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Células madres del uso de los investigadores de los pacientes de la anemia de células falciformes para crecer a los glóbulos rojos maduros

Los investigadores en Johns Hopkins han corregido con éxito un desvío genético en células madres de pacientes con la anemia de células falciformes, y entonces utilizado esas células para crecer a los glóbulos rojos maduros, denuncian. El estudio representa un paso importante hacia más efectivo tratar a ciertos pacientes con la anemia de células falciformes que necesiten transfusiones de sangre frecuentes y tengan actualmente pocas opciones.

Los resultados aparecen en una aplicación próxima las células madres del gorrón.

En anemia de células falciformes, una variante genética hace los glóbulos de los pacientes adquirir un creciente, o la hoz, forma, bastante que la forma redonda típica. Las células en medialuna están pegajosas y pueden cegar sangre atraviesan los buques, a menudo causando grandes dolor y fatiga. Conseguir un trasplante de la médula de sangre-fabricación puede potencialmente curar la enfermedad. Pero para paciente que o no puede tolerar el procedimiento del trasplante, o cuyos trasplantes fallan, la mejor opción pueden ser recibir transfusiones de sangre regulares de donantes sanos con los tipos de sangre igualados.

El problema, dice Linzhao Cheng, Ph.D., el Edythe Harris Lucas y el profesor de Clara Lucas Lynn de la hematología y una pieza del instituto para la ingeniería de la célula, es ése en un cierto plazo, las carrocerías de los pacientes comienzan a menudo a montar una inmunorespuesta contra la sangre no nativa. “Sus carrocerías matan rápidamente lejos a los glóbulos, así que tienen que conseguir transfusiones cada vez más con frecuencia,” él dice.

Una solución, Cheng y su pensamiento de los colegas, podría ser crecer a los glóbulos en el laboratorio que fueron igualados al propio material genético de cada paciente y podría evadir así el sistema inmune. Su grupo de investigación había ideado ya una manera de utilizar a las células madres para hacer a los glóbulos humanos. El problema para los pacientes con la anemia de células falciformes es que las células madres laboratorio-crecidas con su material genético tendrían el defecto de la célula falciforme.

Para resolver ese problema, los investigadores comenzaron con los glóbulos de los pacientes y los reprogramaron en las supuestas células madres pluripotent inducidas, que pueden hacer cualquier otra célula en la carrocería y crecer indefinidamente en el laboratorio. Entonces utilizaron relativamente una nueva técnica que corregía genética llamada CRISPR para cortar con tijeras fuera la variante del gen de la célula falciforme y para reemplazarla por la versión sana del gen. El paso final era engatusar a las células madres para crecer en los glóbulos maduros. Las células madres corregidas generaron a los glóbulos apenas tan eficientemente como las células madres que no habían sido sujetadas a CRISPR, los investigadores encontrados.

Cheng observa eso para llegar a ser médicamente útil, la técnica de crecer a los glóbulos de las células madres tendrá que ser hecha aún más eficiente y ser escalada encima de importante. Las células madres laboratorio-crecidas también necesitarían ser probadas para el seguro. Pero, él dice, de “las demostraciones este estudio puede ser posible en un futuro no muy lejano proveer de pacientes la anemia de células falciformes con una nueva opción emocionante del tratamiento.”

Este método de generar a los glóbulos de encargo puede también ser aplicable para otros desordenes de sangre, pero su potencial no termina allí, Cheng dice. Una posibilidad, que su grupo espera comenzar a estudiar pronto, es que los glóbulos de la gente sana podrían ser corregidos para oponerse a malaria y a otros agentes infecciosos.

Source:

Johns Hopkins Medicine