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El FDA aprueba CHOLBAM (ácido cholic) para el tratamiento de los desordenes de la síntesis del ácido de bilis

Productos farmacéuticos de Asklepion, LLC. que los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron CHOLBAM™ (FDA) (ácido cholic) como una vez al día el tratamiento hoy anunciado para la deficiencia del ácido cholic en los desordenes de la síntesis del ácido de bilis debido a la única enzima deserta. Esta indicación se basa en la capacidad de CHOLBAM de perfeccionar o de normalizar valores de la prueba de función hepática y de perfeccionar marcado salud general, como por peso avance medido. CHOLBAM también fue aprobado como adjunto a la asistencia estándar para los desordenes peroxisomal incluyendo desordenes del espectro de Zellweger en pacientes con pruebas de la enfermedad del higado, sobre la base de mejorías en la función hepática.

CHOLBAM es la primera medicación aprobada por el FDA para apagar un camino genético-dañado de la síntesis de la bilis y para evitar que sus productos tóxicos dañen el hígado. La aprobación de CHOLBAM es un testamento al trabajo pionero del Dr. Kenneth Setchell y del Dr. James Heubi del hospital y del centro médico de niños de Cincinnati, que eran los primeros para reconocer muchas de las enfermedades constitutivas y para desarrollar una terapia segura y de manera efectiva. La aprobación de los E.E.U.U. de CHOLBAM fue basada en dos juicios giratorias que mostraron que los valores de la prueba de función hepática y la restauración perfeccionados del incremento fijaron por peso avance con respecto a la historia natural de pacientes no tratados. Algunos pacientes en estas juicios han sido sanos en la terapia, exhibiendo la función hepática normal por más de 16 años.

“La aprobación del FDA de CHOLBAM es de importancia vital a los pacientes y las familias que se están ocupando de enfermedades de deficiencia del ácido de bilis,” dijo a Philip Rosenthal, Doctor en Medicina, director del Hepatology pediátrico en la Universidad de California, San Francisco. “Previamente, los pacientes que confían en este remedio salvavidas podían solamente recibirlo con estudios de la investigación. Está haciendo esta terapia más extensamente - disponible una ejecución importante de la ciencia y de la colaboración en este espacio raro de la enfermedad.”

El seguro y la eficacia de CHOLBAM en pacientes con desordenes de la deficiencia de la síntesis del ácido de bilis fueron evaluados en una escritura de la etiqueta abierta de casi 20 años, una única arma, una juicio investigador-iniciada en el hospital de niños de Cincinnati y un centro médico. El FDA observó reacciones en 28 de 44, o el aproximadamente 64 por ciento, de pacientes con únicos defectos de la enzima y en 11 de 24, o el 46% de pacientes peroxisomal del desorden.

“La aprobación de CHOLBAM es un adelanto médico importante para los pacientes con desordenes de la deficiencia del ácido de bilis y los médicos que los tratan,” dijo Gary Pasternack, Doctor en Medicina, doctorado, director general de los productos farmacéuticos de Asklepion.

“Asklepion está comprometido a convertirse y a traer para comercializar las opciones del tratamiento para las poblaciones con una alta necesidad incumplida,” Jeff adicional Courtney, el Director de Operaciones de Asklepion.

Los desordenes de la síntesis del ácido de bilis causados por únicos defectos de la enzima son un grupo de las condiciones altamente sintomáticas que evitan que el hígado produzca correctamente los ácidos de bilis que ayudan a los intestinos para absorber las grasas, las vitaminas y los alimentos esenciales. El camino genético dañado en lugar de otro produce los productos tóxicos que dañan el hígado. La enfermedad se diagnostica lo más común posible en niños.

En los E.E.U.U., hay por lo menos 500 bebés soportados con deficiencias del ácido de bilis cada año. Los niños con enfermedades de deficiencia del ácido de bilis pueden presentar durante el período neonatal o durante niñez temprana. Si son no tratadas, estas deficiencias pueden causar la acumulación de los ácidos de bilis defectuosos que llevan a la colestasis, a la mala absorción nutritiva, a la enfermedad del higado, a la enfermedad neurológica, y, eventual, a la insuficiencia hepática y a la muerte. Porque muchos médicos son desconocidos con estas enfermedades, se cree que la mayoría de casos va undiagnosed y no tratada.

Los pacientes del desorden del espectro de Zellweger faltan peroxisomes y producen los ácidos grasos anormalmente largos, llevando a los problemas numerosos en muchos sistemas del órgano. Ocurriendo en 1 de 50.000 nacimientos, el cerca de 80% de gente con estos desordenes desarrollarán enfermedad del higado. Reconocen a los pacientes con desordenes del espectro de Zellweger generalmente en el nacimiento como bebés flojos, sin tono muscular.

CHOLBAM trabaja hacia abajo regulando el colesterol 7alpha-hydroxylase, el régimen que limita paso en síntesis del ácido de bilis. De este modo, inhibe la producción y la acumulación de precursores hepatotóxicos y cholestatic del ácido de bilis. También estimula flujo y la secreción de bilis, y facilita la absorción de grasa en las dosis terapéuticas. Los pacientes con únicos defectos de la enzima no pueden hacer el ácido cholic, y en lugar de otro hacen productos intermedios anormales, tóxicos. Los pacientes del espectro de Zellweger hacen el ácido cholic, pero las cadenas laterales del lípido que se agregan posteriormente son demasiado largas, haciendo el tóxico del producto al hígado.

El propósito principal de ofrecer CHOLBAM es prevenir la producción de productos tóxicos. CHOLBAM también restablece las funciones principales del ácido cholic, incluyendo transporte del lípido bajo la forma de micelas mezcladas; la activación de la co-lipasa, y digestión y amortiguación gordas; la amortiguación de vitaminas solubles en la grasa; y, la inducción del flujo de bilis, así previniendo colestasis. El ácido de Cholic es uno de los ácidos de bilis primarios de los cuales las funciones fisiológicas esenciales dependen.

Los cuidados y las precauciones para CHOLBAM incluyen el empeoramiento de enfermedad del higado y de la obstrucción biliar. Las reacciones adversas incluyen una incidencia del 2 por ciento de la diarrea, e incidencia del 1 por ciento del dolor abdominal, de la náusea, del pólipo intestinal, de la esofagitis del reflujo, del malestar, de la ictericia, de la infección de vías urinarias, de la neuropatía periférica y de la lesión de piel.

La dosificación recomendada para los pacientes pediátricos 1 mes de edad y más viejo y de adultos es 10 a 15 mg/kg una vez diarios o en dos dosis divididas.

El seguro y la eficacia de CHOLBAM en manifestaciones extrahepáticas de los desordenes de la síntesis del ácido de bilis o del espectro de Zellweger no se han establecido.

Source:

Asklepion Pharmaceuticals, LLC.