La FDA reconnaît CHOLBAM (acide cholique) pour la demande de règlement des troubles de synthèse d'acide biliaire

Pharmaceutiques d'Asklepion, LLC. aujourd'hui annoncé que les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) ont reconnu CHOLBAM™ (acide cholique) en tant qu'une fois-quotidiennement la demande de règlement pour le déficit d'acide cholique dans des troubles de synthèse d'acide biliaire dus à l'enzyme unique déserte. Ce signe est basé sur la capacité de CHOLBAM nettement d'améliorer ou normaliser des valeurs de test de fonction hépatique et d'améliorer la santé générale, en tant qu'en poids gain mesuré. CHOLBAM a été également reconnu comme complément au niveau de soins pour des troubles peroxisomal comprenant des troubles de spectre de Zellweger dans les patients présentant la preuve de l'affection hépatique, basée sur des améliorations de fonction hépatique.

CHOLBAM est le premier médicament reconnu par la FDA pour arrêter une voie génétiquement-endommagée de synthèse de bile et pour empêcher ses produits toxiques d'endommager le foie. L'approbation de CHOLBAM est un testament au travail pilote de M. Kenneth Setchell et de M. James Heubi d'hôpital pour enfants et de centre médical de Cincinnati, qui étaient les premiers pour identifier plusieurs des maladies constitutives et pour développer un coffre-fort et un traitement efficace. L'approbation des États-Unis de CHOLBAM a été basée sur deux essais pivotalement qui ont montré que les valeurs de test de fonction hépatique et la réfection améliorées de l'accroissement ont évalué en poids le gain par rapport à l'histoire naturelle des patients non traités. Quelques patients dans ces essais ont été en bonne santé sur le traitement, montrant la fonction hépatique normale pendant plus de 16 années.

« L'approbation de FDA de CHOLBAM est d'importance indispensable pour des patients et les familles qui traitent les maladies de déficit d'acide biliaire, » a dit Philip Rosenthal, DM, directeur de hépatologie pédiatrique à l'Université de Californie, San Francisco. « Précédemment, les patients qui comptent sur ce médicament de sauvetage pouvaient seulement le recevoir par des études de recherches. Effectue ce traitement plus largement - procurable une réalisation significative de la science et de collaboration dans cet espace de maladie rare. »

La sécurité et l'efficacité de CHOLBAM dans les patients présentant des troubles de déficit de synthèse d'acide biliaire ont été évaluées à une arme préliminaire et unique de presque 20 ans, à l'essai chercheur-commencé à l'hôpital pour enfants de Cincinnati et au centre médical. La FDA a noté des réactions dans 28 de 44, ou approximativement 64 pour cent, de patients présentant des défectuosités uniques d'enzymes et dans 11 de 24, ou de 46% de patients peroxisomal de trouble.

« L'approbation de CHOLBAM est un avancement médical significatif pour des patients présentant des troubles de déficit d'acide biliaire et les médecins qui les traitent, » a dit Gary Pasternack, DM, PhD, Président Directeur Général des pharmaceutiques d'Asklepion.

« Asklepion est commis à se développer et à porter pour lancer des options sur le marché de demande de règlement aux populations avec un besoin imprévisible élevé, » Jeff ajouté Courtney, le Directeur des Opérations d'Asklepion.

Les troubles de synthèse d'acide biliaire provoqués par des défectuosités uniques d'enzymes sont un groupe de conditions hautement symptomatiques qui empêchent le foie de produire correctement les acides biliaires qui aident les intestins pour absorber les graisses, les vitamines et les éléments nutritifs essentiels. La voie génétiquement endommagée fabrique au lieu les produits toxiques qui endommagent le foie. La maladie le plus couramment est diagnostiquée dans les mineurs.

Aux États-Unis, il y a au moins 500 bébés portés avec des déficits d'acide biliaire tous les ans. Les enfants avec les maladies de déficit d'acide biliaire peuvent se présenter au cours de la période néonatale ou pendant la petite enfance. Si non traités, ces déficits peuvent entraîner l'habillage des acides biliaires défectueux qui mènent à la cholestase, à la malabsorption nutritive, à l'affection hépatique, à la maladie neurologique, et, éventuellement, à l'insuffisante hépatique et à la mort. Puisque beaucoup de médecins sont peu familiers avec ces maladies, on le croit que la majorité de cas vont non disgnostiqué et non traité.

Les patients de trouble de spectre de Zellweger manquent des peroxisomes et produisent les acides gras anormalement longs, menant à de nombreux problèmes dans beaucoup de systèmes d'organe. Se produisant dans 1 de 50.000 nouveau-nés, environ 80% de gens avec ces troubles développera l'affection hépatique. Des patients présentant des troubles de spectre de Zellweger sont habituellement identifiés à la naissance en tant que bébés souples, sans tonus musculaire.

CHOLBAM fonctionne à côté de régler vers le bas le cholestérol 7alpha-hydroxylase, le régime limitant l'opération dans la synthèse d'acide biliaire. Ce faisant, il empêche la production et l'accumulation de précurseurs hepatotoxic et choléstatiques d'acide biliaire. Il stimule également le flux et la sécrétion de bile, et facilite l'absorption des graisses aux doses thérapeutiques. Les patients présentant des défectuosités uniques d'enzymes ne peuvent pas préparer l'acide cholique, et effectuent au lieu les produits intermédiaires anormaux et toxiques. Les patients de spectre de Zellweger préparent l'acide cholique, mais les chaînes latérales de lipide qui sont par la suite ajoutées sont trop longues, effectuant le toxique de produit au foie.

Le but principal de fournir CHOLBAM est d'éviter la production des produits toxiques. CHOLBAM remet également les fonctionnements principaux de l'acide cholique, y compris le transport de lipide sous forme de micelles mélangées ; l'activation de la Co-lipase, et grosses digestion et absorption ; l'absorption des vitamines liposolubles ; et, l'admission du flux de bile, de ce fait évitant la cholestase. L'acide cholique est l'un des acides biliaires primaires desquels les fonctionnements physiologiques essentiels dépendent.

Les alertes et les précautions pour CHOLBAM comprennent empirer l'affection hépatique et l'obstruction biliaire. Les effets indésirables comprennent une incidence de 2 pour cent de diarrhée, et l'incidence de 1 pour cent de la douleur abdominale, de la nausée, du polype intestinal, de l'oesophagite par reflux, de la malaise, de l'ictère, de l'infection urinaire, de la neuropathie périphérique et de la lésion cutanée.

Le dosage recommandé pour les patients pédiatriques 1 mois d'âge et plus vieux et d'adultes est 10 à 15 mg/kg une fois quotidiennement ou dans deux doses divisées.

La sécurité et l'efficacité de CHOLBAM sur des manifestations éxtrahépatiques des troubles de synthèse d'acide biliaire ou de spectre de Zellweger n'ont pas été déterminées.

Source:

Asklepion Pharmaceuticals, LLC.