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I prodotti farmaceutici di ISIS annuncia i risultati positivi dallo studio di fase 1 di ISIS-ANGPTL3Rx

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Risultati positivi oggi annunciati di ISIS) da uno studio di fase 1 con ISIS-ANGPTL3Rx. In questo studio, i volontari sani hanno trattato con le riduzioniRx dipendenti dalla dose e statisticamente significative raggiunte ISIS-ANGPTL3 di 3 del tipo di angiopoietin (ANGPTL3) di fino a 93 per cento con una riduzione media di fino a 84 per cento dal riferimento (p<0.001). Inoltre, le riduzioni significative dal riferimento dei parametri del lipido sono state osservate statisticamente, includenti fino a 63% con una riduzione media di fino a 49% (p<0.01) in trigliceridi e di fino a 46% con una riduzione media di fino a 28% (p<0.001) in colesterolo totale. ANGPTL3 è una proteina che funge da regolatore chiave di questi lipidi di sangue. Questi dati sono stati presentati alla societàrd di aterosclerosi di 83 europei a Glasgow, Regno Unito.

“Siamo incoraggiati con la prestazione di ISIS-ANGPTL3Rx in volontari sani. Sulla base dei dati dai modelli preclinici di iperlipidemia, pensiamo vedere ancora le maggiori riduzioni del lipido di pazienti con iperlipidemia che in volontari sani,„ ha detto Richard Geary, vice presidente senior ai prodotti farmaceutici di ISIS. “Infatti, in questo studio abbiamo osservato che i volontari sani con gli più alti livelli di lipidi del riferimento hanno avvertito le più grandi riduzioni del lipido che quelli con i più bassi livelli di lipidi del riferimento.„

“ANGPTL3 è un obiettivo molto interessante per la gestione sia dei trigliceridi che del colesterolo del plasma allo stesso tempo. Sappiamo dagli studi genetici dei pazienti che sono eterozigotici per le mutazioni di perdita-de-funzione nel loro gene ANGPTL3 che hanno livelli mezzo normali di plasma ANGPTL3 e corrispondentemente, i livelli più bassi dei trigliceridi del plasma ed il colesterolo. I pazienti che sono omozigotici per tali mutazioni di perdita-de-funzione hanno livelli eccessivamente bassi del plasma di trigliceridi e di colesterolo, che sono entrambi i fattori di rischio per la malattia cardiovascolare. Al contrario, gli esseri umani con differenti mutazioni in ANGPTL3 che sollevano i livelli del plasma ANGPTL3 hanno aumentato i livelli di lipidi. Inoltre, gli studi preclinici nei modelli animali dimostrano quello che alleva i livelli del plasma ANGPTL3 aumentano ed abbassando il plasma ANGPTL3 i livelli fanno diminuire il trigliceride e livelli di colesterolo,„ ha detto Joseph L. Witztum, M.D., professore di medicina all'università di California, San Diego. “Tutti questi dati supportano forte l'idea che abbassare il plasma ANGPTL3 in esseri umani è una strategia potenzialmente importante per diminuire i fattori di rischio cardiovascolari multipli.„

“ISIS-ANGPTL3Rx è una delle droghe nella nostra concessione del lipido che la nostra consociata interamente di proprietà, terapeutica di Akcea, sta sviluppandosi e pianificazione commercializzare. Il gruppo a Akcea già ha cominciato a descrivere lo sviluppo e pianificazioni di commercializzazione per ISIS-ANGPTL3Rx, insieme alle altre droghe nella nostra concessione del lipido, offrire la migliore occasione di ogni droga riuscire e portare il più alto valore possibile a quei pazienti che hanno bisogno di queste terapie più,„ ha detto Lynne Parshall, direttore operativo ad ISIS.

Lo studio di fase 1 di ISIS-ANGPTL3Rx era accecato, controllato a placebo, studio di dose-escalation in volontari sani. Lo studio è stato destinato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e le farmacocinesi di ISIS-ANGPTL3Rx. ISIS-ANGPTL3Rx è stato valutato nelle singole e dosi multiple che variano da 50 mg alla settimana fino a 400 mg alla settimana per il d'una sola dose ed a 100 mg alla settimana fino a 400 mg alla settimana per il con dose multipla. In questo studio, ISIS-ANGPTL3Rx era generalmente buono tollerato.

ISIS-ANGPTL3Rx è una droga antisenso destinata per diminuire ANGPTL3. ANGPTL3 è prodotto nel fegato e regolamenta il lipido, il glucosio ed il metabolismo energetico. Negli studi preclinici, l'inibizione antisenso di ANGPTL3 ha provocato le riduzioni robuste dei parametri multipli del lipido, compreso totale-colesterolo e trigliceridi. ISIS-ANGPTL3Rx fa parte della concessione del lipido dell'ISIS e, come tale, la terapeutica di Akcea, consociata interamente di proprietà di ISIS, è responsabile dello sviluppare ISIS-ANGPTL3Rx.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.