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FDA approva CHOLBAM (acido cholic) per il trattamento dei disordini della sintesi dell'acido biliare

Prodotti farmaceutici di Asklepion, LLC. che gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno approvato CHOLBAM™ (FDA) oggi annunciato (acido cholic) come trattamento una volta-giornalmente per la carenza dell'acido cholic nei disordini della sintesi dell'acido biliare dovuto il singolo enzima diserta. Questa indicazione è basata sulla capacità di CHOLBAM contrassegnato di migliorare o normalizzare i valori della prova di funzione epatica e di migliorare la salubrità generale, come a peso guadagno misurato. CHOLBAM egualmente è stato approvato come aggiunta al livello di cura per i disordini peroxisomal compreso i disordini di spettro di Zellweger in pazienti con prova dell'affezione epatica, in base ai miglioramenti nella funzione epatica.

CHOLBAM è il primo farmaco approvato da FDA per spegnere una via genetico-nociva della sintesi della bile e per impedire i sui prodotti tossici il danno del fegato. L'approvazione di CHOLBAM è un testamento al lavoro aprente la strada del Dott. Kenneth Setchell e del Dott. James Heubi dell'ospedale pediatrico e del centro medico di Cincinnati, che erano i primi per riconoscere molte delle malattie costituenti e per sviluppare una terapia sicura ed efficace. L'approvazione degli Stati Uniti di CHOLBAM è stata basata su due prove chiave che hanno mostrato che i valori della prova di funzione epatica ed il ripristino migliori della crescita hanno valutato a peso il guadagno rispetto alla storia naturale dei pazienti non trattati. Alcuni pazienti in queste prove sono stati in buona salute sulla terapia, esibente la funzione epatica normale per più di 16 anni.

“L'approvazione di FDA di CHOLBAM è di importanza basilare ai pazienti e famiglie che stanno occupando delle malattie di carenza dell'acido biliare,„ ha detto Philip Rosenthal, il MD, Direttore dell'epatologia pediatrica all'università di California, San Francisco. “Precedentemente, i pazienti che contano su questa medicina di salvataggio potevano soltanto riceverla con gli studi della ricerca. Sta facendo questa terapia più ampiamente - disponibile una realizzazione significativa di scienza e di collaborazione in questo spazio raro di malattia.„

La sicurezza e l'efficacia di CHOLBAM in pazienti con i disordini di carenza della sintesi dell'acido biliare sono state valutate in un contrassegno aperto da quasi 20 anni, in un singolo braccio, in una prova ricercatore-iniziata all'ospedale pediatrico di Cincinnati ed in un centro medico. FDA ha notato le risposte in 28 di 44, o circa 64 per cento, dei pazienti con i singoli difetti degli enzimi e in 11 di 24, o di 46% dei pazienti peroxisomal di disordine.

“L'approvazione di CHOLBAM è un avanzamento medico significativo per i pazienti con i disordini di carenza dell'acido biliare ed i medici che li trattano,„ ha detto Gary Pasternack, il MD, il PhD, direttore generale dei prodotti farmaceutici di Asklepion.

“Asklepion è commesso allo sviluppo ed a portare per commercializzare le opzioni del trattamento per le popolazioni con un alto bisogno insoddisfatto,„ Jeff aggiunto Courtney, il direttore operativo di Asklepion.

I disordini della sintesi dell'acido biliare causati dai singoli difetti degli enzimi sono un gruppo di circostanze altamente sintomatiche che impediscono il fegato correttamente produrre gli acidi biliari che aiutano gli intestini per assorbire i grassi, le vitamine e le sostanze nutrienti essenziali. La via geneticamente nociva invece produce i prodotti tossici che danneggiano il fegato. La malattia è diagnosticata il più comunemente in infanti.

Negli Stati Uniti, ci sono almeno 500 bambini sopportati ogni anno con le carenze dell'acido biliare. I bambini con le malattie di carenza dell'acido biliare possono presentare durante il periodo neonatale o durante la prima infanzia. Se non trattate, queste carenze possono causare l'accumulazione degli acidi biliari difettosi che piombo a colestasi, a malassorbimento nutriente, all'affezione epatica, alla malattia neurologica e, finalmente, all'errore di fegato ed alla morte. Poiché molti medici sono poco familiari con queste malattie, è creduto che la maggior parte dei casi vada undiagnosed e non trattata.

I pazienti di disordine di spettro di Zellweger mancano dei peroxisomes e producono gli acidi grassi anormalmente lunghi, piombo ai numerosi problemi in molti sistemi dell'organo. Accadendo in 1 di 50.000 nati vivi, circa 80% della gente con questi disordini svilupperà l'affezione epatica. I pazienti con i disordini di spettro di Zellweger sono riconosciuti solitamente alla nascita come bambini flessibili, senza tono di muscolo.

CHOLBAM funziona giù regolamentando il colesterolo 7alpha-hydroxylase, la tariffa che limita il punto nella sintesi dell'acido biliare. In tal modo, inibisce la produzione e la capitalizzazione dei precursori epatotossici e cholestatic dell'acido biliare. Egualmente stimola il flusso e la secrezione di bile e facilita l'assorbimento del grasso alle dosi terapeutiche. I pazienti con i singoli difetti degli enzimi non possono preparare l'acido cholic ed invece fanno i prodotti intermedi anormali e tossici. I pazienti di spettro di Zellweger preparano l'acido cholic, ma le catene laterali del lipido che successivamente si aggiungono sono troppo lunghe, facendo la sostanza tossica del prodotto al fegato.

Lo scopo principale di fornitura del CHOLBAM è di impedire la produzione dei prodotti tossici. CHOLBAM egualmente ripara le funzioni principali di acido cholic, compreso il trasporto del lipido sotto forma di micelle miste; l'attivazione di co-lipasi e digestione ed assorbimento grassi; l'assorbimento delle vitamine liposolubili; e, l'induzione di flusso di bile, così impedendo colestasi. L'acido di Cholic è uno degli acidi biliari primari da cui le funzioni fisiologiche essenziali dipendono.

Gli avvisi e le precauzioni per CHOLBAM comprendono il peggioramento l'affezione epatica e dell'ostruzione biliare. Gli effetti collaterali negativi comprendono un'incidenza di 2 per cento di diarrea e un'incidenza di 1 per cento di dolore addominale, della nausea, del polipo intestinale, dell'esofagite di riflusso, del malessere, dell'ittero, dell'infezione di apparato urinario, della neuropatia periferica e della lesione cutanea.

Il dosaggio raccomandato per i pazienti pediatrici 1 mese dell'età e più vecchio e degli adulti è 10 - 15 mg/kg una volta quotidiani o in due dosi divise.

La sicurezza e l'efficacia di CHOLBAM sulle manifestazioni extrahepatic dei disordini della sintesi dell'acido biliare o di spettro di Zellweger non sono state stabilite.

Source:

Asklepion Pharmaceuticals, LLC.