Neuralstem señala la línea superior datos NSI-566 de la juicio de la Fase II para el tratamiento del ALS

Neuralstem, Inc. (NYSE MKT: Línea anunciada datos de la parte superior del CUR) de la juicio de la Fase II de las células madres de los nervios cuerda-derivadas espinales NSI-566 en fase de desarrollo para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS). El estudio resolvió puntos finales primarias del seguro. La dosis tolerada máximo de 16 millones trasplantó las células y la cirugía fue tolerada bien.

Las puntos finales Secundarias de la eficacia en nueve meses de poste-cirugía indican una tasa de respuesta del 47% al tratamiento de la célula madre, según lo medido por el declive cercano-cero de la disminución o el declive positivo de la muesca de ALSFRS en siete pacientes de 15 y por cualquiera una disminución cercana-cero, o fortalecer positivo, de la fuerza de mordaza en siete pacientes de 15. La fuerza de Mordaza es un indicador de la fuerza muscular directa de la arma más inferior. ALSFRS es una prueba clínica estándar usada para evaluar el estatus funcional de los pacientes del ALS. La muesca media de ALSFRS para los respondedores en 9 meses después del tratamiento era 37. Los No Respondedores rayaron un promedio de 14. Estas muescas representan el 93%, comparado con el 35%, de la muesca de la línea de fondo conservada, respectivamente, por los respondedores comparado con no respondedores en 9 meses, que es una diferencia estadístico importante. Según Lo medido por un declive medio de la disminución de ALSFRS, la progresión de la enfermedad de los respondedores era -0,007 puntas por día, mientras que la progresión de la enfermedad de los no respondedores era -0,1 por el día, que era otra vez estadístico importante. La Función pulmonar según lo medido por Capacidad Vital Asentada muestra que los pacientes del respondedor permanecían dentro del 94% de sus muescas que comenzaban, comparado con el 71% para los pacientes del no respondedor. La juicio resolvió sus puntos finales primarias del seguro. La cirugía y las células bien-fueron toleradas, con un paciente experimentando una acción adversa seria quirúrgica.

“En este estudio, la intervención cervical era segura y bien-tolerado con hasta 8 millones de células en 20 inyecciones bilaterales,” dijo a Karl Johe, Doctorado, Principal Oficial Científico de Neuralstem. “El estudio también demostró la actividad biológica de las células y de la estabilización de la progresión de la enfermedad en un subconjunto de pacientes. Como en la primera juicio, había respondedores y no respondedores dentro de la misma cohorte, de los pacientes cuya presentación prequirúrgica general es bastante similar. Sin Embargo, creemos que con las mediciones individuales del grupo del músculo, podemos ahora poder distinguir a los respondedores de los no respondedores.

“Nuestra terapia implica el trasplantar de las células NSI-566 directamente en los segmentos específicos de la cuerda donde las células integran en las neuronas de motor del ordenador principal. El sigue habiendo las células rodean, protegen y consolidan las neuronas de motor de paciente en esos diversos segmentos de la cuerda. La fuerza aproximada de esos centros comunes de neurona de motor restantes se puede medir indirectamente con la prueba del músculo de las áreas apropiadas, por ejemplo en las pruebas de fuerza de mordaza. Creemos estos tipos de puntos finales, fuerza muscular de medición, permitiremos que predigamos efectivo a los pacientes que responderán al tratamiento, agregando una dimensión sensible de los efectos terapéuticos después del tratamiento. La Prueba de esta hipótesis será una de las metas fundamentales de nuestra juicio siguiente.” Los datos completos se están compilando en un manuscrito para la publicación.

“Creemos que la parte-línea datos es encouraging,” dijo al DOCTOR EN MEDICINA de Eva Feldman, Doctorado, Director del Instituto de Investigación Médica de A. Alfred Taubman y del Director de Investigación de la Clínica del ALS en el Sistema de la Salud de la Universidad de Michigan, y de un consultor sin pagar a Neuralstem. “Podíamos dosificar hasta 16 millones de células en 40 inyecciones, que creemos para ser la dosis tolerada máximo. Como en la primera juicio, la parte-línea datos muestra la estabilización de la enfermedad en un subgrupo de pacientes. Quizás igualmente como importante, creemos que la parte-línea datos puede utilizar un método de distinguir a los respondedores de los no respondedores, que creemos utilizaremos nuestros esfuerzos mientras que nos trasladamos a la juicio controlada siguiente, más grande preveída para comenzar este verano.”

“La parte-línea datos parece muy positiva y encouraging. Si esta proporción de pacientes que hacen bien después de que el tratamiento se pueda corroborar en las juicios terapéuticas futuras, será mejor que cualquier reacción vista en cualquier juicios anteriores del ALS,” dijo al investigador principal del sitio, Jonatán D. Glass, DOCTOR EN MEDICINA, Director del Centro del ALS de Emory. “Aclarando qué factores definen a un paciente que pueda tener una reacción terapéutica al tratamiento de la célula madre será el reto dominante siguiente. Estamos esperanzados que un conjunto de algoritmos proféticos se puede establecer para ayudar a pre-seleccionar a los respondedores en nuestras juicios futuras.”

“Éramos muy emocionados participar como sitio en esta juicio clínica,” dijo el Mérito Cudkowicz, el DOCTOR EN MEDICINA, el Jefe de la Neurología, el Hospital General de Massachusetts y la Copresidencia del Consorcio De Nordeste del ALS (NEALS). “Estamos esperanzados en cuanto a la parte-línea resultados y necesitamos movernos rápidamente y hacia adelante confirmar con seguridad el efecto del respondedor y determinar a la gente que pudo beneficiarse de esta aproximación del tratamiento.”

La abierto-escritura de la etiqueta, juicio dosis-que intensificaba trató a 15 pacientes ambulativos, divididos en 5 cohortes de dosificación, en tres centros, el Hospital de la Universidad de Emory en Atlanta, Georgia, la Clínica del ALS en el Sistema de la Salud de la Universidad de Michigan, en Ann Arbor, Michigan, y el Hospital General de Massachusetts en Boston, Massachusetts, y bajo la dirección del investigador principal (PI), de Eva Feldman, DOCTOR EN MEDICINA, Doctorado, Director del Instituto de Investigación Médica de A. Alfred Taubman y del Director de Investigación de la Clínica del ALS en el Sistema de la Salud de la Universidad de Michigan. La Dosificación aumentó a partir de 1 millón de a 8 millones de células en la región cervical de la médula espinal. La cohorte de ensayo final también recibió 8 millones de células adicionales en la región lumbar de la médula espinal.

La compañía anticipa comenzar un estado avanzado, juicio multicentra de NSI-566 para el tratamiento del ALS en 2015. Neuralstem ha recibido la designación huérfana por el FDA para NSI-566 en el ALS.

SOURCE Neuralstem, Inc.