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La técnica nueva del financiamiento puede abrir el financiamiento para que las drogas “huérfanas” que se convierten traten enfermedades raras

Un papel publicó hoy, “traslación financiera: El análisis de la cartera de las raro-enfermedades de NCATS” en remedio de translación de la ciencia, demuestra el potencial de una nueva técnica del financiamiento de reducir el riesgo asociado a la inversión en el tratamiento de nuevas enfermedades y potencialmente de abrir nuevos niveles de financiamiento para desarrollar las supuestas drogas “huérfanas”.

El producto de una colaboración única entre los científicos en el centro nacional para avance las ciencias de translación (NCATS), la parte de los institutos de la salud nacionales, (NIH), y a economistas financieros en el laboratorio del MIT para la ingeniería financiera, el estudio documenta el potencial de carteras diversificadas megafunds-grandes del biomedical proyecto-a ofrece retronos atractivos a los inversores mientras que atenúa algunos de los riesgos implicados en la inversión en la exploración del primero tiempo del nuevo remedio para las enfermedades raras.

Las enfermedades raras son definidas por el acto huérfano de la droga de 1983 como enfermedades que afecten más poco de 200.000 personas en los E.E.U.U. estas enfermedades no han atraído históricamente el financiamiento importante de las compañías farmacéuticas debido a su incidencia inferior, por lo tanto las enfermedades del “huérfano” del término.

Con todo publicada investigación Today Show que los megafunds pueden estar determinado bien adaptados al revelado de la droga del huérfano del fondo. Diversificando el riesgo de revelado de la droga a través de muchos proyectos, la probabilidad del éxito crece y el perfil del riesgo financiero/de la recompensa de una inversión en un megafund llega a ser más atractivo a un centro común más grande de inversores.

Para calibrar la eficacia potencial de un megafund, los autores utilizaron datos a partir del dos de los programas raros de las enfermedades de NCATS para evaluar los riesgos y las recompensas de una cartera simulada calibrada según datos a partir de 28 proyectos activos financiados y manejados actualmente por NCATS. Estos proyectos atravesaron un alcance diverso de áreas terapéuticas incluyendo la oncología, la hematología, y los desordenes endocrinos. Los retronos anualizados simulados promedio de este megafund hipotético eran los 5% y los 8% para los obligacionistas mayores y menores, respectivamente, y 14,7% para los casquillos de equidad que es equivalente a una tasa de rendimiento interna de 21,6% usando métricas típicas del capital de riesgo.

Andrew W. Lo, uno de los autores del estudio y Charles E. y Susan T. Harris profesor en la escuela de negocios del MIT Sloan, cree que estas tasas de rendimiento son suficientes atraer el nuevo capital a las enfermedades insuficientemente financiadas y descuidadas. Los “gracias a nuestra colaboración con NCATS y sus datos, ahora tenemos más pruebas directas que la potencia enorme de mercados financieros se puede dirigir a desarrollar las terapias malo necesarias para las enfermedades raras y descuidadas mientras que gana tasas de rendimiento atractivas para los inversores al mismo tiempo,” dice a profesor Lo.

Las conclusión son importantes: Aunque cada enfermedad rara pueda tener incidencia inferior, varios miles de enfermedades raras afectan a 25 a 30 millones de americanos estimados reconocidas por el NIH. “Tomado colectivamente, las enfermedades raras no son muy raras en absoluto,” dice a profesor Lo.

“Esta colaboración notable ejemplifica varios principios de la base de NCATS,” dijo a Christopher P. Austin, M.D., director de NCATS. “Traer experiencia distinta junto - en este caso drogue el revelado y la ingeniería financiera - lleva a los avances más grandes de la ciencia.”

Historia de característica de NCATS en el estudio:

Título y eslabón del estudio: Remedio de translación financiero: Un análisis de la cartera de la cartera rara de las enfermedades de NCATS, el 25 de febrero de 2015.

Autores: David E. Fagnan, centro de investigación de operaciones del MIT, Cambridge, mA.

Nora Yang, director, gestión de cartera y operaciones estratégicas, centro nacional para avance las ciencias de translación, NIH, Rockville, Doctor en Medicina.

Juan C. McKew, director anterior de TRND, centro nacional para avance las ciencias de translación, NIH, Rockville, Doctor en Medicina.

Andrew W. Lo, escuela de negocios y laboratorio para la ingeniería financiera, Cambridge, mA del MIT Sloan

Instituciones de investigación principales implicadas: Centro nacional para avance las ciencias de translación y el laboratorio del MIT para la ingeniería financiera

Diseño del estudio: Los datos cerco para 28 la raro-enfermedad projects-15 de la terapéutica para el programa raro y descuidado de las enfermedades (TRND) y 13 de puentear programa Interventional de los entrehierros del revelado (BrIDGs). Los proyectos atravesaron un alcance diverso de áreas terapéuticas: oncología (3), hematología (5), enfermedades musculoesqueléticas (5), (2) cardiovascular, enfermedades de sistema nervioso central (6), desordenes endocrinos (4), oftalmología (2), y desordenes respiratorios (1) (véase la tabla S.4 en la información suplemental para un filete completo de los 28 proyectos). Los proyectos dentro de BrIDGs que no son raro-enfermedad enfocada no se incluyen en nuestro grupo de datos o análisis. Para las modalidades del tratamiento, había 5 proyectos que implicaban las drogas existentes repurposed para las indicaciones huérfanas, 13 moléculas de NMEs, 8 grandes, 1 terapia de célula madre, y 1 terapia del vector del gen. Las organizaciones de colaboración variadas a través de la muestra e incluyen a 15 instituciones académicas, 9 pequeñas compañías de Biotech, 3 laboratorios intramuros de NIH o los grupos clínicos, y 2 compañías farmacéuticas grandes. La diversidad de la cartera en términos de área terapéutica, modalidad, y organización de colaboración se diseña útil para lograr el impacto máximo del programa limitado que financia a través de “tiros múltiples en meta,” así como ayudar al centro nacional para avance al estado mayor de translación de las ciencias (NCATS) determine los atascamientos sistema-anchos y desarrolle los modelos y las herramientas para ayudar a perfeccionar la eficiencia de la tubería de translación del remedio.

Para este análisis, la fecha final de los datos era el 31 de diciembre de 2013. Dentro de los 28 proyectos de la raro-enfermedad, 20 estaban en curso en la fecha final de los datos, requiriendo la medición en las piedras miliarias intermedias capturar la profundidad de los datos.

Source:

MIT Sloan School of Management