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L'individuazione ha potuto piombo al trattamento più efficace e meno più dilagante per “la malattia del ragazzo della bolla„

Per gli infanti con immunodeficienza combinata severa (SCID), qualcosa semplice come un raffreddore o otite può essere interno. Sopportato con un sistema immunitario incompleto, capretti che hanno SCID--anche conosciuto come “ragazzo della bolla„ o “malattia del bambino della bolla„--non può combattere fuori neppure il più delicato dei germi. Devono vivere spesso negli ambienti sterili e isolati anche poi per evitare le infezioni e, la maggior parte dei pazienti non vivono dopo un anno o due. Ciò accade perché le cellule staminali in midollo osseo dei pazienti di SCID hanno una mutazione genetica che impedisce loro di sviluppare le celle immuni critiche, chiamate T e celle di uccisore (NK) naturali.

Ora, i ricercatori di Salk hanno trovato un modo a, per la prima volta, celle di convertito dai pazienti x-collegati di SCID ad uno stato del tipo di cella del gambo, fissano la mutazione genetica e spingono le celle corrette a generare con successo le celle di NK in laboratorio.

Il successo di nuova tecnica suggerisce la possibilità dell'impianto dei questi celle tweaked nuovamente dentro un paziente in modo da possono generare un sistema immunitario. Sebbene il lavoro recente, pubblicato il 12 marzo 2015 in cellula staminale delle cellule, sia preliminare, potrebbe offrire un approccio potenzialmente meno dilagante e più efficace che le opzioni correnti.

“Questo lavoro dimostra un nuovo metodo che potrebbe piombo ad un trattamento più efficace e meno più dilagante per questa malattia devastante,„ dice professore senior di Inder Verma autore, di Salk e professore americano dell'associazione del cancro di biologia molecolare. “Egualmente ha il potenziale di gettare la base per fare maturare altri disordini di sangue micidiali e rari.„

I tentativi precedenti di trattare SCID hanno compreso i trapianti o la terapia genica del midollo osseo, con i risultati misti. In che cosa ha cominciato come test clinici di promessa negli anni 90, macchinario del virus dirottato ricercatori a andare dentro e consegnare i geni necessari alle celle recentemente crescenti nel midollo osseo del paziente. Mentre questa terapia genica ha fatto maturare inizialmente la malattia, l'aggiunta artificiale dei geni ha finito causando la leucemia in alcuni dei pazienti. Da allora, altri metodi di terapia genica sono stati messi a punto, ma questi generalmente sono adatti per i moduli meno delicati della malattia e richiedono i trapianti del midollo osseo, una procedura difficile per eseguire sugli infanti criticamente malati.

Per raggiungere il nuovo metodo, il gruppo di Salk ha garantito un campione del midollo osseo da un paziente deceduto in Australia. Facendo uso di quel piccolo campione, il gruppo ha messo a punto il nuovo metodo a tre punti. In primo luogo, hanno ritornato le celle pazienti nelle cellule staminali pluripotent incitate (iPSCs)--celle che, come le cellule staminali embrionali, hanno la capacità di trasformarsi in qualunque tipo di tessuto e di tenere la vasta promessa per medicina a ricupero.

“Una volta che paziente-avessimo derivato le cellule staminali, potremmo eliminare la mutazione genetica, essenzialmente fissante le celle,„ spiega uno primi dell'estuario di Amy del ricercatore postdottorale di Salk e degli autori.

La seconda innovazione era di usare il nuovo gene che modifica la tecnologia per correggere la carenza genetica in relazione con SCID in questi iPSCs. Per eliminare la mutazione, i ricercatori hanno usato una tecnologia chiamata TALEN (simile al metodo meglio conosciuto di CRISPR). Questo insieme degli enzimi funge da forbici molecolari sui geni, lascianti il colpo di forbici dei ricercatori via ad un gene e sostituisce le coppie di basi che compongono il DNA con altre coppie di basi.

“A differenza dei metodi tradizionali di terapia genica, non stiamo mettendo un intero nuovo gene in un paziente, che può causare gli effetti secondari indesiderati,„ diciamo Tushar Menon, primo autore e ricercatore postdottorale di Salk. “Usiamo al il genoma basato TALEN che modifichiamo per cambiare appena un nucleotide in un gene per correggere la carenza. La tecnica è letteralmente quella precisa.„

Il terzo punto del lavoro era di spingere le celle a proliferare nelle celle di sistema immunitario vitali--non un compito facile, ma uno che potrebbe offrire un'offerta potenzialmente illimitata che può essere trapiantata nuovamente dentro i pazienti ad intervalli. Per fare questo, i ricercatori hanno collaborato con gli scienziati all'università di California, Los Angeles, per usare un intruglio delle sostanze nutrienti e di altri fattori che avrebbero incoraggiato i iPSCs a generare le celle di NK.

E sono riuscito. Questi cella-in-un-piatto corretto effettivamente hanno sviluppato le celle mature di NK.

Dopo, il gruppo sta lavorando a riprodurre le altre componenti immuni vitali, celle di T. Finora, hanno spinto i iPSCs per trasformarsi nei precursori delle celle di T, ma ancora non hanno potute persuaderle a scadenza.

“Infine, speriamo che questi sforzi contribuiscano a piombo “al sacro Graal„ nel campo: la capacità di creare le cellule staminali dai iPSCs capaci di generazione di tutti i tipi di sangue e di celle immuni,„ dice Verma, che è egualmente la presidenza di Joan e di Irwin Jacobs nelle scienze biologiche esemplari. La capacità di generare le cellule staminali di sangue corrette stesse potrebbe rendere un trattamento di una volta che infine avrebbe riempito le celle di funzionamento durante l'intera vita di un paziente.

“Invece di quella che accade, abbiamo un'alternativa che potrebbe lavorare come trattamento meno dilagante e con la capacità di sottoporre a operazioni di disgaggio facilmente fino alle quantità di massa,„ diciamo l'estuario. Un altro vantaggio per usando le celle paziente-derivate come trattamento è che l'organismo del paziente non le rifiuterà tipicamente (da tessuto erogatore dissimile).

Source:

Salk Institute