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La tecnica novella di finanziamento può aprire il finanziamento affinchè le droghe “orfane„ di sviluppo tratti le malattie rare

Un documento ha pubblicato oggi, “traduzione di finanziamento: L'analisi del portafoglio di raro-malattie di NCATS„ nella medicina di traduzione di scienza, dimostra il potenziale di nuova tecnica di finanziamento di diminuire il rischio connesso con l'investimento nel trattamento di nuove malattie e potenzialmente di aprire i nuovi livelli di finanziamento per le droghe “orfane„ cosiddette di sviluppo.

Il prodotto di una collaborazione unica fra gli scienziati al centro nazionale per l'avanzamento le scienze di traduzione (NCATS), la parte degli istituti della sanità nazionali, (NIH) e degli economisti finanziari al laboratorio del MIT per ingegneria finanziaria, lo studio documenta il potenziale di megafunds-grandi portafoglii differenziati del biomedical progetto-a fornisce i rendimenti attraenti agli investitori mentre attenua alcuni dei rischi in questione nell'investimento nella prospezione della fase iniziale di nuove medicine per le malattie rare.

Le malattie rare sono definite dalla Legge del medicinale orfano di 1983 come malattie che pregiudicano meno che 200,000 persone negli Stati Uniti queste malattie non hanno attirato storicamente il finanziamento significativo dalle ditte farmaceutiche a causa della loro incidenza bassa, quindi le malattie “dell'orfano„ di termine.

Eppure pubblicato la ricerca Today Show che i megafunds possono essere particolarmente ben adattati allo sviluppo del medicinale orfano del fondo. Differenziando il rischio di sviluppo della droga attraverso molti progetti, la probabilità di successo si sviluppa ed il profilo ricompensa/di rischio finanziario di un investimento in un megafund diventa più attraente ad un più grande gruppo di investitori.

Per misurare l'efficacia potenziale di un megafund, gli autori hanno usato i dati da due dei programmi rari delle malattie di NCATS per valutare i rischi e le ricompense di portafoglio simulato calibrato secondo i dati da 28 progetti costituiti un fondo per e corrente gestiti da NCATS. Questi progetti hanno misurato una diversa gamma di aree terapeutiche compreso l'oncologia, l'ematologia ed i disordini endocrini. I rendimenti annualizzati simulati media di questo megafund ipotetico erano 5% e 8% per gli obbligazionisti senior e minori, rispettivamente e 14,7% per i supporti di azione ordinaria che è equivalente ad un tasso di rendimento interno di 21,6% facendo uso della metrica tipica dei capitali di rischio.

Andrew W. Lo, uno degli autori dello studio e Charles E. e Susan T. Harris professore al banco del MIT Sloan della gestione, crede che questi tassi di rendimento siano sufficienti per attirare il nuovo capitale verso le malattie non alla portata e trascurate. “Grazie alla nostra collaborazione con NCATS ed i loro dati, ora abbiamo più prova diretta che la potenza enorme dei mercati finanziari può essere diretta verso sviluppare le terapie male necessarie per le malattie rare e trascurate mentre utile i tassi di rendimento attraenti per gli investitori allo stesso tempo,„ dice il professor Lo.

I risultati sono significativi: Sebbene ogni malattia rara possa avere prevalenza bassa, i 25 - 30 milione Americani stimati sono influenzati da parecchie migliaia di malattie rare riconosciute dal NIH. “Catturato collettivamente, le malattie rare non sono molto rare affatto,„ dice il professor Lo.

“Questa collaborazione notevole esemplifica una serie di principi di memoria di NCATS,„ ha detto Christopher P. Austin, M.D., Direttore di NCATS. “Portare la competenza distinta - in questo caso droghi lo sviluppo e l'ingegneria finanziaria - piombo insieme ai più grandi avanzamenti nella scienza.„

Articolo di giornale di NCATS sullo studio:

Titolo e collegamento di studio: Medicina di traduzione di finanziamento: Un'analisi del portafoglio del portafoglio raro di malattie di NCATS, il 25 febbraio 2015.

Autori: David E. Fagnan, centro di ricerca operativa del MIT, Cambridge, mA.

Nora Yang, Direttore, gestione del portafoglio e funzionamenti strategici, centro nazionale per l'avanzamento delle scienze di traduzione, NIH, Rockville, MD.

John C. McKew, ex Direttore di TRND, centro nazionale per l'avanzamento delle scienze di traduzione, NIH, Rockville, MD.

Andrew W. Lo, banco del MIT Sloan della gestione e del laboratorio per ingegneria finanziaria, Cambridge, mA

Centri di ricerca principali interessati: Centro nazionale per l'avanzamento le scienze di traduzione e del laboratorio del MIT per ingegneria finanziaria

Progettazione di studio: I dati sono stati raccolti per 28 la raro-malattia projects-15 dalla terapeutica per il programma raro e trascurato di malattie (TRND) e 13 dal gettare un ponte sul programma Interventional di divari di sviluppo (BrIDGs). I progetti hanno misurato una diversa gamma di aree terapeutiche: oncologia (3), ematologia (5), malattie osteomuscolari (5), cardiovascolare (2), malattie del sistema nervoso centrale (6), disordini endocrini (4), oftalmologia (2) e disordini respiratori (1) (si veda la Tabella S.4 nelle informazioni supplementari per una lista completa dei 28 progetti). I progetti all'interno di BrIDGs che non sono raro-malattia messa a fuoco non sono inclusi nel nostro gruppo di dati o analisi. Per le modalità del trattamento, c'erano i 5 progetti che comprendono le droghe attuali repurposed per le indicazioni orfane, 13 molecole grandi 8, di NMEs, 1 terapia di cellula staminale e 1 terapia di vettore del gene. Le organizzazioni di collaborazione diverse attraverso il campione e comprendono 15 istituzioni accademiche, 9 piccole società di Biotech, 3 laboratori interni di NIH o gruppi clinici e 2 grandi ditte farmaceutiche. La diversità del portafoglio in termini di area terapeutica, modalità ed organizzazione di collaborazione è destinata espressamente per raggiungere l'impatto massimo del programma limitato che costituisce un fondo per attraverso “gli scatti multipli sullo scopo,„ come pure aiutare il centro nazionale per l'avanzamento del personale di traduzione di scienze (NCATS) identifichi i gravi ostacoli sistema di ampiezza e sviluppi i modelli e gli strumenti per contribuire a migliorare il risparmio di temi della conduttura di traduzione della medicina.

Per questa analisi, la chiusura contabile di dati era il 31 dicembre 2013. All'interno dei 28 progetti di raro-malattia, 20 erano in corso alla chiusura contabile di dati, richiedente la misura alle pietre miliari intermedie di catturare la profondità dei dati.

Source:

MIT Sloan School of Management