Les états de Neuralstem complètent la ligne données de l'Essai de phase II NSI-566 pour la demande de règlement des ALS

Neuralstem, Inc. (NYSE MKT : Le CABOT) annoncé complètent la ligne données de l'Essai de phase II des cellules souche NSI-566 neurales cordon-dérivées spinales en cours de développement pour la demande de règlement de la sclérose latérale amyotrophique (ALS). L'étude a contacté des points finaux primaires de sécurité. Le maximum a toléré la dose de 16 millions de cellules transplantées et la chirurgie a été bien tolérée.

Les points finaux Secondaires d'efficacité à neuf mois de poteau-chirurgie indiquent un taux de réponse de 47% à la demande de règlement de cellule souche, comme mesuré par la pente proche-zéro du déclin ou la pente positive des lignes de refoulage d'ALSFRS dans sept sur 15 patients et par l'un ou l'autre un déclin proche-zéro, ou le renforcement positif, de la force de préhension dans sept sur 15 patients. La force de préhension Est un indicateur de la force musculaire directe du bras inférieur. ALSFRS est un test clinique normal employé pour évaluer l'état fonctionnel des patients d'ALS. Les lignes de refoulage moyennes d'ALSFRS pour des répondeurs à 9 mois après demande de règlement étaient 37. Les Non Répondeurs ont refoulé une moyenne de 14. Ces lignes de refoulage représentent 93%, contre 35%, des lignes de refoulage de spécification de base maintenues, respectivement, par les répondeurs contre des non répondeurs à 9 mois, qui sont statistiquement une différence important. Comme mesuré par une pente moyenne de déclin d'ALSFRS, la progression de la maladie des répondeurs était -0,007 remarques par jour, alors que la progression de la maladie des non répondeurs était -0,1 par jour, qui était de nouveau statistiquement significatif. La Fonction pulmonaire comme mesurée par Capacité Vitale Posée prouve que les patients de répondeur sont restés à moins de 94% de leurs lignes de refoulage commençantes, contre 71% pour des patients de non répondeur. L'essai a contacté ses points finaux primaires de sécurité. La chirurgie et des cellules bien-ont été tolérées, avec un patient remarquant un événement défavorable sérieux chirurgical.

« Dans cette étude, l'intervention cervicale était sûre et bien-toléré avec jusqu'à 8 millions de cellules dans 20 injections bilatérales, » a dit Karl Johe, PhD, Officier Scientifique En Chef de Neuralstem. « L'étude a également expliqué l'activité biologique des cellules et de la stabilisation de la progression de la maladie dans un sous-ensemble de patients. Comme dans la première étude, il y avait des répondeurs et des non répondeurs dans la même cohorte, des patients dont l'exposé préchirurgical général est assez assimilé. Cependant, nous croyons que par les différentes mesures de groupe musculaire, nous pouvons maintenant pouvoir différencier les répondeurs des non répondeurs.

« Notre traitement concerne transplanter les cellules NSI-566 directement dans les segments particuliers du cordon où les cellules intègrent dans les neurones moteurs d'hôte. Les cellules entourent, protègent et consolident les neurones moteurs de rester de patient dans ces segments variés de cordon. La force environ de ces piscines restantes de neurone moteur peut être mesurée indirectement par le test de muscle des zones appropriées, comme dans les tests de force de préhension. Nous croyons ces types de points finaux, force musculaire de mesure, nous permettrons de prévoir effectivement les patients qui réagiront à la demande de règlement, ajoutant une mesure sensible des effets thérapeutiques après demande de règlement. Le Test de cette hypothèse sera l'un des buts premiers de notre prochain essai. » Les pleines données sont compilées dans un manuscrit pour la publication.

« Nous croyons que les données de haut-line sont d'une manière encourageante, » a indiqué la DM, le PhD, la Directrice de l'Institut de Recherches Médical d'A. Alfred Taubman et la Directrice d'Eva Feldman de la Recherche de la Clinique d'ALS au Système de Santé d'Université du Michigan, et d'un conseiller bénévole à Neuralstem. « Nous pouvions doser jusqu'à 16 millions de cellules dans 40 injections, que nous pensons pour être le maximum de dose tolérée. Comme dans la première étude, les données de haut-line affichent la stabilisation de la maladie dans un sous-groupe de patients. Peut-être également comme important, nous croyons que les données de haut-line peuvent supporter une méthode de différencier des répondeurs des non répondeurs, que nous croyons supporterons nos efforts pendant que nous entrons dans le prochain, plus grand essai contrôlé prévu pour commencer cet été. »

« Les données de haut-line examinent très positives et d'une manière encourageante. Si cette part de patients faisant bien après que la demande de règlement puisse être corroborée dans de futurs essais thérapeutiques, il sera meilleur que toute réaction vue dans tous essais précédents d'ALS, » a dit l'investigateur principal de site, Jonathan D. Glass, DM, Directeur du Centre d'Emory ALS. « Élucidant quels facteurs définissent un patient qui peut avoir une réaction thérapeutique à la demande de règlement de cellule souche sera le prochain défi principal. Nous sommes pleins d'espoir qu'un ensemble d'algorithmes prévisionnels puisse être déterminé pour aider à pré-sélectionner les répondeurs dans nos futurs essais. »

« Nous étions très enthousiastes pour participer comme site à ce test clinique, » a dit le Mérite Cudkowicz, DM, Responsable de la Neurologie, Massachusetts General Hospital et Co-président du Consortium du Nord-est ALS (NEALS). « Nous sommes pleins d'espoir en ce qui concerne les résultats de haut-line et nous devons déménager vite et vers l'avant confirmer en toute sécurité l'effet de répondeur et recenser les gens qui pourraient bénéficier de cet élan de demande de règlement. »

L'essai préliminaire et dose-escaladant a soigné 15 malades ambulatoires, divisés en 5 cohortes de dosage, à trois centres, à Centre Hospitalier Universitaire d'Emory à Atlanta, la Géorgie, la Clinique d'ALS au Système de Santé d'Université du Michigan, à Ann Arbor, au Michigan, et Massachusetts General Hospital à Boston, le Massachusetts, et sous le sens de l'investigateur principal (PI), de l'Eva Feldman, de la DM, du PhD, du Directeur de l'Institut de Recherches Médical d'A. Alfred Taubman et du Directeur de la Recherche de la Clinique d'ALS au Système de Santé d'Université du Michigan. Le Dosage a augmenté de 1 million à 8 millions de cellules dans la région cervicale de la moelle épinière. La cohorte d'essai finale a également reçu 8 millions de cellules supplémentaires dans la région lombaire de la moelle épinière.

La compagnie anticipe débuter un stade avancé, étude multicentrique de NSI-566 pour la demande de règlement des ALS en 2015. Neuralstem a reçu la nomination orpheline par la FDA pour NSI-566 dans les ALS.

SOURCE Neuralstem, Inc.