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El encontrar podía llevar a un tratamiento más efectivo, menos más invasor para “la enfermedad del muchacho de la burbuja”

Para los niños con inmunodeficiencia combinada severa (SCID), algo tan simple como un frío común o una infección del oído puede ser fatal. Soportado con un sistema inmune incompleto, cabritos que tienen SCID--también conocido como “muchacho de la burbuja” o “enfermedad del bebé de la burbuja”--no puede luchar lejos incluso el más suave de gérmenes. Tienen que vivir a menudo en los ambientes estéril, aislados incluso entonces para evitar infecciones y, a la mayoría de los pacientes no viven más allá de un año o de dos. Esto suceso porque las células madres en médula de los pacientes de SCID tienen una mutación genética que evite que desarrollen las células inmunes críticas, llamadas T y las células de asesino (NK) naturales.

Ahora, los investigadores de Salk han encontrado una manera a, por primera vez, las células de convertido de pacientes x-conectados de SCID a un vástago célula-como estado, reparan la mutación genética e incitan las células corregidas para generar con éxito las células de NK en el laboratorio.

El éxito de la nueva técnica sugiere la posibilidad de implantar éstos las células pellizcadas nuevamente dentro de un paciente así que pueden generar un sistema inmune. Aunque la nueva obra, publicada el 12 de marzo de 2015 en célula madre de la célula, es preliminar, podría ofrecer una aproximación potencialmente menos invasor y más efectiva que opciones actuales.

“Este trabajo demuestra un nuevo método que podría llevar a un tratamiento más efectivo y menos más invasor para esta enfermedad devastadora,” dice el profesor mayor de Inder Verma autor, de Salk y al profesor americano de la Sociedad del Cáncer de la biología molecular. “También tiene el potencial de poner el asiento para curar otros desordenes de sangre mortales y raros.”

Las tentativas anteriores de tratar SCID implicaron trasplantes o terapia génica de la médula, con resultados variados. En qué comenzó como promesa de las juicios clínicas en los años 90, maquinaria secuestrada los investigadores del virus para entrar y para entregar los genes necesarios a las células nuevamente cada vez mayor en la médula del paciente. Mientras que esta terapia génica curó la enfermedad al principio, la adición artificial de genes terminó encima de causar leucemia en algunos de los pacientes. Desde entonces, se han desarrollado otros métodos de la terapia génica, pero éstos se adaptan para las formas menos suaves de la enfermedad y requieren generalmente los trasplantes de la médula, un procedimiento difícil para realizarse en niños crítico enfermos.

Para lograr el nuevo método, las personas de Salk aseguraron una muestra de la médula de un paciente difunto en Australia. Usando esa pequeña muestra, las personas desarrollaron el nuevo método en tres pasos. Primero, invirtieron las células pacientes en las células madres pluripotent inducidas (iPSCs)--células que, como las células madres embrionarias, tienen la capacidad de girar en cualquier tipo de tejido y de mantener la promesa extensa para el remedio regenerador.

“Una vez que paciente-habíamos derivado a las células madres, podríamos quitar la mutación genética, esencialmente reparando las células,” explica uno primeros del brazo de mar de Amy de los autores y del investigador postdoctoral de Salk.

La segunda innovación era utilizar el nuevo gen que corregía tecnología para corregir la deficiencia genética SCID-relacionada en estos iPSCs. Para quitar la mutación, los investigadores utilizaron una tecnología llamada TALEN (similar al método más conocido de CRISPR). Este equipo de enzimas actúa como tijeras moleculares en los genes, permitiendo el recorte de los investigadores de distancia en un gen y reemplaza los pares bajos que componen la DNA con otros pares bajos.

“A diferencia de métodos tradicionales de la terapia génica, no estamos poniendo un nuevo gen entero en un paciente, que puede causar efectos secundarios indeseados,” decimos Tushar Menon, primer autor e investigador postdoctoral de Salk. “Utilizamos el genoma TALEN-basado que corrigen para cambiar apenas un nucleótido en un gen para corregir la deficiencia. La técnica es literalmente ésa exacta.”

El tercer paso del trabajo era incitar las células proliferar en las células vitales del sistema inmune--no una tarea fácil, sino una que podría ofrecer un abastecimiento potencialmente ilimitado que se puede trasplantar nuevamente dentro de pacientes en los intervalos. Para hacer esto, los investigadores colaboraron con los científicos en la Universidad de California, Los Ángeles, para utilizar un brebaje de los alimentos y de otros factores que animarían a los iPSCs que generaran las células de NK.

Y tuvieron éxito. Éstos célula-en-uno-plato corregido desarrollaron de hecho las células maduras de NK.

Después, las personas están trabajando en reproducir los otros componentes inmunes vitales, células de T. Hasta ahora, han incitado los iPSCs para girar en los precursores de las células de T, pero todavía no han podido engatusarlas a la madurez.

“Final, esperamos que estos esfuerzos ayuden a llevar “al santo grial” en el campo: la capacidad de crear a las células madres de los iPSCs capaces de generar todos los tipos de sangre y de células inmunes,” dice a Verma, que es también la silla de Irwin y de Joan Jacobs en ciencias de la vida ejemplares. La capacidad de generar a las células madres de sangre corregidas ellos mismos podría rendir un tratamiento de una sola vez que llenaría final las células de funcionamiento en el toda la vida de un paciente.

“En lugar de ésa suceso, tenemos una opción que podría trabajar como tratamiento menos invasor y con la capacidad de escalar fácilmente hasta cantidades en masa,” decimos el brazo de mar. Otra ventaja a usar las células paciente-derivadas como tratamiento es que la carrocería del paciente no las rechazará típicamente (tejido dispensador de aceite desemejante).

Source:

Salk Institute