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Cellules souche d'utilisation de chercheurs des patients d'anémie falciforme pour élever les hématies matures

Les chercheurs chez Johns Hopkins ont avec succès rectifié une erreur génétique en cellules souche des patients présentant l'anémie falciforme, et alors utilisé ces cellules pour élever les hématies matures, ils enregistrent. L'étude représente une étape importante vers soigner plus effectivement certains patients avec l'anémie falciforme qui ont besoin de transfusions sanguines fréquentes et ont actuel peu d'options.

Les résultats apparaissent dans un futur numéro des cellules souche de tourillon.

Dans l'anémie falciforme, un variant génétique fait prendre les globules sanguins des patients un croissant, ou la faucille, forme, plutôt que la forme ronde typique. Les cellules en croissant sont collantes et peuvent bloquer le sang traversent des récipients, souvent entraînant la douleur et la fatigue grandes. L'obtention d'une greffe de moelle osseuse sang-effectuante peut potentiellement guérir la maladie. Mais pour patient qu'ou ne peut pas tolérer la procédure de greffe, ou dont les greffes défaillent, la meilleure option peuvent être de recevoir des transfusions sanguines régulières des donneurs sains avec les groupes sanguins appariés.

Le problème, indique Linzhao Cheng, Ph.D., Edythe Harris Lucas et le professeur de Clara Lucas Lynn de l'hématologie et un membre de l'institut pour le bureau d'études de cellules, est celui au fil du temps, les fuselages des patients commencent souvent à monter une réaction immunitaire contre le sang étranger. « Leurs fuselages détruisent rapidement hors circuit les globules sanguins, ainsi ils doivent obtenir des transfusions de plus en plus fréquemment, » il dit.

Une solution, Cheng et sa pensée de collègues, pourrait être d'élever les globules sanguins dans le laboratoire qui ont été appariés au propre matériel génétique de chaque patient et pourrait éluder ainsi le système immunitaire. Son organisme de recherche avait déjà trouvé un moyen d'employer des cellules souche pour effectuer les globules sanguins humains. Le problème pour des patients présentant l'anémie falciforme est que les cellules souche laboratoire-élevées avec leur matériel génétique auraient la défectuosité de cellule falciforme.

Pour résoudre ce problème, les chercheurs ont commencé par les globules sanguins des patients et les ont reprogrammés dans les soi-disant cellules souche pluripotent induites, qui peuvent effectuer n'importe quelle autre cellule dans le fuselage et se développer indéfiniment dans le laboratoire. Ils avaient l'habitude alors une technique génétique relativement neuve CRISPR appelé de retouche pour couper à l'extérieur la variante de gène de cellule falciforme et pour la remplacer d'un coup de ciseaux par la version saine du gène. L'opération finale était de cajoler les cellules souche pour se développer dans les globules sanguins matures. Les cellules souche éditées ont produit des globules sanguins juste comme efficacement que les cellules souche qui n'avaient pas été soumises à CRISPR, les chercheurs trouvés.

Cheng note cela pour devenir médicalement utile, la technique de grandissant des globules sanguins des cellules souche devra être rendue bien plus efficace et être écaillée vers le haut de manière significative. Les cellules souche laboratoire-élevées devraient également être examinées pour la sécurité. Mais, il dit, de « des expositions cette étude il peut être possible dans un avenir pas trop lointain de fournir à des patients l'anémie falciforme avec une option neuve passionnante de demande de règlement. »

Cette méthode de produire des globules sanguins faits sur commande peut également s'appliquer pour d'autres troubles sanguins, mais son potentiel ne finit pas là, Cheng indique. Une possibilité, que son groupe espère commencer étudier bientôt, est que les globules sanguins des personnes en bonne santé pourraient être édités pour résister à la malaria et à d'autres agents infectieux.

Source:

Johns Hopkins Medicine