Premier randomisé, essai contrôlé de la pharmacothérapie dans des patients de PCD maintenant en place

La dyskinésie ciliaire Primaire (PCD) est un trouble rare et génétique de voies respiratoires menant au dysfonctionnement pulmonaire graduel. Elle montre beaucoup de problèmes particuliers pour les maladies orphelines : diagnostic tardif, connaissance probante limitée Etc. L'Union Européenne finance BESTCILIA (un Meilleurs Examen Critique et Demande De Règlement Expérimentaux pour la Dyskinésie Ciliaire Primaire) pour introduire les recommandations uniformes pour la demande de règlement et le diagnostic de PCD en travers de l'Europe. La dernière exécution notable du consortium est l'initiation du premier essai contrôlé randomisé dans cette maladie.

De Même Que particulier pour les maladies orphelines, PCD seulement a été étudié de façon limitée. La Plupart Des stratégies thérapeutiques sont dérivées de la recherche sur d'autres troubles respiratoires. Actuellement, toute la demande de règlement est de dégriffés, sans le médicament orphelin disponible. BESTCILIA vise à effectuer le premier essai contrôlé randomisé (RCT) sur la pharmacothérapie dans PCD afin de développer des pratiques en matière probantes de demande de règlement pour la maladie.

Un espoir potentiel pour le traitement préventif de maintenance pour PCD est l'azithromycine (AZN) : un antibiotique avec une foule de propriétés avantageuses d'anti-infection. L'essai évaluera ses effets inverses d'efficacité et de potentiel dans les patients, en ce qui concerne des mesures de résultats telles que les tarifs pulmonaires d'exacerbation et la qualité de vie PCD-particulière.

Après une année des associés méticuleux des préparations BESTCILIA concernés dans cette recherche ont permis pour débuter l'essai dans 5 pays : Le Danemark, l'Allemagne, les Pays-Bas, la Suisse et le R-U. Le recrutement Patient a été réglé en mouvement ; la réussite particulière a été notée au Danemark, avec l'autant d'en tant que 15 patients randomisés et déjà traitée avec l'azithromycine. Les Premières visites d'examen critique planification également en Allemagne et les Pays-Bas, où aussi des centres de PCD non compris dans Bestcilia, ont affiché l'intérêt pour la participation. L'objectif est de comprendre 125 patients, qui est une cohorte relativement grande pour une telle maladie rare.

Ces accomplissements notables des chercheurs de BESTCILIA ont été récent présentés et la continuation a été discutée à une conférence internationale de PCD à Cracovie, Pologne, qui a été dispensée par une d'associés de Bestcilia, de l'Institut International de Moléculaire et de Biologie Cellulaire à Varsovie.

Source : Institut International de Moléculaire et de Biologie Cellulaire