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Células estaminais do uso dos pesquisadores dos pacientes da doença da célula falciforme para crescer glóbulos vermelhos maduros

Os pesquisadores em Johns Hopkins corrigiram com sucesso um erro genético nas células estaminais dos pacientes com doença da célula falciforme, e usado então aquelas pilhas para crescer glóbulos vermelhos maduros, relatam. O estudo representa uma etapa importante para mais eficazmente o tratamento de determinados pacientes com a doença da célula falciforme que precisam transfusões de sangue freqüentes e têm actualmente poucas opções.

Os resultados aparecem em uma próximo introdução das células estaminais do jornal.

Na doença da célula falciforme, uma variação genética faz com que os glóbulos dos pacientes tomem em um crescente, ou a foice, forma, um pouco do que a forma redonda típica. As pilhas crescente-dadas forma são pegajosas e podem obstruir o sangue correm através de embarcações, frequentemente causando a grandes dor e fadiga. Obter uma transplantação da medula defactura pode potencial curar a doença. Mas para paciente que ou não pode tolerar o procedimento da transplantação, ou cujas as transplantações falham, a melhor opção podem ser receber transfusões de sangue regulares dos doadores saudáveis com tipos de sangue combinados.

O problema, diz Linzhao Cheng, Ph.D., o Edythe Harris Lucas e o professor de Clara Lucas Lynn da hematologia e um membro do instituto para a engenharia da pilha, são aquele ao longo do tempo, os corpos dos pacientes começam frequentemente a montar uma resposta imune contra o sangue estrangeiro. “Seus corpos matam rapidamente fora os glóbulos, assim que têm que obter transfusões cada vez mais freqüentemente,” diz.

Uma solução, Cheng e seu pensamento dos colegas, poderia ser crescer os glóbulos no laboratório que foram combinados a próprio material genético de cada paciente e assim poderia iludir o sistema imunitário. Seu grupo de investigação tinha planejado já uma maneira de usar células estaminais para fazer glóbulos humanos. O problema para pacientes com doença da célula falciforme é que as células estaminais laboratório-crescidas com seu material genético teriam o defeito da célula falciforme.

Para resolver esse problema, os pesquisadores começaram com glóbulos dos pacientes e reprogrammed os nas células estaminais pluripotent induzidas assim chamadas, que podem fazer toda a outra pilha no corpo e crescer indefinidamente no laboratório. Usaram então uma técnica de edição genética relativamente nova chamada CRISPR para cortar para fora a variação do gene da célula falciforme e para substitui-la com a versão saudável do gene. O passo final era persuadir as células estaminais para crescer em glóbulos maduros. As células estaminais editadas geraram glóbulos apenas tão eficientemente quanto as células estaminais que não tinham sido sujeitadas a CRISPR, pesquisadores encontrados.

Cheng nota aquele para tornar-se medicamente útil, a técnica de crescer glóbulos das células estaminais terá que ser feita ainda mais eficiente e ser escalada acima de significativamente. As células estaminais laboratório-crescidas igualmente precisariam de ser testadas para a segurança. Mas, diz, de “mostras este estudo pode ser possível no futuro não muito distante fornecer pacientes a doença da célula falciforme com uma opção nova emocionante do tratamento.”

Este método de gerar glóbulos feitos sob encomenda pode igualmente ser aplicável para outras desordens de sangue, mas seu potencial não termina lá, Cheng diz. Uma possibilidade, que seu grupo espera começar a estudar logo, é que os glóbulos de povos saudáveis poderiam ser editados para resistir a malária e outros agentes infecciosos.

Source:

Johns Hopkins Medicine