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A técnica nova do financiamento pode destravar o financiamento para que as drogas “órfãos” tornando-se tratem doenças raras

Um papel publicou hoje, “tradução de financiamento: A análise da carteira das raro-doenças de NCATS” na medicina Translational da ciência, demonstra o potencial de uma técnica nova do financiamento reduzir o risco associado com o investimento no tratamento de doenças novas e destravar potencial níveis novos de financiamento para drogas “órfãos” assim chamadas tornando-se.

O produto de uma colaboração original entre cientistas no centro nacional para avançar as ciências Translational (NCATS), a parte dos institutos de saúde nacionais, (NIH), e economistas financeiros no laboratório do MIT para a engenharia financeira, o estudo documenta o potencial de megafunds-grandes carteiras diversificadas do biomedical projecto-a fornece retornos atractivos aos accionistas ao abrandar alguns dos riscos envolvidos no investimento na exploração da fase inicial de medicinas novas para doenças raras.

As doenças raras são definidas pelo acto órfão da droga de 1983 como as doenças que afectam mais pouca de 200.000 povos nos E.U. historicamente estas doenças não atraíram o financiamento significativo das companhias farmacéuticas devido a sua baixa incidência, daqui as doenças do “órfão” do termo.

Contudo publicado pesquisa Today Show que os megafunds podem particularmente bem-ser seridos financiar a revelação órfão da droga. Diversificando o risco de revelação da droga através de muitos projectos, a probabilidade do sucesso cresce e o perfil do risco financeiro/recompensa de um investimento em um megafund torna-se mais atractivo a uma associação maior dos accionistas.

Para calibrar a eficácia potencial de um megafund, os autores usaram dados de dois de programas raros das doenças de NCATS para avaliar os riscos e as recompensas de uma carteira simulada calibrada de acordo com dados de 28 projectos activos financiados e controlados actualmente por NCATS. Estes projectos mediram uma escala diversa das áreas terapêuticas que incluem a oncologia, a hematologia, e as desordens da glândula endócrina. Os retornos annualized simulados média deste megafund hipotético eram 5% e 8% para obrigacionistas superiores e júniors, respectivamente, e 14,7% para suportes de lucro que é equivalente a uma taxa de retorno interna do medidor típico de utilização do capital de risco 21,6%.

Andrew W. Lo, um dos autores do estudo e Charles E. e Susan T. Harris professor na escola de gestão do MIT Sloan, acredita que estas taxas de retorno são suficientes para atrair o capital novo às doenças sub-financiado e negligenciadas. “Agradecimentos a nossa colaboração com NCATS e seus dados, nós temos agora mais evidência directa que a potência enorme de mercados financeiros pode ser dirigida a desenvolver terapias ruim necessários para doenças raras e negligenciadas ao ganhar taxas de retorno atractivas para accionistas ao mesmo tempo,” diz o professor Lo.

Os resultados são significativos: Embora cada doença rara possa ter a baixa predominância, uns 25 a 30 milhão americanos calculados são afectados por diverso mil doenças raras reconhecidas pelo NIH. “Tomado colectivamente, as doenças raras não são muito raras de todo,” diz o professor Lo.

“Esta colaboração notável exemplifica um número de princípios do núcleo de NCATS,” disse Christopher P. Austin, M.D., director de NCATS. “Trazer a experiência distinta junto - drogue neste caso a revelação e a engenharia financeira - conduz aos grandes avanços na ciência.”

Artigo de fundo de NCATS no estudo:

Título e relação do estudo: Medicina Translational de financiamento: Uma análise da carteira da carteira rara das doenças de NCATS, o 25 de fevereiro de 2015.

Autores: David E. Fagnan, centro de pesquisa das operações do MIT, Cambridge, miliampère.

Nora Yang, director, gestão de carteira e operações estratégicas, centro nacional para avançar as ciências Translational, NIH, Rockville, DM.

John C. McKew, director anterior de TRND, centro nacional para avançar as ciências Translational, NIH, Rockville, DM.

Andrew W. Lo, escola de gestão do MIT Sloan e laboratório para a engenharia financeira, Cambridge, miliampère

As instituições de pesquisa principais envolvidas: Centro nacional para avançar ciências Translational e o laboratório do MIT para a engenharia financeira

Projecto do estudo: Os dados foram recolhidos para 28 a raro-doença projects-15 da terapêutica para o programa raro e negligenciado das doenças (TRND) e 13 de construir uma ponte sobre o programa Interventional das diferenças da revelação (BrIDGs). Os projectos mediram uma escala diversa de áreas terapêuticas: oncologia (3), hematologia (5), doenças osteomusculares (5), (2) cardiovascular, doenças de sistema nervoso central (6), desordens da glândula endócrina (4), oftalmologia (2), e desordens respiratórias (1) (veja a tabela S.4 na informação suplementar para uma lista completa dos 28 projectos). Os projectos dentro de BrIDGs que não são raro-doença focalizada não são incluídos em nossa conjunto de dados ou análise. Para modalidades do tratamento, havia 5 projectos que envolvem as drogas existentes repurposed para indicações órfãos, 13 moléculas de NMEs, 8 grandes, 1 terapia de célula estaminal, e 1 terapia do vector do gene. As organizações de colaboração variadas através da amostra e incluem as 15 instituições académicos, 9 empresas pequenas de Biotech, 3 laboratórios internos de NIH ou grupos clínicos, e 2 grandes companhias farmacéuticas. A diversidade da carteira em termos da área terapêutica, da modalidade, e da organização de colaboração é projectada purposefully conseguir o impacto máximo de programa limitado que financia através “dos tiros múltiplos no objetivo,” assim como para ajudar o centro nacional para avançar o pessoal Translational das ciências (NCATS) identifique gargalos sistema-largos e desenvolva modelos e ferramentas para ajudar a melhorar a eficiência do encanamento translational da medicina.

Para esta análise, a tâmara de interrupção dos dados era 31 de dezembro de 2013. Dentro dos 28 projectos da raro-doença, 20 eram em curso na tâmara de interrupção dos dados, exigindo a medida em marcos miliários intermediários capturar a profundidade dos dados.

Source:

MIT Sloan School of Management