leur incidence limitée, par conséquent les maladies de « orphelin » de terme.

Pourtant recherchez publié Today Show que les megafunds peuvent être particulièrement bien adaptés au développement de médicament d'orphelin de fonds. En diversifiant le risque de développement de médicament en travers de beaucoup de projets, la probabilité de la réussite se développe et le profil de risque financier/récompense d'un investissement dans un megafund devient plus attrayant à un plus grand groupe d'investisseurs.

Pour mesurer l'efficacité potentielle d'un megafund, les auteurs avaient l'habitude des caractéristiques de deux de programmes des maladies rares de NCATS pour évaluer les risques et les récompenses d'un portefeuille simulé étalonné selon des caractéristiques de 28 projets actifs financés et actuel managés par NCATS. Ces projets ont enjambé un éventail varié de zones thérapeutiques comprenant l'oncologie, l'hématologie, et les troubles endocriniens. Les renvois annualisés simulés par moyenne de ce megafund hypothétique étaient 5% et 8% pour les obligataires supérieurs et juniors, respectivement, et 14,7% pour des supports de capitaux propres qui est équivalent à un taux interne de rendement de 21,6% utilisant la métrique particulière de capital-risque.

Andrew W. Lo, un des auteurs de l'étude et Charles E. et Susan T. Harris professeur à l'école de gestion de MIT Sloan, croit que ces taux de rendement sont suffisants pour attirer les capitaux neufs aux maladies sous-financées et négligées. « Grâce à notre collaboration avec NCATS et leurs caractéristiques, nous avons maintenant plus de preuve directe que l'énorme pouvoir des marchés financiers peut être dirigé vers développer des traitements mal nécessaires pour les maladies rares et négligées tout en gagnant des taux de rendement attrayants pour des investisseurs en même temps, » indique professeur Lo.

Les découvertes sont significatives : Bien que chaque maladie rare puisse avoir la prévalence inférieure, 25 à 30 millions d'Américains environ sont affectés par plusieurs milliers de maladies rares identifiées par le NIH. « Pris collectivement, les maladies rares ne sont pas très rares du tout, » dit professeur Lo.

« Cette collaboration remarquable exemplifie un certain nombre de principes de faisceau de NCATS, » a dit Christopher P. Austin, M.D., directeur de NCATS. « Porter des compétences distinctes ensemble - dopez dans ce cas le développement et l'ingénierie financière - mène aux avances les plus grandes en science. »

Reportage de NCATS sur l'étude :

Titre et tige d'étude : Médicament de translation de financement : Une analyse de portefeuille du portefeuille de maladies rares de NCATS, le 25 février 2015.

Auteurs : David E. Fagnan, centre de recherche de fonctionnements de MIT, Cambridge, MAMANS.

Nora Yang, directrice, gestion de portefeuille et exécutions stratégiques, centre national pour avancer les sciences de translation, NIH, Rockville, DM.

John C. McKew, ancien directeur de TRND, centre national pour avancer les sciences de translation, NIH, Rockville, DM.

Andrew W. Lo, école de gestion de MIT Sloan et laboratoire pour l'ingénierie financière, Cambridge, MAMANS

Principales institutions de recherche impliquées : Centre national pour avancer les sciences de translation et le laboratoire de MIT pour l'ingénierie financière

Modèle d'étude : Des caractéristiques ont été rassemblées pour 28 la maladie rare projects-15 de la thérapeutique pour le programme rare et négligé des maladies (TRND) et 13 de jeter un pont sur le programme interventionnel de lacunes de développement (BrIDGs). Les projets ont enjambé un éventail varié de zones thérapeutiques : oncologie (3), hématologie (5), maladies musculosquelettiques (5), (2) cardiovasculaire, maladies de système nerveux central (6), troubles endocriniens (4), ophthalmologie (2), et troubles respiratoires (1) (voir le tableau S.4 dans l'information supplémentaire pour une liste complète des 28 projets). Des projets dans BrIDGs qui ne sont pas maladie rare orientée ne sont pas compris dans notre ensemble de données ou analyse. Pour des modalités thérapeutiques, il y avait 5 projets concernant les médicaments existants repurposed pour des signes orphelins, 13 molécules de NMEs, 8 grandes, 1 traitement de cellule souche, et 1 traitement de vecteur de gène. Les organismes de collaboration variés en travers de l'échantillon et comprennent 15 institutions académiques, 9 petites compagnies biotechnologiques, 3 laboratoires intra-muros de NIH ou groupes cliniques, et 2 grandes sociétés pharmaceutiques. La diversité du portefeuille en termes de zone thérapeutique, modalité, et organisme de collaboration est à bon escient conçue pour réaliser le choc maximum du programme limité finançant par « les coups de feu multiples sur l'objectif, » ainsi que pour aider le centre national pour avancer le personnel de translation des sciences (NCATS) recensez au niveau système les goulots d'étranglement et développez les modèles et les outils pour aider à améliorer le rendement du pipeline de translation de médicament.

Pour cette analyse, le jour de l'arrêté comptable de caractéristiques était le 31 décembre 2013. Dans les 28 projets de maladie rare, 20 étaient actuels au jour de l'arrêté comptable de caractéristiques, exigeant de la mesure aux étapes intermédiaires de capter la profondeur des caractéristiques.

Source:

MIT Sloan School of Management