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Cellule staminali di uso dei ricercatori dai pazienti dell'anemia drepanocitica per coltivare i globuli rossi maturi

I ricercatori a Johns Hopkins hanno corretto con successo un errore genetico in cellule staminali dai pazienti con l'anemia drepanocitica ed allora usato quelle celle per coltivare i globuli rossi maturi, riferiscono. Lo studio rappresenta un punto importante verso più efficacemente la cura dei pazienti sicuri con l'anemia drepanocitica che hanno bisogno di frequenti trasfusioni di sangue e corrente hanno poche opzioni.

I risultati compaiono in un'emissione imminente delle cellule staminali del giornale.

Nell'anemia drepanocitica, una variante genetica induce i globuli dei pazienti ad intraprendere una mezzaluna, o la falce, forma, piuttosto che la forma rotonda tipica. Le celle falcate sono appiccicose e possono bloccare il sangue attraversano le imbarcazioni, spesso causando il grandi dolore e fatica. Ottenere un trapianto del midollo osseo difabbricazione può potenzialmente fare maturare la malattia. Ma per paziente che o non può tollerare la procedura del trapianto, o di cui i trapianti vengono a mancare, la migliore opzione possono essere di ricevere le trasfusioni di sangue regolari dai donatori in buona salute con i gruppi sanguigni abbinati.

Il problema, dice Linzhao Cheng, il Ph.D., il Edythe Harris Lucas e professore di Clara Lucas Lynn dell'ematologia e un membro dell'istituto per assistenza tecnica delle cellule, è col passare del tempo quello, gli organismi dei pazienti spesso cominciano a montare una risposta immunitaria contro il sangue non Xeros. “I loro organismi uccidono rapidamente fuori i globuli, in modo da devono ottenere sempre più frequentemente le trasfusioni,„ dice.

Una soluzione, Cheng ed il suo pensiero dei colleghi, potrebbe essere di coltivare i globuli in laboratorio che sono stati abbinati al proprio materiale genetico di ogni paziente e potrebbe eludere così il sistema immunitario. Il suo gruppo di ricerca già aveva inventato un modo usare le cellule staminali per fare i globuli umani. Il problema per i pazienti con l'anemia drepanocitica è che le cellule staminali laboratorio-crescenti con il loro materiale genetico avrebbero il difetto della cellula falciforme.

Per risolvere quel problema, i ricercatori hanno cominciato con i globuli dei pazienti e li hanno riprogrammati nelle cosiddette cellule staminali pluripotent incitate, che possono fare qualunque altra cella nell'organismo e svilupparsi indefinitamente in laboratorio. Poi hanno usato una tecnica modificante genetica relativamente nuova chiamata CRISPR per tagliare fuori la variante del gene della cellula falciforme e per sostituirlo con la versione sana del gene. La tappa finale era di persuadere le cellule staminali per svilupparsi nei globuli maturi. Le cellule staminali modificate hanno generato altrettanto efficientemente i globuli quanto le cellule staminali che non erano state sottoposte a CRISPR, i ricercatori trovati.

Cheng nota quello per diventare medicamente utile, la tecnica di crescente i globuli dalle cellule staminali dovrà essere resa ancor più efficiente ed essere sottoposta a operazioni di disgaggio su significativamente. Le cellule staminali laboratorio-crescenti egualmente dovrebbero essere esaminate a sicurezza. Ma, dice, “manifestazioni di questo studio può essere possibile in un futuro non troppo lontano fornire ai pazienti l'anemia drepanocitica con una nuova opzione emozionante del trattamento.„

Questo metodo di generazione dei globuli su ordinazione può anche essere applicabile per altri disordini di sangue, ma il suo potenziale non cessa là, Cheng dice. Una possibilità, che il suo gruppo spera di cominciare studiare presto, è che i globuli della gente in buona salute potrebbero essere modificati per resistere alla malaria e ad altri agenti infettante.

Source:

Johns Hopkins Medicine