Neuralstem riferisce la riga superiore dati dalla Sperimentazione di fase II NSI-566 per il trattamento di ALS

Neuralstem, Inc. (NYSE MKT: Riga annunciata dati della cima del CAGNACCIO) dalla Sperimentazione di fase II delle cellule staminali neurali cavo-derivate spinali NSI-566 in sviluppo per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (ALS). Lo studio ha incontrato i punti finali primari della sicurezza. La dose tollerata massimo di 16 milioni ha trapiantato le celle e l'ambulatorio è stato tollerato bene.

I punti finali Secondari di efficacia a nove mesi di post-chirurgia indicano un tasso di risposta di 47% al trattamento della cellula staminale, come misurato dal pendio quasi--zero del declino o dal pendio positivo del punteggio di ALSFRS in sette su 15 pazienti e dall'uno o l'altro un declino quasi--zero, o il rafforzamento positivo, della forza prensile in sette su 15 pazienti. La forza prensile è un indicatore di forza muscolare diretta dell'avambraccio. ALSFRS è una prova clinica standard usata per valutare lo stato funzionale dei pazienti di ALS. Il punteggio medio di ALSFRS per i radar-risponditore a 9 mesi dopo il trattamento era 37. i Non Radar-risponditore hanno segnato una media di 14. Questi punteggi rappresentano 93%, contro 35%, del punteggio del riferimento conservato, rispettivamente, dai radar-risponditore contro i non radar-risponditore a 9 mesi, che è una differenza statisticamente significativa. Come misurato da un pendio medio del declino di ALSFRS, la progressione della malattia dei radar-risponditore era -0,007 punti al giorno, mentre la progressione della malattia dei non radar-risponditore era -0,1 al giorno, che era ancora statisticamente significativo. La funzione polmonare come misurata dalla Capacità Vitale Messa indica che i pazienti del radar-risponditore sono rimanere all'interno di 94% dei loro punteggi comincianti, contro 71% per i pazienti del non radar-risponditore. La prova ha incontrato i sui punti finali primari della sicurezza. Sia l'ambulatorio che le celle ben-sono stati tollerati, con un paziente che avverte un evento avverso serio chirurgico.

“In questo studio, l'intervento cervicale era sia sicuro che ben-tollerato con fino a 8 milione celle in 20 iniezioni bilaterali,„ ha detto Karl Johe, il PhD, Ufficiale Scientifico Principale di Neuralstem. “Lo studio egualmente ha dimostrato l'attività biologica delle celle e della stabilizzazione della progressione di malattia in un sottoinsieme dei pazienti. Come nella prima prova, c'erano sia radar-risponditore che non radar-risponditore all'interno dello stesso gruppo, dai pazienti di cui la presentazione prechirurgica generale è equo simile. Tuttavia, crediamo che con le diverse misure del gruppo del muscolo, possiamo ora potere differenziare i radar-risponditore dai non radar-risponditore.

“La Nostra terapia comprende trapiantare le celle NSI-566 direttamente nei segmenti specifici del cavo in cui le celle integrano nei motoneuroni ospite. Le celle circondano, proteggono e consolidano i motoneuroni rimanere del paziente in quei vari segmenti del cavo. La concentrazione approssimativa di quei raggruppamenti restanti del motoneurone può essere misurata indirettamente con la prova del muscolo delle aree appropriate, quali nelle prove di forza prensile. Crediamo questi tipi di punti finali, forza muscolare di misurazione, permetteremo che noi efficacemente prediciamo i pazienti che reagiranno al trattamento, aggiungenti una misura sensibile degli effetti terapeutici dopo il trattamento. Verificare questa ipotesi sarà uno degli obiettivi primari della nostra prova seguente.„ I dati completi stanno compilandi in un manoscritto per la pubblicazione.

“Crediamo che i dati del superiore line siano incoraggianti,„ ha detto il MD di Eva Feldman, il PhD, Direttore dell'Istituto di Ricerca Medica di A. Alfred Taubman e del Direttore di Ricerca della Clinica di ALS al Sistema di Salubrità dell'Università del Michigan e di un consulente non pagato presso Neuralstem. “Potevamo dosare fino a 16 milione celle in 40 iniezioni, che crediamo per essere la dose tollerata massimo. Come nella prima prova, i dati del superiore line mostrano la stabilizzazione di malattia in un sottogruppo di pazienti. Forse ugualmente come importante, crediamo che i dati del superiore line possano supportare un metodo di differenziazione dei radar-risponditore dai non radar-risponditore, che crediamo supporteremo i nostri sforzi mentre entriamo nella prova controllata seguente e più grande preveduta per cominciare questa estate.„

“I dati del superiore line guardano molto positivi e incoraggianti. Se questa percentuale di pazienti che fanno bene dopo che il trattamento può essere confermato nelle prove terapeutiche future, sarà migliore di qualsiasi risposta veduta in qualsiasi prove precedenti di ALS,„ ha detto il ricercatore principale del sito, Jonathan D. Glass, MD, Direttore del Centro di ALS di Emory. “Delucidando quali fattori definiscono un paziente che può avere una risposta terapeutica al trattamento della cellula staminale sarà la sfida chiave seguente. Siamo promettenti che un insieme degli algoritmi premonitori può essere stabilito per contribuire a preselezionare i radar-risponditore nelle nostre prove future.„

“Eravamo molto emozionanti partecipare come sito a questo test clinico,„ ha detto il Merito Cudkowicz, il MD, il Capo della Neurologia, il Policlinico di Massachusetts ed il Co-presidente del Consorzio Di Nordest di ALS (NEALS). “Siamo promettenti riguardo ai risultati del superiore line e dobbiamo muoverci rapidamente ed in avanti confermare sicuro l'effetto del radar-risponditore ed identificare la gente che potrebbe trarre giovamento da questo approccio del trattamento.„

Il aperto contrassegno, prova d'intensificazione ha curato 15 pazienti ambulatori, divisi in 5 gruppi di dosaggio, a tre centri, all'Ospedale di Emory University a Atlanta, la Georgia, la Clinica di ALS al Sistema di Salubrità dell'Università del Michigan, Ann Arbor, nel Michigan ed il Policlinico di Massachusetts a Boston, Massachusetts e sotto la direzione del ricercatore principale (PI), di Eva Feldman, il MD, il PhD, Direttore dell'Istituto di Ricerca Medica di A. Alfred Taubman e del Direttore di Ricerca della Clinica di ALS al Sistema di Salubrità dell'Università del Michigan. Il Dosaggio è aumentato da 1 milione - 8 milione celle nella regione cervicale del midollo spinale. Il gruppo di prova definitivo egualmente ha ricevuto le 8 milione celle supplementari nella regione lombare del midollo spinale.

La società prevede l'inizio dello stadio avanzato, prova multicentrata di NSI-566 per il trattamento di ALS nel 2015. Neuralstem ha ricevuto la designazione orfana da FDA per NSI-566 nel ALS.

SOURCE Neuralstem, Inc.