Neuralstem relata a linha superior dados NSI-566 da experimentação da Fase II para o tratamento do ALS

Neuralstem, Inc. (NYSE MKT: Linha anunciada dados da parte superior da VIRA-LATA) da experimentação da Fase II das células estaminais NSI-566 neurais cabo-derivadas espinais em desenvolvimento para o tratamento da esclerose de lateral amyotrophic (ALS). O estudo encontrou valores-limite preliminares da segurança. A dose tolerada máximo de 16 milhões transplantou pilhas e a cirurgia foi tolerada bem.

Os valores-limite Secundários da eficácia em nove meses de cargo-cirurgia indicam uma taxa de resposta de 47% ao tratamento da célula estaminal, como medido pela inclinação próxima-zero da diminuição ou pela inclinação positiva da contagem de ALSFRS em sete de 15 pacientes e por qualquer um uma diminuição próxima-zero, ou o reforço positivo, da força de preensão em sete de 15 pacientes. A força de Preensão é um indicador da força de músculo directa do antebraço. ALSFRS é um teste clínico padrão usado para avaliar o estado funcional de pacientes do ALS. A contagem média de ALSFRS para que respondes em 9 meses após o tratamento era 37. Os Não-receptivos marcaram uma média de 14. Estas contagens representam 93%, contra 35%, da contagem da linha de base retida, respectivamente, pelos que respondes contra não-receptivos em 9 meses, que é uma diferença estatìstica significativa. Como medido por uma inclinação média da diminuição de ALSFRS, a progressão da doença dos que respondes era -0,007 pontos pelo dia, quando a progressão da doença dos não-receptivos era -0,1 pelo dia, que era outra vez estatìstica significativo. A função pulmonar como medida pela Capacidade Vital Assentada mostra que os pacientes do que responde permaneceram dentro de 94% de suas contagens começando, contra 71% para pacientes do não-receptivo. A experimentação encontrou seus valores-limite preliminares da segurança. A cirurgia e as pilhas bem-foram toleradas, com o um paciente que experimenta um evento adverso sério cirúrgico.

“Neste estudo, a intervenção cervical era segura e bem-tolerado com até 8 milhão pilhas em 20 injecções bilaterais,” disse Karl Johe, PhD, Oficial Científico Principal de Neuralstem. “O estudo igualmente demonstrou a actividade biológica das pilhas e da estabilização da progressão da doença em um subconjunto dos pacientes. Como na primeira experimentação, havia que respondes e não-receptivos dentro da mesma coorte, dos pacientes cuja a apresentação pre-cirúrgica geral é razoavelmente similar. Contudo, nós acreditamos que com as medidas individuais do grupo do músculo, nós podemos agora poder diferenciar os que respondes dos não-receptivos.

“Nossa terapia envolve transplantar as pilhas NSI-566 directamente em segmentos específicos do cabo onde as pilhas integram nos neurônios de motor do anfitrião. As pilhas cercam, protegem e consolidam os neurônios de motor permanecer de paciente naqueles vários segmentos do cabo. A força aproximada daquelas associações de neurônio de motor restantes pode ser medida indirectamente com o teste do músculo das áreas apropriadas, como nos testes da força de preensão. Nós acreditamos estes tipos de valores-limite, força de músculo de medição, permitiremos que nós prever eficazmente os pacientes que responderão ao tratamento, adicionando uma medida sensível dos efeitos terapêuticos após o tratamento. Testar esta hipótese será um dos objetivos fundamentals de nossa experimentação seguinte.” Os dados completos estão sendo compilados em um manuscrito para a publicação.

“Nós acreditamos que a parte-linha dados é encorajadora,” disse DM de Eva Feldman, PhD, Director do Instituto de Investigação Médica de A. Alfred Taubman e do Director de Investigação da Clínica do ALS no Sistema da Saúde da Universidade Do Michigan, e de um consultante por pagar a Neuralstem. “Nós podíamos dosar até 16 milhão pilhas em 40 injecções, que nós acreditamos para ser a dose tolerada máximo. Como na primeira experimentação, a parte-linha dados mostra a estabilização da doença em um subgrupo de pacientes. Talvez ingualmente como importante, nós acreditamos que a parte-linha dados pode apoiar um método de diferenciar que respondes dos não-receptivos, que nós acreditamos apoiaremos nossos esforços enquanto nós nos movemos na experimentação controlada seguinte, maior esperada começar este verão.”

“A parte-linha dados olha muito positiva e encorajadora. Se esta proporção de pacientes que fazem bem depois que o tratamento pode ser corroborado nas experimentações terapêuticas futuras, será melhor do que alguma resposta vista em algumas experimentações precedentes do ALS,” disse o investigador principal do local, Jonathan D. Vidro, DM, Director do Centro do ALS de Emory. “Explicando que factores definem um paciente que possa ter uma resposta terapêutica ao tratamento da célula estaminal será o desafio chave seguinte. Nós somos esperançosos que um grupo de algoritmos com carácter de previsão pode ser estabelecido para ajudar pre-seleto os que respondes em nossas experimentações futuras.”

“Nós éramos muito entusiasmado participar como um local neste ensaio clínico,” disse o Mérito Cudkowicz, DM, Chefe da Neurologia, Hospital Geral de Massachusetts e Organizador do Consórcio Do Nordeste do ALS (NEALS). “Nós somos esperançosos no que diz respeito à parte-linha resultados e nós precisamos de mover-se rapidamente e para a frente de confirmar com segurança o efeito do que responde e de identificar os povos que puderam tirar proveito desta aproximação do tratamento.”

A aberto-etiqueta, experimentação deescalada tratou 15 pacientes ambulatórios, divididos em 5 coortes de dose, em três centros, em Hospital da Universidade de Emory em Atlanta, Geórgia, a Clínica do ALS no Sistema da Saúde da Universidade Do Michigan, em Ann Arbor, em Michigan, e em Hospital Geral de Massachusetts em Boston, Massachusetts, e sob a direcção do investigador principal (PI), da Eva Feldman, DM, PhD, Director do Instituto de Investigação Médica de A. Alfred Taubman e do Director de Investigação da Clínica do ALS no Sistema da Saúde da Universidade Do Michigan. Dosar aumentou de 1 milhão a 8 milhão pilhas na região cervical da medula espinal. A coorte experimental final igualmente recebeu 8 milhão pilhas adicionais na região lombar da medula espinal.

A empresa antecipa o começo de um estado avançado, experimentação multicentrada de NSI-566 para o tratamento do ALS em 2015. Neuralstem recebeu a designação órfão pelo FDA para NSI-566 no ALS.

SOURCE Neuralstem, Inc.