Prova ora In Primo Luogo ripartita le probabilità su e controllata della farmacoterapia nei pazienti di PCD sul posto

La discinesia ciliare Primaria (PCD) è un disordine raro e genetico delle vie respiratorie che piombo alla disfunzione polmonare progressiva. Esibisce molti problemi tipici per le malattie orfane: diagnosi in ritardo, a conoscenza basata a prova limitata Ecc. L'Unione Europea sta costituendo un fondo per BESTCILIA (Migliori Selezione e Trattamento Sperimentali per Discinesia Ciliare Primaria) per introdurre le linee guida costanti per il trattamento e la diagnosi di PCD attraverso Europa. L'ultima realizzazione notevole del consorzio è l'inizio della prova controllata in primo luogo ripartita con scelta casuale in questa malattia.

Come è tipico per le malattie orfane, PCD è stato studiato soltanto in misura limitata. La Maggior Parte delle strategie terapeutiche sono derivate dalla ricerca su altri disordini respiratori. Attualmente, tutto il trattamento è privo di marca, senza il medicinale orfano disponibile. BESTCILIA mira ad eseguire la prova controllata in primo luogo ripartita con scelta casuale (RCT) sulla farmacoterapia in PCD per sviluppare alle le pratiche basate a prova del trattamento per la malattia.

Una speranza potenziale per la terapia profilattica di manutenzione per PCD è azithromycin (AZN): un antibiotico con una miriade di beni utili di anti-infezione. La prova valuterà i sui effetti contrari di potenziale e di efficacia in pazienti, riguardo a tali misure di risultato come la tariffa polmonare dell'esacerbazione e la qualità di vita PCD-specifica.

A Seguito di un anno di partner meticolosi dei preparati BESTCILIA addetti a questa ricerca hanno permesso di cominciare la prova in 5 paesi: La Danimarca, la Germania, i Paesi Bassi, la Svizzera ed il REGNO UNITO. L'assunzione Paziente è stata fissata nel moto; il successo particolare è stato notato in Danimarca, con l'altrettanto mentre 15 pazienti hanno ripartito le probabilità su e già hanno trattato con azithromycin. Le Prime visite della selezione egualmente pianificazione in Germania ed i Paesi Bassi, in cui anche centri di PCD non inclusi in Bestcilia, hanno indicato l'interesse nella partecipazione. Lo scopo è di includere 125 pazienti, che è un gruppo relativamente grande per così malattia rara.

Questi risultati notevoli dei ricercatori di BESTCILIA recentemente sono stati presentati ed ulteriore progressione è stata discussa ad una conferenza dell'internazionale PCD a Cracovia, Polonia, che è stata organizzata da una dei partner di Bestcilia, dell'Istituto Internazionale di Molecolare e della Biologia Cellulare a Varsavia.

Sorgente: Istituto Internazionale di Molecolare e di Biologia Cellulare