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O FDA aprova CHOLBAM (ácido cholic) para o tratamento de desordens da síntese do ácido de bilis

Fármacos de Asklepion, LLC. anunciado hoje que os E.U. Food and Drug Administration (FDA) aprovaram CHOLBAM™ (ácido cholic) como uma vez que-diariamente o tratamento para a deficiência do ácido cholic nas desordens da síntese do ácido de bilis devido à única enzima defects. Esta indicação é baseada na capacidade de CHOLBAM para melhorar ou normalizar valores do teste de função do fígado e para melhorar marcada por peso a saúde geral, como o ganho medido. CHOLBAM foi aprovado igualmente como uma adjunção ao padrão de cuidado para as desordens peroxisomal que incluem desordens do espectro de Zellweger nos pacientes com evidência da infecção hepática, com base em melhorias na função de fígado.

CHOLBAM é a primeira medicamentação aprovada pelo FDA para desligar um caminho genetically-danificado da síntese da bilis e para impedir que seus produtos tóxicos danifiquem o fígado. A aprovação de CHOLBAM é um testamento ao trabalho de abertura de caminhos do Dr. Kenneth Setchell e do Dr. James Heubi do hospital e do centro médico de crianças de Cincinnati, que eram os primeiros para reconhecer muitas das doenças constitutivas e para desenvolver uma terapia segura e eficaz. A aprovação dos E.U. de CHOLBAM foi baseada em duas experimentações giratórias que mostraram que os valores do teste de função do fígado e a restauração melhorados do crescimento avaliaram por peso o ganho em comparação com a história natural de pacientes não tratados. Alguns pacientes nestas experimentações foram saudáveis na terapia, exibindo a função de fígado normal por mais de 16 anos.

“A aprovação do FDA de CHOLBAM é da importância vital aos pacientes e as famílias que estão tratando as doenças de deficiência do ácido de bilis,” disse Philip Rosenthal, DM, director da hepatologia pediatra na Universidade da California, San Francisco. “Previamente, os pacientes que confiam nesta medicina do salvamento podiam somente recebê-la com os estudos da pesquisa. Fazer esta terapia mais amplamente disponível é uma realização significativa da ciência e da colaboração neste espaço raro da doença.”

A segurança e a eficácia de CHOLBAM nos pacientes com desordens da deficiência da síntese do ácido de bilis foram avaliadas em uma etiqueta aberta de quase 20 anos, em um único braço, em uma experimentação investigador-iniciada no hospital de crianças de Cincinnati e em um centro médico. O FDA notou respostas em 28 de 44, ou aproximadamente 64 por cento, dos pacientes com únicos defeitos da enzima e em 11 de 24, ou de 46% de pacientes peroxisomal da desordem.

“A aprovação de CHOLBAM é um avanço médico significativo para pacientes com desordens da deficiência do ácido de bilis e os médicos que as tratam,” disse Gary Pasternack, DM, PhD, director geral de fármacos de Asklepion.

“Asklepion é comprometido a tornar-se e a trazer para introduzir no mercado opções do tratamento para populações com uma necessidade não satisfeita alta,” Jeff adicionado Courtney, o Director de Operações de Asklepion.

As desordens da síntese do ácido de bilis causadas por únicos defeitos da enzima são um grupo de circunstâncias altamente sintomáticos que impedem que o fígado produza correctamente os ácidos de bilis que ajudam os intestinos a absorver gorduras, vitaminas e nutrientes essenciais. O caminho genetically danificado produz pelo contrário os produtos tóxicos que danificam o fígado. A doença é diagnosticada o mais geralmente nos infantes.

Nos E.U., há pelo menos 500 bebês carregados com deficiências do ácido de bilis todos os anos. As crianças com doenças de deficiência do ácido de bilis podem apresentar durante o período neonatal ou durante a primeira infância. Se não tratadas, estas deficiências podem causar o acúmulo dos ácidos de bilis defeituosos que conduzem à colestase, à má absorção nutriente, à infecção hepática, à doença neurológica, e, eventualmente, à falha de fígado e à morte. Porque muitos médicos são estranhos com estas doenças, acredita-se que a maioria dos casos vai undiagnosed e não tratada.

Os pacientes da desordem do espectro de Zellweger faltam peroxisomes e produzem os ácidos gordos anormalmente longos, conduzindo aos problemas numerosos em muitos sistemas do órgão. Ocorrendo em 1 de 50.000 nascimentos, aproximadamente 80% dos povos com estas desordens desenvolverá a infecção hepática. Os pacientes com desordens do espectro de Zellweger são reconhecidos geralmente no nascimento como bebês flexíveis, sem tom de músculo.

CHOLBAM trabalha para baixo regulando o colesterol 7alpha-hydroxylase, a taxa que limita a etapa na síntese do ácido de bilis. Em fazê-lo, inibe a produção e a acumulação de precursores hepatotóxicos e cholestatic do ácido de bilis. Igualmente estimula o fluxo e a secreção de bilis, e facilita a absorção gorda em doses terapêuticas. Os pacientes com únicos defeitos da enzima não podem fazer o ácido cholic, e fazem pelo contrário produtos intermediários anormais, tóxicos. Os pacientes do espectro de Zellweger fazem o ácido cholic, mas as correntes laterais do lipido que são adicionadas subseqüentemente são demasiado longas, fazendo o tóxico do produto ao fígado.

A finalidade principal de fornecer CHOLBAM é impedir a produção de produtos tóxicos. CHOLBAM igualmente restaura as funções principais do ácido cholic, incluindo o transporte do lipido sob a forma dos micelles misturados; a activação do co-lipase, e digestão e absorção gordas; a absorção de vitaminas solúveis na gordura; e, a indução do fluxo de bilis, assim impedindo a colestase. O ácido de Cholic é um dos ácidos de bilis preliminares de que as funções fisiológicos essenciais dependem.

Os avisos e as precauções para CHOLBAM incluem o agravamento da infecção hepática e da obstrução biliar. As reacções adversas incluem uma incidência de 2 por cento da diarreia, e uma incidência de 1 por cento da dor abdominal, da náusea, do pólipo intestinal, da esofagite da maré baixa, do mal-estar, da icterícia, da infecção de aparelho urinário, da neuropatia periférica e da lesão de pele.

A dosagem recomendada para pacientes pediatras 1 mês da idade e mais velho e dos adultos é 10 a 15 mg/kg uma vez diários ou em duas doses divididas.

A segurança e a eficácia de CHOLBAM em manifestações extrahepatic de desordens da síntese do ácido de bilis ou do espectro de Zellweger não foram estabelecidas.

Source:

Asklepion Pharmaceuticals, LLC.